Sma (gerinc-izomsorvadás): az Sma-ban szenvedő kis beteg (gerinc-izomsorvadás), akit január 12-én Pugliában kaptak először az innovatív Zolgesma gyógyszert a barini Policlinico kórház-egyetem Giovanni XXIII gyermekkórházában, jól megy, de még mindig szoros klinikai megfigyelés alatt áll.

Sma (gerinc izom atrófia), a Zolgesma apuliai csecsemőnek infúzióban

Ez az első pugliai gyermek, Olaszországban a harmadik, és valaha a legfiatalabb, akin átesett a kezelés, amely 3 hónapos korában történt, és aki hozzáférhetett a génterápiához.

Ez egy innovatív gyógyszer, az orvosi területen alkalmazott kifinomult géntechnológia példája egy olyan betegség kezelésére, amelynek az új terápiás stratégiák közelmúltbeli megjelenése előtt az élet két évében következetesen halálos kimenetele volt "- magyarázzák a gyermekkórház neurológusai , Delio Gagliardi és Pasquale Conti.

A génterápia olyan kezelési lehetőséget jelent, amely a génhiba egyetlen adagolással, egy életen át tartó korrekciójára hat a ma használatos egyéb terápiás lehetőségek mellett, és szerepel az országos által fizethető gyógyszerek listáján. egészségügyi szolgálat a genetikai diagnózissal vagy klinikai diagnózissal rendelkező betegek életének első hat hónapjában történő kezelésére gerinc- 1″ típusú izomsorvadás.

A kezelés elvégzéséhez az újszülött gyermek előzetes vizsgálatokon esett át egy rotterdami laboratóriumban, amely vérmintákat gyűjtött Európa-szerte.

Időközben az egészségügyi dolgozók részt vettek a gyógyszergyár képzésein.

A kis beteg súlyára szabott gyógyszert a kórházi gyógyszertárból rendelték meg, és néhány napon belül egy írországi európai disztribúciós központból szállították, és a gyógyszertárban -70 fokos hőmérsékleten tárolták.

A csecsemőt ezután beadták a gyógyszerrel, és most szoros klinikai ellenőrzés alatt áll.

Olvassa el még:

Gyermekegészségügy: A Bambino Gesù kórház felfedezése a gyerekek motoros rehabilitációján

10 lépés a traumás páciens gerincének helyes rögzítéséhez

Koronavírus és Eugenics? Az állomány immunitása és a fogyatékkal élők jogai

Forrás:

Dire Ügynökség