Malattie rare, EMA raccomanda estensione dell'indicazione per mepolizumab contro l' EGPA, raro disrupto infiammatorio auto-immune
L'EMA ha raccomandato di concedere un'esttensione dell'indicazione a Nucala (mepolizumab) come trattamento aggiuntivo per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni con granulomatosi eosinofila recidivante-remittente o refrattaria con poliunangioa attiche (EGPA) causa vasculite (un'infiammazione cronica di arterie e vene di piccole e medie dimensioni)
Je vais infiammati possono colpire vari organi, y compris les polluants, le cœur, la peau, le système nerveux et le traitement gastro-intestinal.
Il y a encore une année de diagnostic de 0,18 et 4 nouveaux cas pour 1 million de personnes avec le GEPA (notez également le syndrome de Churg-Strauss).
La prevalenza complessiva della malattia è stimata tra 5,3 e 38 per 1 million di persone.
EMA caldeggia estensione di Nucala (mepolizumab): en fait, la plus grande parte dei pazienti con EGPA è trattata con corticosteroidi antinfiammatori
Tuttavia, quando i pazienti usano i corticosteroidi a lungo termine, possono portare a effettilaterali come problemi agli occhi, aumento di peso, glicemia alta, assottigliamento delle ossa e aumento del rischio di infezioni batteriche, fongine e virali.
Altre opzioni terapeutiche utilizzate per controllare la malattia ei suoi sintomi includono farmaci immunosoppressori (ossia farmaci che riducono l'attività del sistema immunitario). Possono anche causare gravi effetti collatérali.
C'è un bisogno medico insoddisfatto di nuovi trattamenti per la malattia.
Nucala è già approvato nell'Unione Europea (UE) per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 6 anni con un particolare tipo di asthme chiamato asma éosinofila.
Mepolizumab est le principe actif de Nucala
E' un anticorpo monoclonale umano che si lega a una specifica proteina presente nell'organismo chiamata interleuchina-5 (IL-5).
IL-5 promuove la production et la crescita di eosinofili (type di globules blancs qui sono coinvolti nel causare EGPA).
Legandosi all'IL-5, mepolizumab ne blocca l'azione e quindi riduce il numero di eosinofili.
Questo aiuta a ridurre l'infiammazione, con conseguente miglioramento dei sintomi dell'EGPA.
Il parere del comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell'EMA si basa sui dati di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che ha valutato la sicurezza el' efficaciadi mepolizumab nel trattamento dell'EGPA recidivante o refrattato 136 adultes pazienti in terapia stabile con corticosteroidi per un periodo di 52 settimane.
Je pazienti hanno ricevuto 300 mg di mepolizumab o placebo somministrati per via sottocutanea ogni quattro settimane, continuando la loro terapia stabile giornaliera con corticosteroidi orali.
Dalla settimana 4 in poi, la dose de corticostéroïdes est stata ridotta durante il periodo di trattamento di 52 settimane.
I pazienti adulti trattati con mepolizumab hanno raggiunto un tempo di remissione significativamente maggiore (cioè un periodo senza segni o sintomi di malattia dopo il trattamento) sia alla settimana 36 che alla settimana 48 rispetto ai pazienti che il trattamento.
Inoltre, una pourcentage significativamente maggiore di pazienti trattati with mepolizumab ha raggiunto la remissione sia alla settimana 36 che alla settimana 48 ispetto al placebo.
La sécurité et l'efficacité des données sur les enfants sont établies par des études cliniques avec des patients adultes.
Venez parte della sua raccomandazione, il CHMP ha richiesto che l'azienda esegua uno studio di sicurezza post-approvazione (PASS) per raccogliere dati aggiuntivi sull'uso di Nucala nei bambini di età compresa tra 6 e 17 anni con EGPA.
Gli effetti indesiderati più comuni di Nucala negli studi clinici includevano ipersensibilità e reazioni correlate alla somministrazione, infezioni, dolore al collo, cefalea e disrupti respirator.
Il parere adottato dal CHMP nella riunione del settembre 2021 è un passo intermedio nel percorso di Nucala (mepolizumab) per l'accesso dei pazienti in questa nuova indicazione
Il parere del CHMP sarà ora inviato alla Commissione europea per l'adozione di una decisione su un'autorizzazione all'immissione in commercio in tutta l'UE .
Una volta concessa l' autorizzazione all'immissione in commercio , le decisioni sul prezzo e sul rimborso verranno prese a livello di ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo medicale nel contesto del nazioma di sanitario
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