Nuevos alcances de Italia contra el síndrome de Hurler
Nuevos objetivos importantes en el campo médico para combatir el síndrome de Hurler
Por eso el síndrome de Hurler
Una delle malattie più rare che si possa manifestare nei bambini è la síndrome de Pfaudler-Hurler, conosciuta in gergo tecnico ven “mucopolisacáridos de tipo 1H“. Esta malattia rara colpisce 1 niño ogni 100 mila nueva nascita. consiste en mancanza de una enzima particular che ha la funzione di degradare alcuni zuccherispecifici, i glicosaminoglicanos. La acumulación de estos calabacines causa un daño celular, andando a compromettere la crescita e lo sviluppo psichico e cognitivo dei bambini.
desafortunadamente l'esito è nefasto, y la muerte puede ser sopraggiungere già in età adolescenziale en particular por complicaciones cardíacas o respiratorias.
Un nuevo panorama médico
Ya en 2021 una ricerca dell'Teletón del Istituto San Raffaele para la Terapia Génica Aveva dato buoni risultati. Esta práctica consiste en forjar una versión correcta de la información genética necesaria para producir la enzima mancate.
La particularidad de la terapia è l'utilizzo, nel processo di modifica di cellule staminali ematopoietiche del paziente, di Alcuni Vettori derivados del VIH, el virus responsable del SIDA. Si deve sapere, infatti, che sempre più di frecuene alcune piccole porzioni della sequenza originale vengono utilizzate nel campo della terapia genetica di malattie rare.
Un nuevo estudio publicado en la ribera JCI Insight, compiuto da alcuni ricercatori internazionali bajo la guida dell'Università Sapienza di Roma e Fondazione Tettamanti di Monza, con il contributo anche di Fondazione Irccs San Gerardo dei Tintori di Monza e Università di Milano-Bicocca, ha permesso di ottenere in laboratorio un organoide de oso, ossia una versione semplificata e tridimensionale del tessuto che forma ossa e cartilagini nel corpo umano.
Esto te permitirá Obtener nuevas luces sobre el síndrome de Hurler..
Entrevistate dall'Ansa, le dottoresse Serafini e riminucci, co-autrici dello studio che vede come prime firmatarie Samantha Donsante della Sapienza e Alice Pievani della Fondazione Tettamanti, hanno affermato che la creación de este organoide permetterà non solo di aprire nuove porte per Afrontar el síndrome de Hurler., Pero también approfondire la ricerca verso la cura di altre gravi patologie genetiche.
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