EMA telah merekomendasikan pemberian perpanjangan indikasi ke Nucala (mepolizumab) sebagai pengobatan tambahan untuk pasien berusia 6 tahun ke atas dengan relaps-remitting atau refrakter eosinophilic granulomatosis with polyangiitis (EGPA), kelainan langka yang menyebabkan vaskulitis (peradangan kronis arteri dan vena kecil hingga menengah)

Pembuluh darah yang meradang dapat mempengaruhi berbagai organ, termasuk paru-paru, jantung, kulit, sistem saraf, dan saluran pencernaan. Diperkirakan antara 0.18 hingga 4 kasus baru per 1 juta orang didiagnosis setiap tahun dengan EGPA (juga dikenal sebagai sindrom Churg-Strauss).

Prevalensi keseluruhan penyakit ini diperkirakan antara 5.3 hingga 38 per 1 juta orang.

PENYAKIT LANGKA? UNTUK MEMPELAJARI LEBIH LANJUT, KUNJUNGI UNIAMO – FEDERASI ITALIAN FEDERASI PENYAKIT LANGKA DI BOOTH EMERGENCY EXPO

EMA mendukung ekstensi Nucala (mepolizumab): saat ini, sebagian besar pasien dengan EGPA diobati dengan kortikosteroid anti-inflamasi

Namun, ketika pasien menggunakan kortikosteroid jangka panjang mereka dapat menyebabkan efek samping seperti masalah mata, penambahan berat badan, gula darah tinggi, penipisan tulang dan peningkatan risiko infeksi bakteri, jamur dan virus.

Pilihan pengobatan lain yang digunakan untuk mengendalikan penyakit dan gejalanya termasuk obat-obatan imunosupresif (yaitu obat-obatan yang mengurangi aktivitas sistem kekebalan).

Mereka juga dapat menyebabkan efek samping yang serius. Ada kebutuhan medis yang belum terpenuhi untuk perawatan baru untuk penyakit ini.

Nucala telah disetujui di Uni Eropa (UE) untuk mengobati pasien berusia 6 tahun ke atas dengan jenis asma tertentu yang disebut asma eosinofilik.

Mepolizumab adalah zat aktif dalam Nucala

Ini adalah antibodi monoklonal manusia yang menempel pada protein spesifik yang ditemukan dalam tubuh yang disebut interleukin-5 (IL-5). IL-5 meningkatkan produksi dan pertumbuhan eosinofil (jenis sel darah putih yang terlibat dalam menyebabkan EGPA).

Dengan menempel pada IL-5, mepolizumab memblokir aksinya dan dengan demikian mengurangi jumlah eosinofil.

Ini membantu mengurangi peradangan, menghasilkan perbaikan gejala EGPA.

Pendapat komite obat manusia (CHMP) EMA didasarkan pada data dari studi acak, double-blind, terkontrol plasebo yang menyelidiki keamanan dan kemanjuran mepolizumab dalam pengobatan EGPA yang kambuh atau refrakter pada 136 pasien dewasa yang menggunakan kortikosteroid stabil. terapi selama 52 minggu.

Pasien menerima 300 mg mepolizumab atau plasebo yang diberikan secara subkutan setiap empat minggu, sambil melanjutkan terapi kortikosteroid oral harian yang stabil.

Dari minggu 4 dan seterusnya, dosis kortikosteroid diturunkan selama periode pengobatan 52 minggu.

Pasien dewasa yang diobati dengan mepolizumab mencapai waktu remisi yang jauh lebih besar (yaitu periode tanpa tanda atau gejala penyakit setelah pengobatan) pada minggu ke 36 dan minggu ke 48 dibandingkan dengan pasien yang menerima plasebo.

Selain itu, proporsi pasien yang diobati dengan mepolizumab secara signifikan lebih tinggi mencapai remisi pada minggu ke 36 dan minggu ke 48 dibandingkan dengan plasebo.

Data keamanan dan kemanjuran pada anak-anak telah diekstrapolasi dari uji klinis dengan pasien dewasa.

Sebagai bagian dari rekomendasinya, CHMP meminta perusahaan melakukan studi keamanan pasca persetujuan (PASS) untuk mengumpulkan data tambahan tentang penggunaan Nucala pada anak usia 6-17 tahun dengan EGPA.

Efek samping yang paling umum dengan Nucala (mepolizumab) dalam uji klinis termasuk hipersensitivitas dan reaksi terkait administrasi, infeksi, nyeri leher, sakit kepala dan gangguan pernapasan.

Pendapat yang diadopsi oleh CHMP pada pertemuannya pada September 2021 merupakan langkah perantara di jalur Nucala menuju akses pasien dalam indikasi baru ini.

Pendapat CHMP sekarang akan dikirim ke Komisi Eropa untuk mengadopsi keputusan tentang otorisasi pemasaran di seluruh UE.

Setelah izin edar diberikan, keputusan tentang harga dan penggantian akan dilakukan di tingkat masing-masing Negara Anggota, dengan mempertimbangkan potensi peran/penggunaan obat ini dalam konteks sistem kesehatan nasional negara tersebut.

Baca Juga:

Sindrom Guillain-Barré, Ahli Saraf: 'Tidak Ada Kaitan Dengan Covid Atau Vaksin'

Thoracoschisis Bawaan Langka: Bedah Pediatrik Pertama Di Rumah Sakit Jerman Jeddah

Penyakit Langka: Harapan Baru Untuk Penyakit Erdheim-Chester

Penyakit Langka, Sindrom Pelabuhan Terapung: Studi Italia Tentang Biologi BMC

Sumber:

EMA – situs web resmi