Nuova terapia oral contro la leucemia mieloide acuta: Aifa approva rimborsabilità del Gilteritinibe
Leucemia mieloide acuta, Aifa approva rimborsabilità del Gilteritinibin: Astellas Pharma Inc. (tse: 4503, presidente e ceo: Kenji Yasukawa, Ph.D., 'Astellas') ha annunciato che l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilita 'e il prezzo por la terapia oral Gilteritinibe unica dose giornaliera como monoterapia por la cura di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (Lma) recidivante (ovvero che si e' ripresentata) o refrattaria (resistente ao altratamento) com uma mutação Flt3 (flt3mut) ) rilevata de um teste pienamente convalidato.
Gilteritinibe rappresenta uno dei pochi progressi ottenuti negli ultimi 40 anni por la cura della Lma na Itália e ha il potenziale per migliorare gli resultado de cura della Lma com devido tipi de mutação do gene Flt3: duplicação interna in tandem (duplicação interna em tandem, Itd) e dominio tirosina-quinasico (domínio tirosina quinase, Tkd).
A aprovação se basa nos resultados do julgamento da fase 3 Almirante, que está estudando gilteritinibe contra quimioterapia de salvação em paz com Lma Flt3mut + recidiva ou refratários
Eu tratto pacificamente com Gilteritinibe hanno dimostrato una sopravvivenza globale (sobrevida global, OS) superiore risco a quelli che hanno ricevuto la quimioterapia de salvataggio.
La os mediana dei pazienti che hanno ricevuto Gilteritinibe e 'stata di 9,3 mesi rispetto ai 5,6 mesi dei pazienti trattati con la chem di salvataggio (Hazard Ratio = 0,64 (Ic 95% 0,49, 0,83ioterapia) , P <0.001).
O percentual de sopravvivenza a um estado de sono de 37.1% por i pazienti che hanno ricevuto Gilteritinibe e de 16.7% por quelli che hanno ricevuto la quimioterapia de salvataggio.
“La leucemia mieloide acuta e 'un tumore del sangue dovuto alla proliferazione controllata di cellule midollari, dette blasti, che invadono il sangue and altri organi.
È una malattia molto grave, uno dei tumori piu 'difficili da trattare e ci foram stati pochi progressi negli ultimi decennidichiara Felicetto Ferrara, diretor uoc di ematologia azienda ospedaliera di rilievo nacionale Cardarelli di Napoli.
Gilteritinibe e 'um importante ponto de volta nella cura dei pazienti Lma con mutação Flt3 recidivante o refrattaria che hanno un maggiore rischio di recidiva e una sopravvivenza globale minore rispetto a quelli che non presentano questa mutazione ”.
“Gilteritinibe agisce su entrambe le mutazioni del gene Flt3, spegnendo il recettore che altrimenti 'acceso' ed e 'causa della continua proliferação delle cellule leucemiche-spiegaanni Martinelli, direttore scientifico dell'Istituto scientifico romagnolo per lo studio and la cura dei tumori (Primeiro) Irccs-.
Il farmaco presenta alcuni importanti vantaggi: ha un buon profilo di tollerabilita 'e sicurezza e viene somministrato por via oral, tre compresse de 40mg ciascuna, una sola volta al giorno.
Gilteritinibe puo 'essere desviado nei pazienti con Lma Ftl3 refrattari or recidivati vêm terapia de salvataggio, con lo scopo di ottenere la remissione ed effettuare un trapianto alogenico ove indicato ”.
“Cerca de um terzo delle persone con leucemia mieloide acuta presentano la mutazione Flt3 e la loro malattia e 'quindi piu' soggetta a ripresentarsi, ovvero a recidivare, dopo il trattamento- commenta Giuseppe Maduri, amministrator delegato di Astellas Pharma Italia-.
Grazie all'approvazione di gilteritinibe per questo specifico gruppo di pazienti, possiamo offrire ai professionisti del setore sanitario una opzione di cura mirata che ha il potenziale per migliorare la sopravvivenza ”.
Lo status Flt3mut + dei pazienti puo 'modificarsi nel corso del trattamento della Lma, soprattutto dopo una recidiva.
A causa degli resultados poco confortanti associati alla mutazione Flt3-itd, la mutazione driver piu 'diffusa e associata a un maggiore carico leucemico, la conferma dello status della mutazione Flt3 dei pazienti al momento della recidiva puo' essere di aiuto nell'adozione di un approccio di trattamento apropriado e potenzialmente mirato.
Não falei do professor Giovanni Martinelli, diretor científico do Instituto Científico do Romagnolo per lo studio e la cura dei tumori (Irst) - Irccs.
