Esclerose múltipla recorrente-remitente (EMRR) em crianças, UE aprova teriflunomida

A Comissão Europeia (CE) aprovou a teriflunomida como um tratamento para pacientes pediátricos com idades entre 10-17 anos com esclerose múltipla recorrente-remitente (EMRR)

A aprovação da CE da teriflunomida é baseada em dados do estudo TERIKIDS de fase 3

A aprovação confirma a teriflunomida como a primeira terapia oral para a esclerose múltipla a ser autorizada como tratamento de primeira linha para crianças e adolescentes com EM na União Europeia.

Estima-se que a esclerose múltipla afete 2.8 milhões de pessoas em todo o mundo e pelo menos 30,000 crianças e adolescentes são afetados.

A esclerose múltipla pediátrica é uma condição rara e seu início segue um curso de doença remitente-recorrente em 98% dos casos.

Em comparação com adultos com EM, os pacientes pediátricos costumam ter uma taxa de recidiva mais alta e uma carga de lesões maior.

Devido ao início precoce da doença, a incapacidade irreversível e a progressão para a forma secundária ocorrem frequentemente em idades mais precoces do que nos adultos.

Os sintomas da EM podem afetar todos os aspectos da vida de um jovem, desde a saúde física até a saúde mental.

Ainda há muito a ser feito para garantir maior disponibilidade de opções de medicamentos, cujo uso é apoiado por estudos elaborados especificamente para a população pediátrica.

Trabalhar para atender a essa necessidade, portanto, concentra-se na pessoa com a doença em toda a sua complexidade e globalidade ”, disse Maria Trojano, Professora de Neurologia da Universidade de Bari e Diretora da Clínica Neurológica do Policlinico di Bari.

“A esclerose múltipla pediátrica ainda é uma área de significativa necessidade médica não atendida”

“A disponibilidade de um tratamento oral para a sua forma moderada representa uma vantagem indiscutível para a aceitação do tratamento pelo paciente e, consequentemente, mais uma oportunidade em termos de adesão à terapia”, acrescentou o professor Claudio Gasperini, Diretor UOC Neurologia e Neurofisiopatologia Hospital AO San Camillo Forlanini em Roma e chefe do Grupo de Estudos de Esclerose Múltipla do SIN (Sociedade Italiana de Neurologia).

A teriflunomida foi aprovada na UE desde 2013 como um tratamento para pacientes adultos com esclerose múltipla recorrente-remitente (EMRR).

Esta nova aprovação europeia para a linha pediátrica confere um ano adicional de proteção de patente na União Europeia.

O estudo TERIKIDS de fase 3 é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos que envolveu 166 pacientes pediátricos com esclerose múltipla recorrente-remitente em 22 países em todo o mundo.

O estudo incluiu um período de triagem (até quatro semanas), seguido por um período de tratamento duplo-cego (até 96 semanas após a randomização).

A fase de extensão aberta do estudo TERIKIDS de fase 3 está em andamento.

O desfecho primário foi o tempo para a recaída clínica confirmada pela primeira vez, com uma análise de sensibilidade pré-especificada, incluindo tempo para alta atividade de ressonância magnética (MRI) como o equivalente da recidiva.

Além disso, os pacientes que completaram o período duplo-cego, ou tiveram alta atividade de ressonância magnética, eram elegíveis para continuar na extensão aberta.

Os resultados de eficácia primária e dados de segurança e tolerabilidade do período de estudo de linha de base duplo-cego (até 96 semanas após a randomização) foram inicialmente apresentados no 2020 EAN Virtual Congress.

No estudo, 109 e 57 pacientes foram randomizados para teriflunomida e placebo, respectivamente

O endpoint primário não foi estatisticamente significativo com um risco numericamente menor de recidiva clínica para teriflunomida vs placebo.

A mudança de duplo-cego para rótulo aberto para alta atividade de ressonância magnética foi maior do que o esperado. As trocas foram mais frequentes e mais precoces no grupo de placebo vs teriflunomida.

Isso diminuiu o poder do estudo para o desfecho primário.

Na análise de sensibilidade pré-especificada do desfecho composto de tempo para a primeira recidiva clínica ou alta atividade de MRI que satisfaz os critérios do estudo para mudar para rótulo aberto, a teriflunomida reduziu significativamente o tempo para recidiva clínica ou mudança devido à alta atividade de MRI em comparação com o placebo.

Os desfechos primários secundários mostraram que a teriflunomida reduziu significativamente o número de lesões T1 aumentadas com gadolínio (Gd) por ressonância magnética e o número de lesões T2 novas e aumentadas por ressonância magnética.

No estudo, a teriflunomida foi bem tolerada e apresentou um perfil de segurança administrável na população pediátrica.

A incidência geral de eventos adversos (AEs) e eventos adversos graves (SAEs) foi semelhante no grupo da teriflunomida e no grupo do placebo, respectivamente. Não houve mortes no estudo

Os EAs relatados com mais frequência no grupo da teriflunomida do que no grupo do placebo incluíram nasofaringite, infecção do trato respiratório superior, alopecia, parestesia, dor abdominal e aumento da creatina fosfoquinase no sangue (= 3 vezes o limite superior do normal).

Casos de pancreatite foram relatados em um número muito pequeno de pacientes tratados com teriflunomida em comparação com nenhum no grupo de placebo na fase duplo-cega.

Em pacientes pediátricos tratados com teriflunomida na fase aberta do estudo, foram relatados dois casos adicionais de pancreatite e um caso de pancreatite aguda grave (com pseudo-papiloma).

Para saber mais:

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Agenzia Dire

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