Malattie raro, eficáciaacia del rinolacept nella pericardita idiopática ricorrente: il Bambino Gesù su NEJM / PDF
Malattie rare, su The New England Journal of Medicine publicati i risultati di uno studio internazionale che documenta l'eficacia del rinolacept nella pericardite idiopatica ricorrente. Il Bambino Gesù di Roma, unico centro pediatrico ad aver partecipato
Um novo farmaco para o tratamento de uma doença rara autoinfiammatória que colpisce il cuore, la pericardite idiopatica ricorrente.
Sul The New England Journal of Medicine foi publicado em risultati dello studio internazionale che confermano l'efficacia del rinolacept, sviluppato da Kiniksa.
Oltre all'unità operativa di reumatologia del Bambino Gesù, unico ospedale pediatrico tra i partecipanti, la esperimentazione ha coinvolto diversi centri negli Stati Uniti, em Israel e na Austrália e, na Itália, la Città della Salute e della Scienza di Torino e l ' Ospedale Fatebenefratelli Sacco di Milano.
Malattie raro: la pericardite idiopatica ricorrente
La pericardite idiopatica ricorrente é uma malattia rara autoinfiammatória, di cui non si conosce la causa né la reale incidenza.
La malattia é caracterizada por episodi ricorrenti di infiammazione del pericardio (pericardite), la membrana che riveste il cuore.
Gli episodi di pericardite acuta si manifestano with febbre, dolore toracico, astenia (debolezza generale), affanno e difficoltà respiratoria e sono spesso caratterizzati dalla presenza di versamento pericardico, cioè di liquido nel pericardio.
Si tratta di una condizione che va valutata tempestivamente. Na Itália, esiste uma associação de malati molto ativo: il GILP, Gruppo Italiano Lotta alle Pericarditi.
Da qualche anno é stato dimostrato come nell'origine della malattia svolga un ruolo chiave una molecular infiammatoria chiamata Interleuchina 1.
LE TERAPIE ESISTENTI PER QUESTO TIPO DI MALATTIE RARE
Questa patologia pode ser curada com a colchicina e com os medicamentos antinfiammatori não esteróides que nel bambino rappresentano la prima scelta poiché hanno minori effetti colaterali rispetto agli antinfiammatori steroidei (cortisona)).
Tuttavia spesso tali farmaci não são suficientes para prevenir o ricadute e quindi é necessário utilizar a cortisona, anche per lunghi periodi, con tutti gli effetti colaterali que conto terapia purtroppo comporta nel lungo termine.
LO ESTÚDIO EM TEMA DI MALATTIE RARE PUBBLICATO SU O JOURNAL DE MEDICINA DA NOVA INGLATERRA
Lo studio internazionale publicato sul The New England Journal of Medicine foi publicado 86 pazienti di età superiore ai 12 anni.
Este é o primeiro estúdio da fase 3, que é a última palavra da fase comercial.
Il farmaco utilizzato nella sperimentazione, il rilonacept, é um novo inibitore dell'Interleuchina 1.
Oltre a essersi dimostrato eficaz nel trattare l'episodio acuto di pericardite, é risultato eficaz nel prevenire le recidive.
Ha consentito inoltre di diminuire rapidamente, fino a eliminar, eventual terapia concomitante com a cortisona, con tutti i suoi effetti colaterali.
Presenta anche il vantaggio di essere somministrato sottocute una sola volta a setimana.
Il suo utilizzo sui pazienti con pericardite idiopatica ricorrente ha consentito and consentirà un netto miglioramento della qualità di vita dei pazienti, com evidente riduzione dei ricoveri ospedalieri e delle complicazioni associados alla malattia.
«Grazie a questo studio - spiega la dottoressa Antonella Insalaco, della reumatologia dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - i pazienti con pericardite ricorrente idiopatica avranno la possibilità di curarsi con un farmaco estremamente eficace a somministrazione monosettimanale. Questa é a soddisfazione mais grande ».
La ricerca Italiana da anni è all'avanguardia in this field, and lo studio pubblicato of un lato permette un approccio mirato and modern all pericarditi, dall'altro apre una finestra importante sulla fisiopatologia and farmacologia dei modelli dell'infiammazione.
A publicação em tema de pericardita rica idiopática no NEJM:
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