Malattie renali in pediatria: studio dell'IRCCS Gaslini sull'efficacia a basso dosaggio di micofenolato mofetile (MMF) in sindrome nefrosica
Malattie renali in Pediatria: studio dell'IRCCS G. Gaslini sull'efficacia di terapie a basso dosaggio in sindrome nefrosica stabilisce il nivel minim util de farmaco sub il quale le terapie non sono idonee a sconfiggere la malattia
Nella Giornata Mondiale del Rene l'Istituto Giannina Gaslini prezintă lo studio randomizat, publicat pe prestigiosul rivist JAMA Pediatrics il 22 Febbraio 2021, condotto presso l'Istituto G Gaslini di Genova da parte dell'equipe nefrologica sull'efficacia delle terapie a basso dosaggio nella cura della sindrome nefrosica idiopatica.
Malattie renali in pediatria: la ricerca sulla sindrome nefrosica idiopatica
La ricerca di base ed i forti investimenti dell'industria farmaceutica hanno complet rinnovat negli ultimi 5 ani la disponibilitatea farmaciilor pentru uz clinic.
Per la sindrome nefrosica idiopatica sunt stati dezvoltati farmaci cosiddetti 'risparmiatori di cortisone' perché permettono di interrompere e sostituire l'uso di sostanze che hanno fino ad today permesso la management di malattie infiammatorie ma che have, nel contempo, determinato forti effetti collaterali dannosi se protratti nel tempo.
Pediatria, malattie renali: today are available for the sindrome nefrosica due farmaci, il micofenolato mofetile (MMF) e il rituximab (Rtx), che hanno meccanismi different d'azione ma determinano effects pozitiv paragonabili
La frontiera ora è definire strategie terapeutiche 'a basso dosaggio' folosind posologie ridotă care inducă efecte colaterale de minor peso clinico. La definizione dei livelli minimi utili di Rtx è stata completata negli ultimi 5 ani ed abbiamo oggi una ragionevole stima del level minimo utile di Rtx, da folosind in oameni pediatrici ed adulti.
“Obiettivo dello studio randomizzato publicat su JAMA Pediatrics è stata l'esatta definizione dei nivele minimi utili di micofenolato mofetile (MMF): lo studio è stato condotto interamente at the Institute G Gaslini di Genova da parte dell'equipe nefrologica e verteva a paragonare in maniera rigorosa l'efficacia di dosi di MMF ridotte al 60% della dose ad today riconosciuta utile, prendendo come paragone di efficacia il Rtx a dose minima già definita.
Lo studio prova che riducendo the dose di MMF si ottengono results very peggiorativi rispetto allo standard care previsto e produs dalla terapia cu Rtx ”spiega il dottor Gian Marco Ghiggeri direttore dell'UOC Nefrologia e Trapianto dell'Istituto Giannina Gaslini.
La concluzia dello studio chiarisce in maniera definitiva la dose necessaria di micofenolato mofetile (MMF) in sindrome nefrosica idiopatica e contribuie pertanto in maniera semnificativa agli sviluppi terapeutici in tale patologia.
E 'posibil să fie informațiile avute dallo studio a toate condițiile infiammatorie ed al trapianto di organo solido care solicită uzul MMF come immunodepressore.
Lo studio italiano è un ulteriore tassello nella lunga carriera clinica e scientifica del dottor Gian Marco Ghiggeri - autore di peste 350 publicații su riviste internaționale și consulente di numerose riviste e organizații di ricerca europee - caracterizate dall'alto valore dei suoi studi sulla recidiva del trapianto nella glomerulosclerosi focale e nelle malattie renali genetiche ad essa correlate.
Il dottor Ghiggeri ha affiancato al lavoro clinico in Ospedale pediatrico un'intensa activitate didattica e di ricerca, mai ales in campo delle malattie renali, delle malattie rare e del trapianto.
Ha organizzato e diretto per trenta anni un gruppo di ricercatori di base care hanno dato origine ai primi studi di proteomica applicata alla patologia umana, ed ha participat a importante studi în domeniul della genetica umana, activando una stretta collaborazione with the Centro di Nefrologia della Columbia Universitatea (New York City).
Il gruppo operativo diretto dal dottor Ghiggeri la l'Istituto pediatrico scientifico Gaslini ha în plus condotto studi considerate bazilari nell'ambito dell'autoimmunità in malattie renali primitive e după trapianto.
Non ultimo sono state use terapie innovative for the malattie renali primarie e post trapianto.
Il gruppo ha publicato numerosi ricerche su riviste ad alto impatto scientifico quali l'American Journal of Transplantation, il Journal of American Society of Nefrology, și New England Journal of Medicine.
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