Vaikų recidyvuojanti-remituojanti išsėtinė sklerozė (RRMS) ES patvirtina teriflunomidą
Europos Komisija (EK) patvirtino teriflunomidą 10–17 metų vaikų, sergančių recidyvuojančia-remituojančia išsėtine skleroze (RRMS), gydymui.
EB patvirtinimas teriflunomidui grindžiamas 3 fazės TERIKIDS tyrimo duomenimis
Patvirtinimas patvirtina, kad teriflunomidas yra pirmasis geriamasis išsėtinės sklerozės terapijos vaistinis preparatas, kurį Europos Sąjungoje leidžiama naudoti kaip pirminį gydymą IS ir MS sergantiems vaikams ir paaugliams.
Apskaičiuota, kad išsėtinė sklerozė visame pasaulyje gali paveikti 2.8 milijono žmonių, o mažiausiai 30,000 XNUMX vaikų ir paauglių.
Vaikų išsėtinė sklerozė yra reta būklė ir 98% atvejų ji prasideda recidyvuojančios-remituojančios ligos eiga.
Palyginti su suaugusiais, sergančiais IS, vaikams dažnai būna didesnis recidyvų dažnis ir didesnė pažeidimų našta.
Dėl ankstyvos ligos pradžios negrįžtama negalia ir progresavimas į antrinę formą dažnai pasireiškia ankstesniame amžiuje nei suaugusiesiems.
IS simptomai gali turėti įtakos visais jauno žmogaus gyvenimo aspektais – nuo fizinės sveikatos iki psichikos sveikatos.
Dar daug reikia nuveikti, kad būtų užtikrinta daugiau galimybių pasirinkti vaistus, kurių naudojimą palaiko tyrimai, skirti specialiai vaikų populiacijai.
Todėl dirbant, kad patenkintume šį poreikį, didžiausias dėmesys skiriamas asmeniui, sergančiam šia liga, visame jos sudėtingume ir globalume “, - sakė Maria Trojano, Bario universiteto neurologijos profesorė ir Policlinico di Bari neurologijos klinikos direktorė.
„Vaikų išsėtinė sklerozė vis dar yra didelis nepatenkintas medicinos poreikis“
„Vidutinės formos geriamojo gydymo prieinamumas yra neabejotinas pranašumas pacientui priimant gydymą ir dėl to dar viena galimybė laikytis terapijos“, - pridūrė profesorius Claudio Gasperini, UOC Neurologijos ir neurofiziopatologijos direktorė AO San Camillo Forlanini ligoninė Romoje ir SIN (Italijos neurologijos draugija) išsėtinės sklerozės tyrimo grupės vadovas.
Teriflunomidas buvo patvirtintas ES nuo 2013 m. Kaip gydymas suaugusiems pacientams, sergantiems recidyvuojančia-remituojančia išsėtine skleroze (RRMS).
Šis naujas Europos pediatrinių vaistų patvirtinimas suteikia jam papildomų patentinės apsaugos metų Europos Sąjungoje.
3 fazės TERIKIDS tyrimas yra daugiacentris, atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas, lygiagrečių grupių tyrimas, kuriame dalyvavo 166 vaikai, sergantys recidyvuojančia-remituojančia išsėtine skleroze, 22 pasaulio šalyse.
Tyrimas apėmė atrankos laikotarpį (iki keturių savaičių), po kurio atliktas dvigubai aklas gydymo laikotarpis (iki 96 savaičių po atsitiktinės atrankos).
Šiuo metu tęsiamas 3 fazės TERIKIDS tyrimo atviras pratęsimo etapas.
Pagrindinis tikslas buvo laikas iki pirmo patvirtinto klinikinio recidyvo, iš anksto nustatant jautrumo analizę, įskaitant laiką iki didelio magnetinio rezonanso tomografijos (MRT) aktyvumo kaip atkryčio ekvivalentą.
Be to, pacientai, kuriems pasibaigė dvigubai aklas laikotarpis arba kurie turėjo didelį MRT aktyvumą, galėjo tęsti atvirą pratęsimą.
Pirminiai dvigubai aklo tyrimo pradinio tyrimo laikotarpio (iki 96 savaičių po atsitiktinės atrankos) pirminiai veiksmingumo rezultatai ir saugumo bei toleravimo duomenys iš pradžių buvo pristatyti 2020 m. EAN virtualiame kongrese.
Tyrimo metu 109 ir 57 pacientai buvo randomizuoti atitinkamai pagal teriflunomidą ir placebą
Pirminis vertinamasis rezultatas nebuvo statistiškai reikšmingas, skaičiuojant mažesnė klinikinio atsinaujinimo rizika vartojant teriflunomidą, palyginti su placebu.
Didelio MRT aktyvumo perėjimas nuo dvigubai aklo prie atviro ženklo buvo didesnis nei tikėtasi. Perjungimai buvo dažnesni ir anksčiau placebo ir teriflunomido grupėje.
Tai sumažino tyrimo galingumą dėl pagrindinio rezultato.
Atliekant iš anksto nurodytą laiko iki pirmojo klinikinio recidyvo arba didelio MRT aktyvumo, atitinkančio tyrimo kriterijus pereiti prie atviro tyrimo, sudėtinio galutinio taško jautrumo analizę teriflunomidas dėl didelio MRT aktyvumo, palyginti su placebu, žymiai sumažino laiką iki klinikinio atkryčio ar perėjimo.
Pirminės antrinės vertinamosios baigtys parodė, kad teriflunomidas žymiai sumažino gadoliniumo sustiprintų (Gd) T1 pažeidimų skaičių atliekant MRT ir naujų bei padidėjusių T2 pažeidimų skaičių MRT tyrime.
Tyrimo metu teriflunomidas buvo gerai toleruojamas ir jo vaikų saugumo lygis buvo valdomas.
Bendras nepageidaujamų reiškinių (AE) ir sunkių nepageidaujamų reiškinių (SAE) dažnis buvo panašus atitinkamai teriflunomido ir placebo grupėse. Tyrime mirčių nebuvo
Teriflunomido grupėje dažniau nei placebo grupėje pasireiškė nepageidaujami reiškiniai: nazofaringitas, viršutinių kvėpavimo takų infekcija, alopecija, parestezija, pilvo skausmas ir padidėjęs kreatino fosfokinazės kiekis kraujyje (= 3 kartus didesnis už viršutinę normos ribą).
Buvo pranešta apie labai mažai pacientų, gydytų teriflunomidu, pankreatito atvejų dvigubai akloje fazėje, palyginti su placebu.
Vaikams, gydomiems teriflunomidu atvirame tyrimo etape, buvo pranešta apie du papildomus pankreatito atvejus ir vieną sunkų ūminį pankreatitą (su pseudopapiloma).
Gilinti:
Pirmasis meningito atvejis, susijęs su SARS-CoV-2. Japonijos atvejo ataskaita