A hosszú távú burosumab-kezelés csökkenti a betegségteher az X-hez kötött hypophosphataemiában szenvedő felnőtteknél
Ritka genetikai eredetű metabolikus csontbetegség: X-hez kötött hypophosphataemia: A Kyowa Kirin Co bejelentette új adatok közzétételét, amelyek rávilágítanak a burosumab-kezelés tartós előnyeire X-kapcsolt hipofoszfatémiában (XLH) szenvedő felnőtteknél, amely egy ritka metabolikus csontbetegség.
Az adatok azt mutatják, hogy az XLH-ban szenvedő felnőttek jelentős fájdalmat, merevséget, fáradtságot, valamint károsodott fizikai és ambuláns funkciókat tapasztalnak.
A burosumab-kezelés a kiindulási értékhez képest szignifikáns javulással járt 96 hét után.
X-hez kötött hypophosphataemia: a kutatás
Az adatok egy nyílt elrendezésű, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú vizsgálatból származnak, amelynek célja a gyógyszer hatékonyságának és biztonságosságának értékelése XLH-ban szenvedő felnőtteknél.
A vizsgálat teljesítette elsődleges végpontját, statisztikailag szignifikáns hatást mutatva a szérum foszfátkoncentráció növekedésében a 24. héten a placebóhoz képest.
24 hét elteltével a placebóval kezelt csoport átállt az új kezelésre, és adatokat gyűjtöttek a metabolikus és biokémiai markerekről, a betegek által jelentett eredményekről (PRO) és a mobilitás méréseiről 96 hétig.
Ez az új kiadvány a PRO-k és a mobilitási pontszámok elemzésének eredményeire összpontosít.
A 96. héten a tanulmány statisztikailag szignifikáns javulást mutatott a PRO-k esetében az alapvonalhoz képest, beleértve a Western Ontario és a McMaster Egyetem osteoarthritis indexét (WOMAC), a Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) és a Brief Fatigue Inventory (BFI) értékét. . Statisztikailag szignifikáns javulást figyeltek meg a járásfunkcióban, a 6 perces sétateszttel (6MWT) mérve, a 96. héten az alapvonalhoz képest.
A 48. héten korábban közzétett adatok szintén javulást mutattak egyes PRO-k esetében, beleértve a merevséget és a fájdalmat, valamint a törések vagy pszeductúrák gyógyulását.
Dr. Maria Luisa Brandi, a tanulmány társszerzője és az olaszországi Firenze FIRMO elnöke elmondta: „A tanulmány rávilágít arra a számos fizikai kihívásra, amellyel az XLH-s felnőtt betegeknek szembe kell nézniük, beleértve a fájdalmat, a merevséget, a fáradtságot és a járási nehézségeket.
Korábban kimutatták, hogy a kezelés javítja a foszfát-homeosztázist felnőtt XLH-betegeknél a placebóhoz képest.
Az új elemzés azt sugallja, hogy a felnőtteknél az XLH-hoz kapcsolódó hosszú távú szövődmények és testi károsodások ellenére ez a terápia hosszú távon javíthatja az XLH-ban szenvedő felnőttek fizikai funkcióit és életminőségét is.
Tomohiro Sudo, a Kyowa Kirin Globális Termékstratégiai Osztályának ügyvezető igazgatója elmondta: „A Kyowa Kirin elkötelezett az XLH-s betegek és családjaik életének javítása mellett.
Szorgalmasan dolgozunk az XLH jobb megértése, kezelése és kezelése érdekében.
Ezek a fontos új adatok rávilágítanak arra a számos fizikai kihívásra, amellyel az XLH-betegek nap mint nap szembesülnek, mik a kielégítetlen szükségleteik, és hogy a Kyowa Kirin hogyan törekszik arra, hogy megmosolyogtassa az embereket.
Az adatokat a BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases folyóiratában tették közzé. A burosumab Európában engedélyezett az XLH kezelésére 1-17 éves gyermekeknél és serdülőknél, akiknél csontbetegség röntgenvizsgálati bizonyítéka van, valamint felnőtteknél.
Ez a gyógyszer további felügyelet alatt áll.
INFORMÁCIÓK AZ X-LINKED HIPOFOSZFATÉMIÁRÓL
Az X-hez kötött hipofoszfatémia (XLH) egy ritka genetikai rendellenesség, amely a csontok, az izmok és az ízületek rendellenességeit okozza.
Bár az XLH-nak nincsenek potenciálisan végzetes következményei, krónikus és progresszív jellege miatt egész életen át tartó terhet jelent a beteg számára, és súlyosan csökkentheti az egyén életminőségét.
