Friedreichin ataksiatutkimus, jonka koordinoivat Milanon osavaltion yliopisto ja Policlinico di Milano yhdessä Milano-Bicoccan yliopiston, Torinon yliopiston ja Miami Millerin yliopiston lääketieteen laitoksen kanssa, havaitsivat, että kullan nanopartikkelit vähentävät hapettumisvaurioita ja parantaa mitokondrioiden toimintaa potilailla, joilla on Friedreichin ataksia. Tutkimus julkaistiin Science Translational Medicine -lehdessä

Nanohiukkaset, jotka koostuvat kulta -atomeista, parantavat mitokondrioiden toimintaa ja vähentävät oksidatiivisia vaurioita Friedreichin ataksiapotilailla

Friedreichin ataksia on neurodegeneratiivinen sairaus, joka johtuu proteiinia koodaavan geenin poikkeavuudesta ja vaikuttaa pääasiassa keskus- ja ääreishermostoon: tutkimus julkaistiin äskettäin Tiede translaatiotutkimus Medicine.

Tutkimuksen aloitti vuonna 2019 Milanon osavaltion yliopiston tutkija Chiara Villa, joka oli sitoutunut Centro Dino Ferrarin Fondazione IRCCS Ca 'Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, kantasolulaboratorioon, ohjannut neurologian professori Yvan Torrente osavaltion yliopistossa, tavoitteena tutkia kulta -atomien nanohiukkasten roolia Friedreichin ataksian (FRDA) hoidossa.

Tämä tutkimus on tulosta Milano-Bicoccan yliopiston (ohjannut Angelo Monguzzi), Torinon yliopiston (ohjaaja Giorgio Merlo) ja Miamin yliopiston Carlos Moraesin johtamien tutkimusryhmien yhteistyöstä.

Harvinaiset sairaudet: VIERAILE UNIAMON KOTISSA HÄTÄ -EXPO -messuilla

FRDA (Friedreichin ataksia) on neurodegeneratiivinen sairaus, joka johtuu fratassiini (FXN) -proteiinia koodaavan geenin poikkeavuudesta

Tauti vaikuttaa pääasiassa keskus- ja perifeeriseen hermostoon ja esiintyy yleensä murrosiässä.

Ei-neurologisia oireita ovat etenevä kardiomyopatia, johon liittyy rytmihäiriöitä ja diabetes.

FRDA: lle ei ole lopullista hoitoa; oireilua käsitellään nyt monitieteisesti.

"Vaikka fratassiini on hyvin karakterisoitu proteiini", Yvan Torrente selittää, "sen toimintaa ei ole vielä täysin selvitetty.

Kirjallisuudesta tiedämme, että fratassiini on tärkeä asianmukaisen mitokondrioiden toiminnan kannalta ja sillä on keskeinen rooli solunsisäisessä raudan homeostaasissa.

FXN: n puute lisää altistumista oksidatiiviselle stressille, minkä seurauksena metalleja kertyy ja mitokondrioiden hengitysketjun aktiivisuus vähenee.

Tämä prosessi lisää vapaiden radikaalien muodostumista, jotka aiheuttavat hermosolukuoleman ja neurodegeneraation eri mekanismien kautta.

Hermokudokset ja sydän ovat alttiita oksidatiiviselle stressille, ja raudan kertymistä on havaittu useimmissa eläinmallien ja FRDA -potilaiden kudoksissa.

"Tässä työssä", selittää Chiara Villa, "on osoitettu, että kulta -atomijoukosta koostuvien nanohiukkasten antaminen vähentää oksidatiivisia vaurioita ja parantaa mitokondrioiden toimintaa sekä FRDA -potilaiden soluissa että hiirimalleissa FRDA (YG8sR).

Tulosten avulla pystyimme havaitsemaan merkittävän parannuksen neuromotorisessa ja sydämen toiminnassa YG8sR -malleissa useita kuukausia yhden nanohiukkasten antamisen jälkeen. ”

"Tämä tutkimus on merkittävä läpimurto, joka avaa tietä uusille tutkimuksille FRDA: sta ja uusien lääkkeiden kehittämiselle, joilla voi olla pitkäaikainen hyödyllinen vaikutus neurodegeneratiivisten sairauksien hoitoon", Yvan Torrente toteaa.

Tutkimusta tukivat muun muassa yhdistys "OGNI GIORNO - per Emma - Onlus", Treviso, Italia, ja yhdistys "Per il Sorriso di Ilaria da Montebruno - Onlus", Genova, Italia.

eabe1633.täysi

Lue myös:

Parkinsonin tauti: aivojen rakenteiden muutokset, jotka liittyvät taudin pahenemiseen

Harvinaiset sairaudet: uusi toivo Erdheim-Chesterin taudille

Lähde:

Milanon poliklinikka