Itália: um bebê recém-nascido recebe Zolgesma, um medicamento inovador contra Sma (atrofia muscular espinhal)

Sma (atrofia muscular espinhal): o pequeno paciente que sofre de Sma (atrofia muscular espinhal), a quem foi administrado o medicamento inovador Zolgesma pela primeira vez na Apúlia a 12 de Janeiro no hospital pediátrico Giovanni XXIII do hospital-universidade Policlínico de Bari, está indo bem, mas ainda está sob monitoramento clínico de perto.

Sma (atrofia muscular espinhal), Zolgesma infundido no bebê de Apúlia

Esta é a primeira criança da Apúlia, a terceira na Itália e a mais jovem a fazer o tratamento, que aconteceu aos 3 meses, que teve acesso à terapia gênica.

Trata-se de um medicamento inovador, um exemplo de sofisticada engenharia genética aplicada na área médica para o tratamento de uma doença que, antes do recente advento de novas estratégias terapêuticas, apresentava um desfecho consistentemente letal em dois anos de vida ”, explicam neurologistas de hospitais pediátricos , Delio Gagliardi e Pasquale Conti.

A terapia gênica representa uma oportunidade de tratamento que atua na correção do defeito gênico em uma única administração ao longo da vida, além das demais opções terapêuticas em uso hoje, e está incluída na lista de medicamentos que podem ser pagos pelo nacional serviço de saúde para o tratamento nos primeiros seis meses de vida de pacientes com diagnóstico genético ou diagnóstico clínico de atrofia muscular espinhal do tipo 1 ″.

Para se submeter ao tratamento, o recém-nascido passou por exames preliminares em um laboratório de Rotterdam que coleta amostras de sangue de toda a Europa.

Nesse ínterim, os profissionais de saúde participaram de um treinamento pela empresa farmacêutica.

O medicamento, customizado para o peso do pequeno paciente, foi pedido na farmácia do hospital e em poucos dias foi despachado de um centro de distribuição europeu na Irlanda e armazenado na farmácia a uma temperatura de -70 graus.

O bebê foi então infundido com a droga e agora está sob rigoroso monitoramento clínico.

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Agenzia Dire

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