Nuova therapia orale control la leucemia mieloide acuta: Aifa approva rimborsabilità del Gilteritinib
Leucemia mieloide acuta, Aifa approva rimborsabilità del Gilteritinibin: Astellas Pharma Inc. (tse: 4503, presidente e CEO: Kenji Yasukawa, Ph.D., 'Astellas') ha annunciato che l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilita 'e il prezzo per la terapia orale Gilteritinib unica dose giornaliera come monoterapia per la cura di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (Lma) recidivante (ovvero che si e' ripresentata) o refrattaria (resistente al trattamento) con + flazione3 (resistente al trattamento) con + flazione3 ) rilevata da un test pienamente convalidato.
Gilteritinib rappresenta uno dei pochi progressi ottenuti negli ultimi 40 anni per la cura della Lma in Italia e ha il potenziale per migliorare gli result di cura della Lma con due tipi di mutazione del gene Flt3: duplicazione interna in tandem (internal tandem duplication, Itd) e dominio tirosin-chinasico (domaine de la tyrosine kinase, Tkd).
L'approvazione si basa sui risultati del trial di fase 3 Admiral, che ha studiato gilteritinib vs. chemioterapia di salvataggio in pazienti con Lma Flt3mut + recidivante o refrattaria
Je pazienti trattati con Gilteritinib hanno dimostrato una sopravvivenza globale (survie globale, os) superiore rispetto a quelli che hanno rizvuto la chemioterapia di salvataggio.
La os mediana dei pazienti che hanno rizvuto Gilteritinib e 'stata di 9,3 mesi rispetto ai 5,6 mesi dei pazienti trattati con la chemioterapia di salvataggio (Hazard Ratio = 0,64 (Ic 95% 0,49, 0,83) , P <0.001).
Le percentuali della sopravvivenza a un anno sono state del 37.1% per i pazienti che hanno ricevuto Gilteritinib e del 16.7% per quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.
«La leucémie mieloide acuta e 'un tumore del sangue dovuto alla proliferazione incontrollata di cellule midollari, dette blasti, che invadono il sangue e altri organi.
È una malattia molto grave, uno dei tumori piu 'difficili da trattare e ci sono stati pochi progressi negli ultimi decennidichiara Felicetto Ferrara, direttore uoc di ematologia azienda ospedaliera di rilievo nazionale Cardarelli di Napoli-.
Gilteritinib e 'un important punto di svolta nella cura dei pazienti Lma con mutazione Flt3 recidivante o refrattaria che hanno un maggiore rischio di recidiva e una sopravvivenza global minore rispetto a quelli che non presentano questa mutazione ”.
“Gilteritinib agisce su entrambe le mutazioni del gene Flt3, spegnendo il recettore che altrimenti resta 'acceso' ed e 'causa della continua proliferazione delle cellule leucemiche- spiega Giovanni Martinelli, direttore Scientifico dell'Istituto Scientifico Romagnolo peri loori de la tumeur (Irst) Irccs-.
Il farmaco presenta alcuni importanti vantaggi: ha un buon profilo di tollerabilita 'e sicurezza e viene somministrato per via oral, tre compresse da 40mg ciascuna, una sola volta al giorno.
Gilteritinib puo 'essere assunto nei pazienti con Lma Ftl3 refrattari o recidivati come terapia di salvataggio, con lo scopo di ottenere the remissione ed effettuare un trapianto allogenico ove indicato ”.
«Circa un terzo delle persone con leucemia mieloide acuta presentano la mutazione Flt3 e la loro malattia e 'quindi piu' soggetta a ripresentarsi, ovvero a recidivare, dopo il trattamento commenta Giuseppe Maduri, amministratore delegato di Astellas Pharma Italia-.
Grazie all'approvazione di gilteritinib per questo specific group di pazienti, possiamo offrire ai professionisti del settore sanitario una opzione di cura mirata che ha it potenziale per migliorare la sopravivenza ”.
Lo status Flt3mut + dei pazienti puo 'modificarsi nel corso del trattamento della Lma, soprattutto dopo una recidiva.
A causa degli results poco confortanti associati alla mutazione Flt3-itd, la mutazione driver piu 'diffusa e associata a un maggiore carico leucemico, la conferma dello status della mutazione Flt3 dei pazienti al momento della recidiva puo' essere di aiuto nell'adozione un approccio di trattamento appropriato e potenzialmente mirato.
Ne ha parlato il professor Giovanni Martinelli, direttore scientifico dell'istituto scientifico romagnolo per lo studio e la cura dei tumori (Irst) - Irccs.
