Princip sdílení dat se datuje od počátku vědeckého objevu - výzkumníci z různých oborů a zemí tvoří spolupráci, učí se od ostatních, identifikují nové vědecké příležitosti a pracují na tom, aby se nově objevené informace staly společnými znalostmi a praktickými pokroky. Pokud výzkum zahrnuje lidské dobrovolníky, kteří souhlasí s účastí v klinických zkouškách na testování nových léků, zařízení nebo jiných zásahů, tento princip sdílení údajů správně přebírá úlohu etického mandátu. Tito účastníci jsou často informováni o tom, že takovýto výzkum nemusí přímo prospět, ale může ovlivnit životy ostatních. Pokud se klinická vědecká komunita nezúčastní toho, co se naučí, což umožňuje, aby data zůstala nezveřejněná nebo nehlášená, vědci odmítají slib účastníkům klinického hodnocení, ztrácejí čas a zdroje a ohrožují veřejnou důvěru.

V rámci veřejného a soukromého sektoru se Spojené státy stále více zaměřují na sdílení údajů, a to i prostřednictvím směrnic z Bílého domu, aby zajistily, že cenné vědecké údaje získané s federálním financováním budou veřejně dostupné a použitelné. 1 Jako největší veřejný nositel biomedicínského výzkumu (NIH) má zvláštní odpovědnost za sdílení údajů při ochraně zájmů výzkumných pracovníků a účastníků výzkumu.

Dnes Ministerstvo zdravotnictví a humanitních služeb USA (HHS) navrhlo pravidlo 2 pro implementaci požadavků zákona o změnách potravin a léčivých přípravků společnosti 2007 (FDAAA), které vyžadují veřejné sdílení souhrnných údajů z některých klinických studií léčivých přípravků regulovaných FDA a zařízení. 3 Taková souhrnná data by měla zahrnovat demografické a jiné základní charakteristiky účastníků, údaje o primárních a sekundárních výsledcích a informace o nežádoucích událostech. Ačkoli FDAAA s takovým požadavkem existuje již několik let, bude navrhované nařízení po jeho dokončení objasněno a prodlouženo tak, jak to umožňuje zákon. Společnost HHS hledá veřejný komentář2, aby informoval o konečném obsahu předpisů.

Vědecká komunita má neuspokojivou zkušenost s rozšiřováním výsledků klinických studií. Mnoho faktorů může přispět k těmto špatným publikačním hodnotám, včetně těch, které jsou mimo kontrolu výzkumných pracovníků. Přes veškeré úsilí vyšetřovatelů, výsledky některých pokusů nikdy nedosáhnou prahu, který je považován za nezbytný, aby si zasloužili pozornost redaktorů časopisů a čtenářů. Dokonce i publikované výsledky se mohou zaměřit pouze na zjištění nejvíce zainteresovaných vyšetřovatelům. Jiné prostředky sdílení těchto údajů jsou nezbytné, protože jak skutečná, tak i potenciální újma mohou vyplývat z neúplného zpřístupnění výsledků klinických studií. Nicméně potíže s dosažením výsledků ve vědeckých časopisech o negativních výsledcích nelze zcela obviňovat. Nedávná analýza klinických studií 400 ukázala, že 30% nesdílel výsledky zveřejněním nebo prostřednictvím výsledků hlášení v ClinicalTrials.gov během 4 roku dokončení.4 Jedná se o závažnou otázku a navrhované pravidlo podtrhuje záměr NIH podniknout silné kroky podporovat včasné šíření výsledků klinických hodnocení.

Bez přístupu k úplným informacím o konkrétní vědecké otázce, včetně negativních nebo nepřesných údajů, mohou být zahájeny duplicitní studie, které zbytečně ohrožují pacienty nebo je vystavují zásahům, o nichž je známo, že jsou pro konkrétní použití neúčinné. Pokud jsou provedena více souvisejících studií, ale jsou hlášeny pouze pozitivní výsledky, zkreslení publikace může narušit důkazovou základnu. Neúplné poznatky pak mohou být začleněny do klinických pokynů a péče o pacienty. Jedním z největších škod z nedokumentování výsledků však může být narušení důvěry poskytnuté výzkumníkům účastníky zkušebního procesu, a pokud jsou využívány veřejné prostředky daňovými poplatníky.

Snaha o získání informací odvozených od klinických studií veřejnosti probíhá již téměř deset let 2. V publikaci 2000, v návaznosti na přijetí Aktu o modernizaci FDA společnosti 1997, založila společnost NIH ClinicalTrials.gov, veřejnou databázi provozovanou Národní knihovnou medicíny NIH. V agentuře 2007 rozšířila FDAAA podskupinu klinických studií požadovaných k registraci v rámci dnů registrace 21 prvního účastníka. Registrace 3 zahrnuje předkládání důležitých informací o studovaném stavu, testovaných intervencích, kritériích náboru a umístění zkušebních míst v ClinicalTrials. gov. Tyto informace umožňují pacientům a klinickým lékařům najít v současné době zkoušky zaměřené na podmínky zvláštního zájmu; více než 57 000 jedineční návštěvníci vstupují na stránky každý den. FDAAA také s některými výjimkami pověřuje, aby základní souhrnné výsledky registrovaných studií schválených produktů byly předkládány do databáze obecně v rámci roku 1, kdy došlo k dokončení shromažďování údajů o primárním výsledku. Více záznamů o výsledcích 14 000 již bylo zveřejněno, ale hlášení výsledků ještě nebylo rutinní v rámci klinického výzkumného podniku.

