Maladie rare, efficacité du rhinolacept dans la péricardite idiopathique récurrente : le bébé Gesù su NEJM / PDF
Malattie rare, su The New England Journal of Medicine pubblicati i risultati di uno studio internazionale che documenta l'efficacia del rinolacept nella pericardite idiopatica ricorrente. Il Bambino Gesù di Roma, unico centro pediatrico ad aver partecipato
Un nuovo farmaco per il trattamento di una malattia rara autoinfiammatoria che colpisce il cuore, la péricardite idiopatica ricorrente.
Sul The New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati dello studio internazionale che confermano l'efficacia del rinolacept, sviluppato da Kiniksa.
Oltre all'unità operativa di reumatologia del Bambino Gesù, unico ospedale pediatrico tra i partecipanti, la sperimentazione ha coinvolto diversi centri negli Stati Uniti, en Israël e en Australie e, en Italie, la Città della Salute e della Scienza di Torino e l ' Ospedale Fatebenefratelli Sacco di Milano.
Malattie rare: la péricardite idiopatica ricorrente
La péricardite idiopatica ricorrente est una malattia rara autoinfiammatoria, di cui non si conosce la causa né la reale incidenza.
La malattia est caratterizzata da episodi ricorrenti di infiammazione del pericardio (péricardite), la membrane che riveste il cuore.
Gli episodi di pericardite acuta si manifestano con febbre, dolore toracico, astenia (debolezza generale), affanno e difficoltà respiratoria e sono spesso caratterizzati dalla presenza di versamento pericardico, cioè di liquido nel pericardio.
Si tratta di una condizione che va valutata tempestivamente. En Italie esiste una associazione di malati molto attiva: il GILP, Gruppo Italiano Lotta alle Pericarditi.
Da qualche anno est stato dimostrato come nell'origine della malattia svolga un ruolo chiave una molecola infiammatoria chiamata Interleuchina 1.
LE TERAPIE ESISTENTI PER QUESTO TIPO DI MALATTIE RARE
Questa patologia può essere curata con la colchicina e con i farmaci antinfiammatori non steroidei che nel bambino rappresentano la prima scelta poiché hanno minori effetti collaterali rispetto agli antinfiammatori steroidei (cortisone)).
Tuttavia spesso tali farmaci non sono suffisanti a prevenire le ricadute e quindi è necessario utilizzare il cortisone, anche per lunghi periodi, con tutti gli effetti collaterali che tale terapia purtroppo comporta nel lungo termine.
LO STUDIO IN TEMA DI MALATTIE RARE PUBBLICATO SU LE NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE
Lo studio internazionale pubblicato sul The New England Journal of Medicine a coinvolto 86 pazienti di età superiore ai 12 anni.
Si è trattato di uno studio di fase 3, che è l'ultima prima della commercializzazione.
Il farmaco utilizzato nella sperimentazione, il rilonacept, è un nuovo inibitore dell'Interleuchina 1.
Oltre a essersi dimostrato efficace nel trattare l'episodio acuto di péricardite, è risultato efficace nel prevenire le recidive.
Ha consentito inoltre di diminuire rapidamente, fino a elevare, eventuali terapie concomitanti tra cui il cortisone, con tutti i suoi effetti collaterali.
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Il suo utilizzo sui pazienti con pericardite idiopatica ricorrente ha consentito e consentirà un netto miglioramento della qualità di vita dei pazienti, con evidencee riduzione dei ricoveri ospedalieri e delle complicazioni associé alla malattia.
«Grazie a questo studio - spiega la dottoressa Antonella Insalaco, della reumatologia dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - i pazienti con péricardite ricorrente idiopatica avranno la possibilità di curarsi con un farmaco estremamente efficace a somministrazione monosett. Questa è la soddisfazione plus grande ».
La ricerca Italiana da anni est all'avanguardia in questo campo, e lo studio pubblicato da un lato permette un approccio mirato e moderno alle pericarditi, dall'altro apre una finestra important sulla fisiopatologia e farmacologia dei nuovi modelli dell'infiammazione.
La pubblicazione dans le thème de la péricardite ricorrente idiopatica su NEJM:
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