Nuova terapija orale contro la leucemia mieloide acuta: Aifa Approva rimborsabilità del Gilteritinib
„Leucemia mieloide acuta“, „Aifa approve rimborsabilità del Gilteritinibin“: „Astellas Pharma Inc.“ (tse: 4503, prezidentas ir generalinis direktorius: Kenji Yasukawa, Ph.D., „Astellas“) Ha Annunciato che l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilita 'e il prezzo per la terapia orale Gilteritinib unica dose giornaliera come monoterapia per la cura di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (Lma) recidivante (ovvero che si e' ripresentata) o refrattaria (resistente al trattamento) con una mutazt3 Flt3 ( ) rilevata da un test pienamente convalidato.
Gilteritinib rappresenta uno dei pochi progressi ottenuti negli ultimi 40 anni per la cura della Lma in Italia e ha il potenziale per migliorare gli result di cura della Lma con due tipi di mutazione del gen Flt3: duplicazione interna in tandem (vidinis tandemo dubliavimas, Itd) e dominio tirosin-chinasico (tirozinkinazės domenas, Tkd).
„Admiral“, „che ha studiato gilteritinib“ ir „chemioterapia di salvataggio“, „pazienti con Lma Flt3mut + recidivante o refrattaria“
Aš pazienti trattati con Gilteritinib hanno dimostrato una sopravvivenza globale (bendras išgyvenimas, os) superiore rispetto a quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.
La os mediana dei pazienti che hanno ricevuto Gilteritinib e 'stata di 9,3 mesi rispetto ai 5,6 mesi dei pazienti trattati con la chemioterapia di salvataggio (pavojaus santykis = 0,64 (Ic 95% 0,49, 0,83) , P <0.001).
Le procentuali della sopravvivenza a un anno sono state del 37.1% per i pazienti che hanno ricevuto Gilteritinib e del 16.7% per quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.
„La leucemia mieloide acuta e 'un tumore del sangue dovuto alla proliferazione incontrollata di cellule midollari, dette blasti, che invadono il sangue e altri organi.
È una malattia molto grave, uno dei tumori piu 'difficili da trattare e ci sono stati pochi progressi negli ultimi decenni- dichiara Felicetto Ferrara, direttore uoc di ematologia azienda ospedaliera di rilievo nazionale Cardarelli di Napoli-.
Gilteritinibas ir „svarbi punto di svolta nella cura dei pazienti Lma con mutazione Flt3 recidivante o refrattaria che hanno and maggiore rischio di recidiva e una sopravvivenza globalale minore rispetto a quelli che non presentano questa mutazione“.
„Gilteritinib agisce su entrambe le mutazioni del gen Flt3, spegnendo il recettore che altrimenti resta 'acceso' ed e 'causa della continua proliferazione delle cellule leucemiche- spiega Giovanni Martinelli, directettore scientifico dell'Istituto scientifico romagnolo per lo studio e la cura de (Irst) Irccs-.
Il farmaco presenta alcuni importanti vantaggi: ha un buon profilo di tollerabilita 'e sicurezza e viene somministrato per via orale, tre compresse da 40mg ciascuna, una sola volta al giorno.
Gilteritinib puo 'essere assunto nei pazienti con Lma Ftl3 refrattari o recidivati come terapia di salvataggio, con lo scopo di ottenere la remissione ed effettuare un trapianto allogenico ove indicato “.
„Circa un terzo delle persone con leucemia mieloide acuta presentano la mutazione Flt3 e la loro malattia e 'quindi piu' soggetta a ripresentarsi, ovvero a recidivare, dopo il trattamento- commenta Giuseppe Maduri, Amellatore delegato di Astellas Pharma Italia-.
Grazie all'approvazione di gilteritinib per questo specifico gruppo di pazienti, possiamo offrire ai professionisti del settore sanitario una opzione di cura mirata che ha il potenziale per migliorare la sopravvivenza “.
Lo status Flt3mut + dei pazienti puo 'modificarsi nel corso del trattamento della Lma, soprattutto dopo una recidiva.
A causa degli results poco confortanti asociati alla mutazione Flt3-itd, la mutazione driver piu 'diffusa e asociata a un maggiore carico leucemico, la conferencema dello status della mutazione Flt3 dei pazienti al momento della recidiva puo' essere di aiuto nell'adozione approccio di trattamento appriato e potenzialmente mirato.
Ne ha parlato il profesorius Giovanni Martinelli, direktorė sciento dell'istituto scientifico romagnolo per lo studio e la cura dei tumori (Irst) - Irccs.