Podskupina klinických studií podléhajících navrhované úpravě FDAAA zahrnuje určité kontrolované intervenční studie léků, biologických přípravků a zařízení, které jsou regulovány FDA; jsou vyloučeny fáze 1 studie o drogách a biologických produktech a studie proveditelnosti malých zařízení. Údaje z krytých klinických hodnocení musí být předloženy bez ohledu na to, kdo financuje nebo provádí studii. Ačkoli FDAAA v současné době požaduje pouze výsledky zkoušek schválených výrobků, umožňuje společnosti HHS rozšířit oblast působnosti na neschválené výrobky. Vzhledem k významu údajů ze zkoušek léčivých přípravků nebo prostředků, které nikdy nevyústí v povolení, povolení nebo schválení FDA, navrhuje HHS tuto možnost využít a rozšíří rozsah předložení výsledků na zkoušky neschválených přípravků.

Podle FDAAA může nedodržení jeho ustanovení vést k civilním trestům ve výši až $ 10 000 za den (posuzováno FDA) a mohlo by to mít vliv na financování federálně financovaných studií, které nejsou v souladu. 3 Bezprostředním cílem je aby studie financované ze strany NIH byly v souladu s tímto zákonem v souladu s pravidly 100 a NIH se zavázala spolupracovat s vyšetřovateli financovanými NIH, aby se ujistil, že chápou své povinnosti týkající se předkládání výsledků výzkumu. Chápeme, že hlášení výsledků klinických studií vyžaduje čas a úsilí. Údaje o všech předem určených výsledcích musí být analyzovány a požadované informace musí být předloženy ve strukturovaném formátu systému pro předkládání údajů ClinicalTrials.gov, který je zdokonalován tak, aby proces byl co nejjednodušší. NIH se zavázala podporovat komunitu v klinických studiích; například ClinicalTrials.gov zvyšuje dostupnost individualizované, individuální asistence zaměstnanců během procesu podávání výsledků. Implementace jasnějších požadavků, rozšíření podpůrných materiálů a zdrojů a usnadnění podávání zpráv NIH očekává, že vyšetřovatelé a sponzorské organizace budou mít k dispozici potřebné nástroje, které zajistí přesné, úplné a včasné předložení výsledků zkoušek. U příjemců, kteří podléhají pozměňovacímu aktu a neplní po dostatečném oznámení, je však zřejmé, že NIH a další federální financující subjekty v klinických studiích musí zadržet další financování grantu a jakýkoli budoucí grant grantu. 3 In Kromě toho bude při přezkumu následných žádostí o financování zohledněno včasné podávání zpráv o klinických hodnoceních.

Tyto požadavky FDAAA se vztahují spíše k zveřejňování shrnutých údajů než k jednotlivým účastníkům výzkumu. Hodnota většího přístupu k takovýmto údajům na úrovni účastníků je pravděpodobně značná a přijmou se další kroky k vývoji přístupů umožňujících tento přístup v budoucnu, při současném zachování soukromí pacientů a dodržování chráněných informací. Lékařský ústav s podporou NIH plánuje na počátku 2015 vypracovat zprávu s doporučeními o sdílení údajů na úrovni účastníků z klinických studií. Některé instituce NIH již začaly vyžadovat, aby údaje na úrovni účastníků z některých financovaných studií byly veřejně přístupné. 5 Evropská agentura pro léčivé přípravky rovněž pracuje na širším přístupu k údajům na úrovni účastníků. 6 V lednu 2014 se členové farmaceutického výzkumu a výrobci v Americe a Evropská federace farmaceutického průmyslu a asociace začali přezkoumávat žádosti o přístup k výzkumu na úrovni pacientů na úrovni klinických studií. 7 Řada farmaceutických výrobců má nebo vyvíjí mechanismy umožňující přístup k anonymizovaným údajům na úrovni účastníků z klinických studií. 8,9

NIH se zavázala zajistit průhlednost kolem každé klinické studie podporované NIH. NIH proto dnes oznámila navrhovanou politiku registrace a hlášení výsledků pro všechny klinické studie (intervenční studie, nikoliv pozorovací) financované NIH, včetně studií fáze 1 o léčivých látkách regulovaných FDA, malých studií proveditelnosti přístrojů a klinických studií intervence, které nepodléhají předpisům FDA, jako jsou například behaviorální intervence.10 Při přezkumu následných žádostí o financování je třeba vzít v úvahu včasné podávání zpráv o klinických hodnoceních.

Je načase přijmout období, ve kterém je transparentnost a odpovědné sdílení dat společnými hodnotami. Účastníci výzkumu věří, že údaje, které poskytují, budou použity k posílení zdraví mnoha lidí. Je odpovědností vyšetřovatelů a poskytovatelů finančních prostředků zajistit, aby byla tato povinnost splněna.

čtěte více