- Professor Martinelli, por que 'da oggi si puo' parlare di una buona notizia per quanti sono affetti da lma e che type di farmaco and 'il gilteritinibe?
“Si puo 'parlare di una buona notizia, perche' finalmente abbiamo a disposizione una medicina importante per i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta Flt3 positivo.
Una medicina che colpisce solo ed exclusivamente le cellule leucemiche risparmiando quelle normali, nel 99,9% dei casi.
Il gilteritinib e 'una molecular che abbiamo sviluppato in 7-8 anni di ricerca scientifica controllata e che adesso giunge finalmente all'autorizzazione ministeriale e al rimborso.
Un farmaco che sara 'dunque disponibile per tutti i malati, da Bolzano a Caltanissetta.
Gilteritinibe e 'uma medicina inovativa, meravigliosamente tollerata, indicata per le persone giovani ma soprattutto por gli anziani affetti da leucemia.
Fragili, diabetici, ipertesi e cardiopatici, tutti ne potranno trarre vantaggio ”.
- Tra i moltissimi benefici di questo farmaco, il Gilteritinibe, Possiamo includere anche quello psicologico?
“Si ', il fatto che la medicina sia orale ci ha finalmente consentito di uscire dal dogma che la cura delle leucemie pode avvenire solo ed esclusivamente em ospedale e tramite terapia endovenosa.
Noi abbandoniamo il dogma che la quimioterapia guarisca la leucemia por abbracciare il dogma em cui una pastiglia per bocca pode portare uma remissione completa, issoe 'la scomparsa aparente della leucemia e la possibilita' di sopravvivenza molto prolungata, in qualche caso addiritime guarigione completa maggior parte dei casi a domicilio o prevalentemente attraverso cure che possono essere somministrate dopo un piccolo periodo di osservazione, anche lontano da un grande centro ematologico italiano ”.
- L'utilizzo del farmaco presenta controindicazioni?
“Le dico la verita ': fino ad oggi non ne ho riscontrate.
Forse dovrebbe essere escluso dall'uso di questa medicina chi ha una grande insufficienza epatica ou una cirrosi epatica, dato che il farmaco viene espulso proprio per via epatica.
Al momento, pero ', posso dire che il gilteritinib e' ben tollerato.
Essendo un farmaco salvavita ritengo che tutti i malati dovrebbero poterne usufruire nel piu 'breve tempo possibile ”.
- Un farmaco salvavita a misura di paziente. Siamo di fronte ad una vera e própria 'terapia do alvo'?
“Si ', e' una terapia personalizzata, 'sob medida' come dicono gli inglesi, sartoriale.
È una medicina che si va a proporre come 'medicina intelligente' che, come ho detto in precedenza, colpisce la cellula leucemica e risparmia quella sana: e 'la finestra terapeutica, la cosiddetta' janela terapêutica ', che presenta molto beneficio e poca tossicita '.
Dunque, numerosi malati ne possono trarre vantaggio, anche quelli che hanno comorbidita ', come gli anziani senza limiti di eta' e, soprattutto, le persone fragili e meno potenzialmente curabili con la chemioterapia tradizionale ”.
- Parliamo di guarigione della Lma: e 'possibile arrivare a pronunciare questa parola?
"Certamente.
Molti dei nostri pazienti diventano molecolarmente negativi, non presentano piu 'alcuna traccia.
Non e 'pero' un risultato imediato.
Ci vuole una progressiva esposizione alla medicinal per un periodo relativamente lungo.
Ricordo che la leucemia e 'un cancro presente in tutte le parti del corpo: dal fegato alla milza, fino al cervello e all ossa.
Erradicare una leucemia richiede un po 'piu' di tempo rispetto a molti altri tumori metastatici.
Quindi non possiamo pretendere guarigioni ed erradicazioni della neoplasia in pochi mesi.
È invece una cura che richiede piu 'tempo, circa due anni di terapia prolungata.
Voglio pero 'sottolineare che questo non mina affatto la possibilita' che i malati guariscano ”.
La leucemia mieloide acuta e 'una delle forme di leucemia piu' comuni negli adulti, ma rimane una malattia rara: rappresenta infatti l'1% di tutti i tumori
Puo 'insorgere a qualsiasi eta', ma il 40% dei nuovi casi e 'diagnosticato negli over 75.
Il tasso di sopravvivenza relativa a 5 anni negli adulti con Lma e 'soltanto del 19% in Europa.
Se não interviene tempestivamente la Lma tem um prognóstico favorável em breve tempo.
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