- Professeur Martinelli, perche «da oggi si puo» parlare di una buona notizia per quanti sono affetti da lma e che tipo di farmaco e 'il gilteritinib?
«Si puo 'parlare di una buona notizia, perche' finalmente abbiamo a disposizione una medicina important per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta Flt3 positivo.
Un médicament qui colpisce seul et exclusivement la cellule leucémique répare quelle que soit la normale, à 99,9% du cas.
Il gilteritinib e 'una molecola che abbiamo sviluppato in 7-8 anni di ricerca scientifica controllata e che adesso giunge finalmente all'autorizzazione ministeriale e al rimborso.
Un farmaco che sara 'dunque disponibile per tutti i malati, da Bolzano a Caltanissetta.
Gilteritinib e 'una medicina innovativa, meravigliosamente tollerata, indicata per le persone giovani ma soprattutto per gli anziani affetti da leucemia.
Fragili, diabetici, ipertesi e cardiopatici, tutti ne potranno trarre vantaggio ”.
- Tra i moltissimi bénéficiaire di questo farmaco, il giltéritinib, possiamo include anche quello psicologico?
“Si ', il fatto che la medicina sia orale ci ha finalmente consentito di uscire dal dogma che la cura delle leucemie possa avvenire solo ed esclusivamente in ospedale e tramite terapia endovenosa.
Noi abbandoniamo il dogma che la chemioterapia guarisca la leucemia per abbracciare il dogma in cui una pastiglia per bocca possa portare a remissione completa, cioe 'la scomparsa apparente della leucemia e la possibilita' di sopravvivenza molto prolungione nano, in guarantie qualittirche complet maggior parte dei casi a domicilio o prevalentemente attraverso cure che possono essere somministrate dopo un piccolo periodo di osservazione, anche lontano da un grand centro ematologico italiano ».
- L'utilizzo del farmaco presenta controindicazioni?
«Le dico la verita»: fino ad oggi non ne ho riscontrate.
Forse dovrebbe essere escluso dall'uso di questa medicina chi ha une grande insuffisance epatica o una cirrosi epatica, dato che il farmaco viene espulso proprio per via epatica.
Al momento, pero ', posso dire che il gilteritinib e' ben tollerato.
Essendo un farmaco salvavita ritengo che tutti i malati dovrebbero poterne usufruire nel piu 'breve tempo possibile ».
- Un farmaco salvavita a misura di paziente. Siamo di fronte ad una vera e propria «thérapie cible»?
«Si ', e' una terapia personalizzata, 'sur mesure' viennent dicono gli inglesi, sartoriale.
È una medicina che si va a proporre come 'medicina intelligente' che, come ho detto in precedenza, colpisce la cellula leucemica e risparmia quella sana: e 'la finestra terapeutica, la cosiddetta' therapy window ', che presenta molto benefo e poca tossicita ».
Dunque, numerosi malati ne possono trarre vantaggio, anche quelli che hanno comorbidita ', come gli anziani senza limiti di eta' e, soprattutto, le persone fragili e meno potenzialmente curabili con la chemioterapia tradizionale ».
- Parlements de guarigione della Lma: e 'possibile arrivare a pronunciare questa parola?
«Certamente.
Molti dei nostri pazienti diventano molecolarmente negativi, non presentano piu 'alcuna traccia.
Non e 'pero' un risultato immédiato.
J'ai vu une exposition progressive à la médecine pendant une période relativement longue.
Ricordo che la leucemia e 'un cancro presente in tutte le parti del corpo: dal fegato alla milza, fino al cervello e alle ossa.
Eradicare una leucemia richiede un po 'piu' di tempo rispetto a molti altri tumori metastatici.
Quindi non possiamo prétendere guarigioni ed eradicazioni della neoplasia in pochi mesi.
È invece una cura che richiede piu 'tempo, circa due anni di terapia prolungata.
Voglio pero 'sottolineare che questo non mina affatto la possibilita' che i malati guariscano ”.
La leucemia mieloide acuta e 'una delle forme di leucemia piu' comuni negli adulti, ma rimane una malattia rara: rappresenta infatti l'1% di tutti i tumori
Puo 'insorgere a qualsiasi eta', ma il 40% dei nuovi casi e 'diagnosticato negli over 75.
Il tasso di sopravvivenza relativa a 5 anni negli adulti con Lma e 'soltanto del 19% in Europa.
Si vous n’intervenez pas tempestivamente la Lma a un pronostic favorable à court terme.
Pour en savoir plus:
Alongi (Negrar): «Con la radioterapia oncologica avanzata 2mila sedute in un anno»