- Profesoriau Martinelli, perche 'da oggi si puo' parlare di una buona notizia per quanti sono affetti da lma e che tipo di farmaco e 'il gilteritinib?
„Si puo 'parlare di una buona notizia, perche' finalmente abbiamo a disposizione una medicina importante per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta Flt3 positivo.
Una medicina che colpisce solo ir esclusivamente le cellule leucemiche risparmiando quelle normali, ne 99,9% dei casi.
Il gilteritinib e 'una molecola che abbiamo sviluppato in 7-8 anni di ricerca scientifica controlata e che adesso giunge finalmente all'autorizzazione ministeriale e al rimborso.
Un farmaco che sara 'dunque disponibile per tutti i malati, da Bolzano a Caltanissetta.
Gilteritinib e ir una medicina innovativa, meravigliosamente tollerata, indicata per le personone giovani ma soprattutto per gli anziani affetti da leucemia.
Fragili, diabetici, ipertesi e cardiopatici, tutti ne potranno trarre vantaggio “.
- Tra i moltissimi benefici di questo farmaco, il gilteritinibas, possiamo includeere anche quello psicologico?
„Si“, il fatto che la medicina sia orale ci ha finalmente sutikimas di uscire dal dogma che la cura delle leucemie possa avvenire solo ed esclusivamente in ospedale e tramite terapia endovenosa.
Noi abbandoniamo il dogma che la chemioterapia guarisca la leucemia per rövacciare il dogma in cui una pastiglia per bocca possa portare a remissione completa, cioe 'la scomparsa apparente della leucemia e la possibilita' di sopravvivenza molto prolungata, in complche nouguaeta maggior parte dei casi a domicilio o prevalentemente attraverso išgydyti che possono essere somministrate dopo ir piccolo periodo di osservazione, anche lontano da un grande centro ematologico italiano “.
- „L'utilizzo del farmaco presenta controindicazioni“?
„Le dico la verita“: fino ad oggi non ne ho riscontrate.
Forse dovrebbe essere escluso dall'uso di questa medicina chi ha una grande nepakankama epatica o una cirrosi epatica, dato che il farmaco viene espulso proprio per via epatica.
Al momento, pero ', posso dire che il gilteritinib e' ben tollerato.
Essendo ir farmaco salvavita ritengo che tutti i malati dovrebbero poterne usufruire nel piu 'breve tempo possibile “.
- Un farmaco salvavita a misura di paziente. „Siamo di fronte ad una vera e propria„ tikslinė terapija “?
„Si“, e „una terapia personalizzata,„ pritaikyta “ateina dicono gli inglesi, sartoriale.
È una medicina che si va a proporre come 'medicina intelente' che, come ho detto in precedenza, colpisce la cellula leucemica e risparmia quella sana: e 'la finestra terapeutica, la cosiddetta' terapeutinis langas ', che presenta molto beneficio e poca tossicita ".
Dunque, numerosi malati ne possono trarre vantaggio, anche quelli che hanno comorbidita ', come gli anziani senza limiti di eta' e, soprattutto, le persone fragili e meno potenzialmente curabili con la chemioterapia tradizionale “.
- „Parliamo di guarigione della Lma“: ar galima pasiekti pronunciare questa parola?
„Certamente.
Molti dei nostri pazienti diventano molecolarmente negativi, non presentano piu 'alcuna traccia.
Non e 'pero' un risultato välittöm.
Ci vuole una progriva esposizione alla medicina per un periodo relativamente lungo.
Ricordo che la leucemia e 'un cancro presente in tutte le parti del corpo: dal fegato alla milza, fino al cervello e all ossa.
Eradicare una leucemia richiede un po 'piu' di tempo rispetto a molti altri tumori metastatici.
Quindi non possiamo pretendere guarigioni ir eradicazioni della neoplasia in pochi mesi.
È invece una cura che richiede piu 'tempo, maždaug dėl anni di terapia prolungata.
Voglio pero 'sottolineare che questo non mina affatto la possibilita' che i malati guariscano '.
La leucemia mieloide acuta e 'una delle forme di leucemia piu' comuni negli adulti, ma rimane una malattia rara: rappresenta infatti l'1% di tutti i tumori
Puo 'insorgere a qualsiasi eta', ma 40% dei nuovi casi e 'diagnosticato negli over 75.
Il tasso di sopravvivenza relativa a 5 anni negli adulti con Lma e 'soltanto del 19% in Europa.
Se non si interviene tempestivamente la Lma ha una prognozi sfavorevole in breve tempo.
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