Artritis idiopática juvenil: estudio de la terapia oral con tofacitinib por Gaslini de Génova

Artritis idiopática juvenil: los investigadores del IRCCS Gaslini demuestran la eficacia de una nueva terapia biológica oral

El estudio, que involucró a 225 pacientes jóvenes de 64 hospitales pediátricos en 20 países, llevó a la aprobación del medicamento por parte de la EMA y la FDA para el tratamiento de la artritis idiopática poliarticular juvenil y la artritis psoriásica juvenil.

La prestigiosa revista científica The Lancet ha publicado los resultados de un estudio terapéutico de un innovador fármaco biológico llamado tofacitinib

El fármaco actúa sobre las células del sistema inmunológico inhibiendo la liberación de moléculas que estimulan la inflamación.

Los datos del estudio internacional, coordinado por investigadores del IRCCS Istituto Giannina Gaslini en Génova, muestran que el fármaco es eficaz y seguro para el tratamiento de la artritis idiopática juvenil.

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La artritis idiopática juvenil es una enfermedad autoinmune crónica

Es de origen desconocido, afecta a la población pediátrica y suele comenzar a una edad muy temprana.

Representa una de las causas más importantes de discapacidad adquirida en los niños.

Se estima que alrededor de 60,000 niños en Europa se ven afectados por esta enfermedad.

El estudio, coordinado por el Dr. Nicola Ruperto, pediatra e investigador del IRCCS Istituto Giannina Gaslini, involucró a 225 pacientes jóvenes de 64 hospitales pediátricos en 20 países organizados en dos redes internacionales de investigación: la Organización Internacional de Ensayos de Reumatología Pediátrica (PRINTO) y el Estudio Colaborativo de Reumatología Pediátrica. Grupo (PRCSG).

“La artritis idiopática juvenil poliarticular es una enfermedad discapacitante crónica que limita la participación de los niños en las actividades diarias y tiene un gran impacto en su calidad de vida”, enfatizó el Dr. Nicola Ruperto.

“Aunque ya se encuentran disponibles varias terapias efectivas y seguras, alrededor de un tercio de los pacientes no responden satisfactoriamente.

Además, el tofacitinib representa una alternativa interesante a los fármacos biológicos tradicionales, también porque se puede administrar por vía oral, evitando así las molestias para los niños y sus familias de las inyecciones o infusiones del fármaco, que muchas veces tienen que realizarse en un entorno hospitalario.

La administración oral ofrece importantes ventajas: hace que la terapia sea más aceptable para los niños, especialmente los más pequeños, y facilita la tarea de los padres ”.

Artritis idiopática juvenil poliarticular: la excelencia de Gaslini en Génova

“El artículo confirma la excelencia internacional de los investigadores del Instituto Gaslini y nos anima a trabajar para extender esta capacidad de coordinación también a otros sectores en los que nuestro IRCCS tiene un papel de liderazgo” comenta el Director General de Gaslini Dr. Renato Botti.

Nuestro hospital pediátrico, que es un Instituto Científico de Hospitalización y Atención ”, dice el Presidente de la Región de Liguria y Consejero de Salud Giovanni Toti,“ es una joya de la corona para Liguria, para el país y a nivel internacional, no solo en el atención a los pacientes jóvenes que llegan a Génova desde diferentes partes de Italia y del mundo, pero también en la investigación científica destinada a mejorar la vida de los niños con enfermedades raras y discapacitantes y sus familias.

El hecho de que los profesionales de Gaslini lideren este estudio como líder de 64 hospitales pediátricos de 20 países nos llena de orgullo ”.

Gracias a este estudio, tofacitinib ha sido aprobado tanto por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) como por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos para el tratamiento de la artritis idiopática juvenil poliarticular y la artritis psoriásica juvenil.

Se pueden tratar los niños de dos años o más que hayan respondido de forma inadecuada a un tratamiento previo con fármacos antirreumáticos.

“El artículo fue considerado tan relevante por The Lancet que mereció el comentario editorial, destinado a resaltar el significado revolucionario de la disponibilidad de la primera terapia biológica oral para el tratamiento de la artritis idiopática juvenil”, dice el director científico del Instituto Gaslini. Prof. Angelo Ravelli.

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Fuente:

Ospedale Pediatrico Gaslini

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