Az XLH-betegeknél az X-kromoszóma genetikai hibája van, amely a vizeletben túlzott foszfátveszteséget okoz, és a bélben a foszfát elégtelen felszívódását okozza a fibroblaszt növekedési faktor-23 (FGF23) néven ismert hormon túlzott mennyisége miatt, ami krónikusan alacsony szinteket eredményez. foszfát mennyisége a vérben.
A foszfát egy ásványi anyag, amely alapvető szerepet játszik a megfelelő energiaszint fenntartásában a szervezetben, az izomműködésben, valamint a csontok és fogak képződésében.
Bár az XLH-ra nincs gyógymód, a szervezetben a normál foszfátszint helyreállítását célzó terápiák segíthetnek javítani a betegség tüneteit.
Az XLH az örökletes angolkór leggyakoribb formája.
Néha előfordulhat olyan egyéneknél, akiknek a családjában nem szerepel a betegség, de általában a mutáns gént hordozó szülő adja tovább.
A BUROSUMAB-RÓL
Ezt az innovatív kezelést a Kyowa Kirin hozta létre és fejlesztette ki, és egy rekombináns humán IgG1 monoklonális antitest, amely az FGF23 foszfaturáló hormon (fibroblaszt növekedési faktor 23) ellen irányul.
Az FGF23 egy olyan hormon, amely csökkenti a szérum foszfátszintjét azáltal, hogy szabályozza a foszfát kiválasztását és a vese aktív D-vitamin termelését.
A foszfát túlzott mértékű vesén keresztüli kiválasztását és az azt követő hypophosphataemiát, amely X-kapcsolt hipofoszfatémiában (XLH) fordul elő, az FGF23 túlzott szintje és aktivitása okozza.
A gyógyszert úgy tervezték, hogy kötődjön az FGF23-hoz, és így gátolja annak biológiai aktivitását. Ez a monoklonális antitest az FGF23 feleslegének gátlásával a betegekben a foszfát vese reabszorpciójának fokozását és a D-vitamin termelés fokozását célozza, ami pozitív hatással van a foszfát és a kalcium bélből történő felszívódására.
A burosumab 2018 óta áll rendelkezésre klinikai használatra.
Az első jóváhagyás az Európai Bizottságtól érkezett, amely feltételes jóváhagyást adott az XLH új kezeléséhez, amely röntgenvizsgálattal kimutatta a csontbetegséget egy évesnél idősebb gyermekek és növekvő csontrendszerű serdülők esetében.
2020-ban ezt az engedélyt kiterjesztették azokra a felnőttekre és serdülőkre, akiknél a csontváz már megnövekedett. Olaszországban 2019 óta elérhető (HL 208., 05.).
2020 szeptemberétől X-kapcsolt hypophosphataemia (XLH) kezelésére javallott 1-17 éves gyermekek és serdülők esetében, akiknél csontbetegség röntgenvizsgálati bizonyítéka van, valamint felnőtteknél.
Olaszországban a térítés az 1 és 12 év közötti gyermekek kezelésére korlátozódik, akiknél a csontbetegség röntgenvizsgálata kimutatható, és a csontváz érettségének eléréséig.
2021 májusától önállóan kezelhető.
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta 6 hónapos kortól XLH-ban szenvedő betegek számára, a Health Canada pedig 1 éves kortól XLH-s betegek számára.
2019-ben a burosumabot öninjekciós formájában az FGF23-mal összefüggő hipofoszfátiás angolkór és hipofoszfátiás osteomalacia kezelésére a japán Nemzeti Egészségbiztosítási Hivatal (NHI) térítette.
2020 januárjában a Swissmedic engedélyezte a használatát felnőttek, serdülők és gyermekek (egy éves és idősebb) XLH kezelésére.
2020 júniusában az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a daganat által kiváltott osteomalaciában (TIO) szenvedő, ritka betegségben szenvedő, két éves vagy annál idősebb betegek számára, amelyeket gyenge és lágy csontokat okozó daganatok kialakulása jellemez.
A Kyowa Kirin a Kyowa Kirin és az Ultragenyx közötti együttműködési és licencszerződés alapján együttműködött a fejlesztésben és a globális kereskedelmi forgalomba hozatalban.
Olvassa el még:
Ritka betegségek, lebegő-kikötői szindróma: olasz tanulmány a BMC biológiájáról
Ritka betegségek, Ebstein -anomália: ritka veleszületett szívbetegség
Reumás betegségek: ízületi gyulladás és ízületi gyulladás, mi a különbség?
Ritka betegségek: orrpolipózis, ismert és felismerhető patológia