Pengobatan jangka panjang dengan Burosumab mengurangi beban penyakit pada orang dewasa dengan hipofosfatemia terkait-X
Penyakit tulang metabolik langka yang berasal dari genetik: hipofosfatemia terkait-X: Kyowa Kirin Co mengumumkan publikasi data baru yang menyoroti manfaat berkelanjutan dari pengobatan burosumab pada orang dewasa dengan hipofosfatemia terkait-X (XLH), penyakit tulang metabolik yang langka
Data menunjukkan bahwa orang dewasa dengan XLH mengalami rasa sakit yang signifikan, kekakuan, kelelahan, dan gangguan fungsi fisik dan rawat jalan.
Pengobatan dengan burosumab dikaitkan dengan peningkatan yang signifikan dari awal setelah 96 minggu.
PENYAKIT LANGKA? KUNJUNGI UNIAMO – FEDERASI ITALIA UNTUK stan penyakit langka di EXPO DARURAT
Hipofosfatemia terkait-X: penelitian
Data berasal dari studi fase 3 open-label, acak, double-blind, terkontrol plasebo untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan obat pada orang dewasa dengan XLH.
Studi ini memenuhi titik akhir utamanya, menunjukkan efek yang signifikan secara statistik dalam meningkatkan konsentrasi fosfat serum pada 24 minggu, dibandingkan dengan plasebo.
Setelah 24 minggu, kelompok yang diobati dengan plasebo beralih ke pengobatan baru dan data dikumpulkan pada penanda metabolik dan biokimia, Hasil yang Dilaporkan Pasien (PRO) dan ukuran mobilitas hingga 96 minggu.
Publikasi baru ini berfokus pada hasil analisis PRO dan skor mobilitas.
Pada minggu ke-96, penelitian menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dalam PRO dibandingkan dengan baseline, termasuk Western Ontario dan McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC), Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) dan Brief Fatigue Inventory (BFI) . Peningkatan yang signifikan secara statistik dalam fungsi berjalan, yang diukur dengan tes berjalan 6 menit (6MWT), juga diamati pada 96 minggu dibandingkan dengan awal.
Data yang diterbitkan sebelumnya pada minggu ke 48 juga menunjukkan peningkatan pada beberapa PRO, termasuk kekakuan dan nyeri, serta penyembuhan patah tulang atau pseducture.
Dr Maria Luisa Brandi, rekan penulis studi dan Presiden FIRMO, Florence, Italia, mengatakan: “Studi ini menyoroti banyak tantangan fisik yang dihadapi oleh pasien dewasa dengan XLH, termasuk rasa sakit, kekakuan, kelelahan, dan kesulitan berjalan.
Pengobatan sebelumnya telah terbukti meningkatkan homeostasis fosfat pada pasien XLH dewasa, dibandingkan dengan plasebo.
Analisis baru menunjukkan bahwa, meskipun komplikasi jangka panjang dan gangguan fisik yang terkait dengan XLH pada orang dewasa, terapi ini juga dapat meningkatkan fungsi fisik dan kualitas hidup orang dewasa dengan XLH dalam jangka panjang'.
Tomohiro Sudo, direktur eksekutif departemen Strategi Produk Global Kyowa Kirin, mengatakan: 'Kyowa Kirin berkomitmen untuk meningkatkan kehidupan orang-orang dengan XLH dan keluarga mereka.
Kami bekerja dengan tekun untuk lebih memahami, mengelola, dan merawat XLH.
Data baru yang penting ini menyoroti banyak tantangan fisik yang dihadapi orang dengan XLH setiap hari, apa kebutuhan mereka yang tidak terpenuhi dan bagaimana Kyowa Kirin mengejar tujuannya, untuk membuat orang tersenyum.'
Data tersebut dipublikasikan dalam jurnal BMJ RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Burosumab disahkan di Eropa untuk pengobatan XLH pada anak-anak dan remaja berusia 1 sampai 17 tahun dengan bukti radiografi penyakit tulang, dan pada orang dewasa.
Produk obat ini tunduk pada pemantauan tambahan.
INFORMASI TENTANG X-LINKED HYPOPHOSPHATEMIA
X-linked hypophosphatemia (XLH) adalah kelainan genetik langka yang menyebabkan kelainan pada tulang, otot, dan persendian.
Meskipun XLH tidak memiliki konsekuensi yang berpotensi fatal, karena sifatnya yang kronis dan progresif, ini merupakan beban seumur hidup bagi pasien dan dapat sangat menurunkan kualitas hidup seseorang.
