Ritka betegségek, az EMA javasolja a mepolizumab indikációjának kiterjesztését EGPA-ra, egy ritka autoimmun gyulladásos rendellenességre
Az EMA javasolta a Nucala (mepolizumab) indikáció kiterjesztését kiegészítő kezelésként 6 éves és idősebb betegek relapszus-remisszív vagy refrakter eozinofil granulomatózisában, poliangiitiszben (EGPA), ritka betegségben, amely vasculitist (krónikus gyulladást) okoz. kis és közepes méretű artériákból és vénákból)
A gyulladt erek különböző szerveket érinthetnek, beleértve a tüdőt, a szívet, a bőrt, az idegrendszert és a gyomor -bél traktust. Becslések szerint évente 0.18 millió emberre számítva 4-1 új esetet diagnosztizálnak EGPA-val (más néven Churg-Strauss-szindrómával).
A betegség általános prevalenciája becslések szerint 5.3-38 millió emberre tehető.
Az EMA támogatja a Nucala (mepolizumab) kiterjesztését: jelenleg az EGPA-val rendelkező betegek többségét gyulladáscsökkentő kortikoszteroidokkal kezelik
Azonban, ha a betegek hosszú ideig kortikoszteroidokat használnak, olyan mellékhatásokhoz vezethetnek, mint a szemproblémák, a súlygyarapodás, a magas vércukorszint, a csontok elvékonyodása és a bakteriális, gombás és vírusos fertőzések kockázata.
A betegség és annak tünetei kezelésére szolgáló egyéb kezelési lehetőségek közé tartoznak az immunszuppresszív gyógyszerek (azaz olyan gyógyszerek, amelyek csökkentik az immunrendszer aktivitását).
Súlyos mellékhatásokat is okozhatnak. Kielégítetlen orvosi igény van a betegség új kezelésére.
A Nucala már engedélyezett az Európai Unióban (EU) 6 éves és idősebb betegek kezelésére, akik egy bizonyos típusú eozinofil asztmában szenvednek.
A mepolizumab a Nucala hatóanyaga
Ez egy humán monoklonális antitest, amely a szervezetben található specifikus fehérjéhez, az interleukin-5-höz (IL-5) kötődik. Az IL-5 elősegíti az eozinofilek termelődését és növekedését fehérvérsejtek amelyek részt vesznek az EGPA előidézésében).
Az IL-5-hez kötődve a mepolizumab gátolja hatását, és ezáltal csökkenti az eozinofilek számát.
Ez segít csökkenteni a gyulladást, ami javítja az EGPA tüneteit.
Az EMA humángyógyászati bizottságának (CHMP) véleménye egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat adataira épül, amely a mepolizumab biztonságosságát és hatásosságát vizsgálta a recidiváló vagy refrakter EGPA kezelésében 136 felnőtt betegnél, akik stabil kortikoszteroidot kaptak. terápia 52 hét alatt.
A betegek 300 mg mepolizumabot vagy placebót kaptak szubkután, négyhetente, miközben folytatták a napi stabil orális kortikoszteroid -kezelést.
A 4. héttől kezdve a kortikoszteroid adagot csökkentették az 52 hetes kezelési időszak alatt.
A mepolizumabbal kezelt felnőtt betegek szignifikánsan hosszabb felhalmozott remissziós időt értek el (azaz a kezelés után betegség jelei vagy tünetei nélküli időszak) mind a 36., mind a 48. héten, mint a placebót kapó betegeknél.
Ezenkívül a mepolizumabbal kezelt betegek szignifikánsan nagyobb hányada ért el remissziót mind a 36., mind a 48. héten, mint a placebo.
A gyermekek biztonságosságára és hatékonyságára vonatkozó adatokat felnőtt betegekkel végzett klinikai vizsgálatokból extrapolálták.
Ajánlása részeként a CHMP felkérte a vállalatot, hogy végezzen utólagos jóváhagyási biztonsági vizsgálatot (PASS), hogy további adatokat gyűjtsön a Nucala 6-17 éves gyermekek EGPA-val történő alkalmazásáról.
A Nucala (mepolizumab) leggyakoribb mellékhatásai a klinikai vizsgálatokban a túlérzékenység és az alkalmazáshoz kapcsolódó reakciók, fertőzések, nyaki fájdalom, fejfájás és légzési rendellenességek voltak.
A CHMP 2021. szeptemberi ülésén elfogadott vélemény egy közvetítő lépés a Nucala útján a betegek hozzáféréséhez ebben az új javallatban.
A CHMP véleményét most elküldik az Európai Bizottságnak az egész EU-ra kiterjedő forgalomba hozatali engedélyről szóló határozat elfogadása érdekében.
A forgalomba hozatali engedély megadását követően az árról és a visszatérítésről minden tagállam szintjén döntenek, figyelembe véve a gyógyszer lehetséges szerepét/használatát az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerével összefüggésben.
Olvassa el még:
Guillain-Barré-szindróma, neurológus: "Nincs kapcsolat a koronavírussal vagy a vakcinával"
Ritka veleszületett thoracoschisis: Első gyermeksebészeti beavatkozás a Jeddah német kórházban
Ritka betegségek: új remény az Erdheim-Chester-betegségre
Ritka betegségek, lebegő-kikötői szindróma: olasz tanulmány a BMC biológiájáról