Ritka betegségek: az idiopátiás hypersomnia kezelésére végzett 3. fázisú vizsgálat pozitív eredményei
Idiopátiás hiperszomnia: a Jazz Pharmaceuticals által támogatott és a Lancet Neurology folyóiratban közzétett nemzetközi fázis 3 klinikai vizsgálat eredményei klinikailag pozitív javulást mutattak az idiopátiás hiperszomnia tüneteinek általános súlyosságában és a páciens saját bevallásában a változásról vallott globális benyomásában egy gyógyszer beadásával. alacsony nátriumtartalmú kalcium-, magnézium-, kálium- és oxibát belsőleges oldat, általános biztonsági profillal, amely megegyezik a narkolepsziánál leírtakkal
Idiopathiás hypersomnia vizsgálat 154 beteg bevonásával az Egyesült Államokban
A többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatban 154, 19 és 75 év közötti felnőtt vett részt, akiket 50. november 6. és 27. március 2018. között 6 alvásközpontban követtek az Egyesült Államokban és 2020 európai országban.
Ez a bizonyíték vezetett ahhoz, hogy 2021 augusztusában az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága jóváhagyta az alacsony nátrium-oxibátot ritka betegségek gyógyszereként az idiopátiás hiperszomnia kezelésére felnőtteknél, és 2021 novemberében kereskedelmi forgalomba is hozták erre az indikációra.
Mi az idiopátiás hiperszomnia?
A hiperszomnia kifejezés a túlzott alvásigényre vagy a folyamatos álmosság állapotára utal, amely megzavarja a mindennapi életet.
A valószínű okok közé tartoznak az olyan állapotok, mint a narkolepszia, alvási apnoe, nyugtalan láb szindróma, súlyos alváshiány, depresszió, bizonyos gyógyszerek (például nyugtatók) használata vagy a kábítószerrel és alkohollal való visszaélés.
Ha a napközbeni hiperszomnia okai nem ismertek, annak ellenére, hogy rendszeres éjszakai alvás, a rendellenességet idiopátiás vagy primer hiperszomniának nevezik.
Az idiopátiás hiperszomnia egy legyengítő neurológiai alvászavar, amelyet krónikus, túlzott nappali álmosság jellemez, azaz a nap folyamán képtelenség ébren maradni és ébernek maradni, ami ellenőrizhetetlen alvásigényt vagy nem tervezett elalvást vagy álmosságot eredményez.
A fő tünetek közé tartozhat a zavartság, ingerlékenység és súlyos alváshiány vagy alvási részegség (hosszan tartó ébredési nehézség, gyakori visszatéréssel).
Ezen túlmenően, az idiopátiás hiperszomniában szenvedők elhúzódó és nem helyreállító éjszakai alvást, kognitív károsodást és hosszú, nyugtalan alvást tapasztalhatnak.
Olvassa el még:
Nyugtalan láb szindróma: mi ez és hogyan kell kezelni
Ritka betegségek: Bardet Biedl-szindróma