Italie: un nouveau-né reçoit du Zolgesma, un médicament innovant contre la Sma (atrophie musculaire spinale)

Sma (atrophie musculaire spinale): le petit patient atteint de Sma (atrophie musculaire spinale), qui a reçu pour la première fois le médicament innovant Zolgesma dans les Pouilles le 12 janvier à l'hôpital pédiatrique Giovanni XXIII de l'hôpital-université Policlinico de Bari, se porte bien mais est toujours sous étroite surveillance clinique.

Sma (atrophie musculaire spinale), Zolgesma infusé à un bébé des Pouilles

C'est le premier enfant des Pouilles, le troisième d'Italie et le plus jeune à avoir subi le traitement, qui a eu lieu à l'âge de 3 mois, qui a eu accès à la thérapie génique.

Il s'agit d'un médicament innovant, un exemple de génie génétique sophistiqué appliqué dans le domaine médical pour le traitement d'une maladie qui, avant l'arrivée récente de nouvelles stratégies thérapeutiques, avait une issue systématiquement létale dans les deux ans suivant la vie », expliquent les neurologues des hôpitaux pédiatriques. , Delio Gagliardi et Pasquale Conti.

La thérapie génique représente une opportunité de traitement qui agit sur la correction du défaut génétique en une seule administration au cours de la vie, en plus des autres options thérapeutiques utilisées aujourd'hui, et est incluse dans la liste des médicaments pouvant être payés par le gouvernement national. service de santé pour le traitement dans les six premiers mois de vie des patients présentant un diagnostic génétique ou un diagnostic clinique d'atrophie musculaire spinale de type 1 ″.

Pour subir le traitement, le nouveau-né a subi des tests préliminaires dans un laboratoire de Rotterdam qui recueille des échantillons de sang de toute l'Europe.

Dans l'intervalle, les agents de santé ont participé à une formation dispensée par la société pharmaceutique.

Le médicament, adapté au poids du petit patient, a été commandé à la pharmacie de l'hôpital et, en quelques jours, a été expédié d'un centre de distribution européen en Irlande et stocké dans la pharmacie à une température de -70 degrés.

Le bébé a ensuite été perfusé avec le médicament et fait maintenant l'objet d'une surveillance clinique étroite.

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La source:

Agence Dire

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