Sjældne sygdomme: positive resultater af et fase 3-studie til behandling af idiopatisk hypersomni
Idiopatisk hypersomni: resultater af det internationale fase 3 kliniske forsøg, sponsoreret af Jazz Pharmaceuticals og offentliggjort i Lancet Neurology, viste en klinisk positiv forbedring i den samlede sværhedsgrad af symptomer på idiopatisk hypersomni og patientens selvrapporterede globale indtryk af forandring med administration af en lav-natrium calcium, magnesium, kalium og oxybat oral opløsning, med en overordnet sikkerhedsprofil i overensstemmelse med den rapporterede for narkolepsi
Idiopatisk hypersomni-undersøgelse med 154 patienter i USA
Studiet, et multicenter randomiseret dobbelt-blindt placebokontrolleret forsøg, involverede 154 voksne i alderen 19-75 år fulgt på 50 søvncentre i USA og 6 europæiske lande mellem 27. november 2018 og 6. marts 2020.
Disse beviser førte til godkendelsen i august 2021 af US Food and Drug Administration af lav-natriumoxybat som et lægemiddel til sjældne sygdomme til behandling af idiopatisk hypersomni hos voksne, og det blev gjort kommercielt tilgængeligt i november 2021 til denne indikation.
SJÆLDNE SYGDOMME? BESØG UNIAMO – ITALIENSKE FEDERATION FOR SJÆLDNE SYGDOMME STAND PÅ NØDUDSTILLING
Hvad er idiopatisk hypersomni?
Udtrykket hypersomni refererer til et overdrevent behov for søvn eller en tilstand af vedvarende døsighed, der forstyrrer hverdagen.
Sandsynlige årsager omfatter tilstande som narkolepsi, søvnapnø, rastløse ben-syndrom, alvorlig søvnmangel, depression, brug af visse medikamenter (såsom beroligende midler) eller misbrug af stoffer og alkohol.
Hvis årsagerne til hypersomni i løbet af dagen, selvom der er regelmæssig søvn om natten, ikke kendes, omtales lidelsen som idiopatisk eller primær hypersomni.
Idiopatisk hypersomni er en invaliderende neurologisk søvnforstyrrelse karakteriseret ved kronisk overdreven søvnighed i dagtimerne, dvs. manglende evne til at forblive vågen og opmærksom i løbet af dagen, hvilket resulterer i et ukontrollerbart behov for at sove eller uplanlagte fald i søvn eller døsighed.
De vigtigste symptomer kan omfatte forvirring, irritabilitet og alvorlig søvninaktivitet eller søvndrukkenhed (langvarig besvær med at vågne op med hyppig tilbagevenden til søvn).
Derudover kan personer med idiopatisk hypersomni opleve langvarig og uopbyggende nattesøvn, kognitiv svækkelse af tænkningen og lange, urolige lur.
Læs også:
Restless Legs Syndrome: Hvad det er, og hvordan man behandler det
Sjældne sygdomme: Bardet Biedl syndrom