Orang dengan XLH memiliki cacat genetik pada kromosom X yang menyebabkan kehilangan fosfat berlebihan melalui urin dan penyerapan fosfat yang tidak mencukupi di usus, karena kelebihan hormon yang dikenal sebagai faktor pertumbuhan fibroblas-23 (FGF23), mengakibatkan tingkat rendah kronis fosfat dalam darah.
Fosfat adalah mineral yang berperan penting dalam menjaga tingkat energi yang memadai dalam tubuh, dalam fungsi otot dan dalam pembentukan tulang dan gigi.
Meskipun tidak ada obat untuk XLH, terapi yang bertujuan untuk mengembalikan kadar fosfat normal dalam tubuh dapat membantu memperbaiki gejala penyakit.
XLH adalah bentuk paling umum dari rakhitis herediter.
Kadang-kadang dapat muncul pada individu yang tidak memiliki riwayat penyakit dalam keluarga, tetapi biasanya diturunkan oleh orang tua yang membawa gen yang bermutasi.
TENTANG BUROSUMAB
Perawatan inovatif ini dibuat dan dikembangkan oleh Kyowa Kirin dan merupakan antibodi monoklonal IgG1 manusia rekombinan yang diarahkan terhadap hormon fosfat FGF23 (faktor pertumbuhan fibroblas 23).
FGF23 adalah hormon yang mengurangi kadar fosfat serum dengan mengatur ekskresi fosfat dan produksi vitamin D aktif oleh ginjal.
Ekskresi fosfat ginjal yang berlebihan dan hipofosfatemia berikutnya yang terjadi pada hipofosfatemia terkait-X (XLH) disebabkan oleh kadar dan aktivitas FGF23 yang berlebihan.
Obat ini dirancang untuk mengikat FGF23 dan dengan demikian menghambat aktivitas biologisnya. Dengan memblokir kelebihan FGF23 pada pasien, antibodi monoklonal ini bertujuan untuk meningkatkan reabsorpsi fosfat ginjal dan meningkatkan produksi vitamin D, yang memiliki efek positif pada penyerapan fosfat dan kalsium usus.
Burosumab telah tersedia untuk penggunaan klinis sejak 2018.
Persetujuan pertama datang dari Komisi Eropa, yang memberikan persetujuan bersyarat untuk pengobatan baru XLH ini dengan bukti radiografi penyakit tulang pada anak-anak dari usia satu tahun dan remaja dengan sistem kerangka yang sedang tumbuh.
Pada tahun 2020, otorisasi ini diperluas untuk orang dewasa dan remaja yang telah menyelesaikan pertumbuhan tulang. Di Italia, sudah tersedia sejak 2019 (OJ 208 05/09/2019).
Mulai September 2020 diindikasikan untuk pengobatan X-linked hypophosphatemia (XLH) pada anak-anak dan remaja berusia 1-17 tahun dengan bukti radiografi penyakit tulang, dan pada orang dewasa
Di Italia, penggantian terbatas pada pengobatan anak-anak antara 1 dan 12 tahun, dengan bukti radiografi penyakit tulang dan sampai kematangan tulang tercapai.
Dari Mei 2021 tersedia untuk administrasi sendiri.
Ini disetujui oleh Food and Drug Administration (FDA) AS untuk pasien dengan XLH dari usia 6 bulan dan oleh Health Canada untuk pasien dengan XLH dari usia 1 tahun.
Pada tahun 2019, burosumab, dalam bentuk injeksi sendiri untuk pengobatan rakhitis hipofosfatemia terkait FGF23 dan osteomalasia hipofosfatemia, diganti oleh Asuransi Kesehatan Nasional Jepang (NHI).
Pada Januari 2020, Swissmedic menyetujui penggunaannya untuk pengobatan orang dewasa, remaja dan anak-anak (satu tahun ke atas) dengan XLH.
Pada Juni 2020, Food and Drug Administration (FDA) di AS menyetujuinya untuk pasien berusia dua tahun ke atas dengan tumor-induced osteomalacia (TIO), penyakit langka yang ditandai dengan perkembangan tumor yang menyebabkan tulang lemah dan lunak.
Kyowa Kirin berkolaborasi dalam pengembangan dan komersialisasi globalnya, berdasarkan kolaborasi dan perjanjian lisensi antara Kyowa Kirin dan Ultragenyx.
Baca Juga:
Penyakit Langka, Sindrom Pelabuhan Terapung: Studi Italia Tentang Biologi BMC
Penyakit Langka, Anomali Ebstein: Penyakit Jantung Bawaan Langka
Penyakit Reumatik: Arthritis Dan Arthrosis, Apa Bedanya?
Penyakit Langka: Polip Hidung, Patologi Yang Harus Diketahui Dan Dikenali