Italia: un recién nacido recibe Zolgesma, un fármaco innovador contra Sma (atrofia muscular espinal)

Sma (atrofia muscular espinal): el pequeño paciente que sufre de Sma (atrofia muscular espinal), que recibió el fármaco innovador Zolgesma por primera vez en Puglia el 12 de enero en el hospital pediátrico Giovanni XXIII del hospital Policlínico-Universidad de Bari, le está yendo bien, pero aún se encuentra bajo un estrecho seguimiento clínico.

Sma (atrofia muscular espinal), Zolgesma infundido en un bebé de Apulia

Este es el primer niño de Puglia, el tercero en Italia y el más joven que se ha sometido al tratamiento, que tuvo lugar a la edad de 3 meses, que ha tenido acceso a la terapia génica.

Este es un fármaco innovador, un ejemplo de ingeniería genética sofisticada aplicada en el campo médico para el tratamiento de una enfermedad que, antes del reciente advenimiento de nuevas estrategias terapéuticas, tenía un resultado consistentemente letal dentro de los dos años de vida ”, explican los neurólogos del hospital pediátrico. , Delio Gagliardi y Pasquale Conti.

La terapia génica representa una oportunidad de tratamiento que actúa sobre la corrección del defecto genético en una sola administración durante toda la vida, además de las otras opciones terapéuticas en uso hoy en día, y está incluida en la lista de medicamentos que pueden ser pagados por servicio de salud para el tratamiento dentro de los primeros seis meses de vida de pacientes con diagnóstico genético o diagnóstico clínico de atrofia muscular espinal tipo 1 ″.

Para someterse al tratamiento, el recién nacido se sometió a pruebas preliminares en un laboratorio de Rotterdam que recolecta muestras de sangre de toda Europa.

Mientras tanto, los trabajadores de la salud han participado en capacitaciones de la empresa farmacéutica.

El medicamento, adaptado al peso del pequeño paciente, se solicitó en la farmacia del hospital y en pocos días se envió desde un centro de distribución europeo en Irlanda y se almacenó en la farmacia a una temperatura de -70 grados.

Luego, al bebé se le infundió el medicamento y ahora está bajo un estrecho seguimiento clínico.

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Fuente:

Agencia Dire

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