ການຄົ້ນພົບໃຫມ່ຈາກອິຕາລີຕໍ່ກັບໂຣກ Hurler
ການຄົ້ນພົບທາງການແພດທີ່ສໍາຄັນໃຫມ່ເພື່ອຕໍ່ສູ້ກັບໂຣກ Hurler
ໂຣກ Hurler ແມ່ນຫຍັງ
ຫນຶ່ງໃນພະຍາດທີ່ຫາຍາກທີ່ສຸດທີ່ສາມາດເກີດຂຶ້ນໃນເດັກນ້ອຍແມ່ນ ໂຣກ Hurler, ຮູ້ຈັກດ້ານວິຊາການເປັນ "mucopolysaccharidosis ປະເພດ 1H“. ພະຍາດທີ່ຫາຍາກນີ້ມີຜົນກະທົບ ເດັກ 1 ຄົນໃນທຸກໆ 100,000 ການເກີດໃຫມ່. ມັນກ່ຽວຂ້ອງກັບການຂາດເອນໄຊສະເພາະທີ່ຮັບຜິດຊອບຕໍ່ການຍ່ອຍສະຫຼາຍຂອງນໍ້າຕານສະເພາະ, glycosaminoglycans. ການສະສົມຂອງນໍ້າຕານເຫຼົ່ານີ້ເຮັດໃຫ້ເກີດຄວາມເສຍຫາຍຂອງເຊນ, ທໍາລາຍການເຕີບໂຕແລະການພັດທະນາທາງດ້ານຈິດໃຈຂອງເດັກນ້ອຍ.
ແຕ່ຫນ້າເສຍດາຍ, ຜົນໄດ້ຮັບແມ່ນບໍ່ດີ, ແລະການເສຍຊີວິດສາມາດເກີດຂຶ້ນໃນໄວໄວຫນຸ່ມ, ໂດຍສະເພາະຍ້ອນອາການແຊກຊ້ອນຂອງຫົວໃຈຫຼືລະບົບຫາຍໃຈ.
ພູມສັນຖານທາງການແພດໃຫມ່
ແລ້ວໃນປີ 2021, ການຄົ້ນຄວ້າຈາກ San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy ໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນຜົນໄດ້ຮັບທີ່ດີ. ການປະຕິບັດນີ້ກ່ຽວຂ້ອງກັບການສະຫນອງສະບັບທີ່ຖືກຕ້ອງຂອງຂໍ້ມູນພັນທຸກໍາທີ່ຈໍາເປັນເພື່ອຜະລິດ enzyme ທີ່ຂາດຫາຍໄປ.
ຄຸນລັກສະນະພິເສດຂອງການປິ່ນປົວແມ່ນຢູ່ໃນການນໍາໃຊ້, ໃນຂະບວນການດັດແປງຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic ຂອງຄົນເຈັບ, s.ome vectors ໄດ້ມາຈາກ HIV, ເຊື້ອໄວຣັສທີ່ຮັບຜິດຊອບສໍາລັບໂລກເອດສ. ຄວນສັງເກດວ່ານັບມື້ນັບເພີ່ມຂຶ້ນ, ສ່ວນຂະຫນາດນ້ອຍຂອງລໍາດັບຕົ້ນສະບັບແມ່ນຖືກນໍາໃຊ້ໃນດ້ານການປິ່ນປົວ gene ສໍາລັບພະຍາດທີ່ຫາຍາກ.
ການສຶກສາໃຫມ່ທີ່ຈັດພີມມາຢູ່ໃນວາລະສານ JCI Insight, ດໍາເນີນການໂດຍນັກຄົ້ນຄວ້າສາກົນພາຍໃຕ້ການຊີ້ນໍາຂອງ Sapienza University of Rome ແລະມູນນິທິ Tettamanti ຂອງ Monza, ດ້ວຍການປະກອບສ່ວນຈາກ Irccs San Gerardo dei Tintori Foundation of Monza ແລະມະຫາວິທະຍາໄລ Milano-Bicocca, ໄດ້ອະນຸຍາດໃຫ້ສ້າງຫ້ອງທົດລອງຂອງ organoid ຂອງກະດູກ, ສະບັບທີ່ງ່າຍດາຍແລະສາມມິຕິລະດັບຂອງເນື້ອເຍື່ອທີ່ປະກອບເປັນກະດູກແລະ cartilage ໃນຮ່າງກາຍຂອງມະນຸດ.
ນີ້ຈະຫຼົ່ນລົງ ແສງສະຫວ່າງໃຫມ່ກ່ຽວກັບໂຣກ Hurler.
ສໍາພາດໂດຍ Ansa, ທ່ານຫມໍ ຈະສໍາເລັດ ແລະ Riminucci, ຜູ້ຂຽນຮ່ວມຂອງການສຶກສາກັບ Samantha Donsante ຂອງ Sapienza ແລະ Alice Pievani ຂອງມູນນິທິ Tettamanti ເປັນຜູ້ລົງນາມ, ກ່າວວ່າການສ້າງ organoid ນີ້ຈະບໍ່ພຽງແຕ່ເປີດ. ປະຕູໃຫມ່ເພື່ອແກ້ໄຂໂຣກ Hurler ແຕ່ຍັງລົງເລິກການຄົ້ນຄວ້າໄປສູ່ການ ການປິ່ນປົວພະຍາດທາງພັນທຸກໍາທີ່ຮ້າຍແຮງອື່ນໆ.
ແຫຼ່ງຂໍ້ມູນ