La Commissione Europea (CE) ha approbated teriflunomide come treatment di patients pediatrici dai 10 ai 17 anni with sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR)

L'approvazione della CE del teriflunomide è basata sui dati dello studio di phase 3 TERIKIDS

L'approvazione conferma teriflunomide come la prima terapia orale per sclerosi multipla ad essere autorizzata come treatment in prima linea di bambini e adolescenti with SM nell'Unione Europea.

Si stima che la sclerosi multipla colpisca 2,8 milioane di persone in tutto il mondo e che i bambini e gli adolescenti care nu sunt affetti fie almeno 30.000.

La sclerosi multipla pediatrica è o condiție rară și il suo esordio continuă un decorso di malattia recidivante-remittente nel 98% dei casi.

Rispetto agli adulti cu SM, i pacienții pediatrici prezenți adesea un tasso di ricaduta mai elevat și un carico di leziuni mai mari.

A causa dell'esordio precoce della malattia, la disabilità irreversibile e la progressione alla forma secondaria și verificato spesso in età più precoce rispetto all'esordio in età adulta.

I sintomi della SM possono avere un impatto su tutti gli aspects della vita di un giovane, dalla salute fisica allo “Fare ricerca clinica su soggetti con esordio della SM in età pediatrica è important, how delicato.

Molto resta da fare per garantire una più ampia disponibilitate di scelte farmacologiche il cui impiego sia sostenuto da studi disegnati specificamente sulla popolazione pediatrica.

Prodigarsi per colmare questo need mette al centro quindi la persona con malattia in tutta la sua complessità e globalità ”, ha dichiarato Maria Trojano, Professore Ordinario di Neurologia Università degli Studi Bari e Direttrice della Clinica Neurologica del Policlinico di Bari.

“La sclerosi multipla in età pediatrica è tutt’oggi un'area in cui si inregistreaza o nevoie medicala non satisfacuta”

“La disponibilitatea unui tratament orală pentru a sa formă moderată prezentă un indubbio avantaj pentru acțiunea tratamentului parte a pazientului e, di consecință, un'ulteriore oportunitate în termeni de aderență alla terapie”, a adăugat profesorul Claudio Gasperini, Direttore UOC Neurologia e Neurofisiopatologia AO Ospedale San Camillo Forlanini di Roma e responsabile del Gruppo di Studio Sclerosi Multipla della SIN (Società Italiana di Neurologia).

Teriflunomide è approvato nell'UE dal 2013 come treatment of patients adulti with sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR)

Questa nuova approvazione europea per la fascia pediatrica le fornisce un ulteriore anno di protection brevettuale in Unione Europea.

Lo studio di fase 3 TERIKIDS è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controlato with placebo, a gruppi paralleli, che ha arruolato 166 pacient in età pediatrica with forme di sclerosi multipla recidivante-remittente in 22 Paesi al mondo.

Lo studio ha previsto un periodo di screening (fino a quattro săptămâni), urmează un perioadă de tratament in doppio cieco (fino a 96 săptămâni după randomizare).

La faza de extindere in aperto dello studio di faza 3 TERIKIDS è attualmente in corso.

L'endpoint primario era il tempo alla prima ricaduta clinica confermata, cu o analiza de sensibilitate prespecificata care include timpul ilalta attività de risonanta magnetica (MRI) come equivalente di ricaduta.

În plus, i pacienții che hanno completat il periodo in doppio cieco, o hanno avuto un'elevata attività alla risonanță magnetică, erau idonei a continuare în extensia in aperto.

I results primari di efficacia ei dati di sicurezza e tollerabilità del periodo dello studio di base in doppio cieco (fino a 96 săptămâni după randomizare) sunt stati initial prezentate la Congresso virtuale EAN del 2020.

Nello studio, 109 și 57 pacienți sunt stati randomizați în mod corespunzător a teriflunomide și placebo

L'endpoint primario non era statistic semnificativ cu un risc numeric inferior de ricaduta clinica per teriflunomide vs placebo.

Lo switch dalla fase in doppio cieco a quella in aperto per elevata attività alla MRI è resultata maggiore a quanto atteso. Gli switch sono stati più frequenti și mai precoci în grupul placebo vs teriflunomide.

Questo ha diminuat puterea dello studio per l'endpoint primario.

Nell'analisi di sensibilitate pre-specificata dell'endpoint compozit del tempo alla prima ricaduta clinica o all'elevata activitati de risonanta magnetica care satisfac i criterii dello studio per passare all'open label, teriflunomide ha ridotto semnificativ il tempo alla ricaduta clinica o al passaggio a causa dell'elevata attività di risonanza magnetica rispetto al placebo.

Gli endpoint secondari principali hanno mostrato che teriflunomide ha ridotto significativamente il numero di lesioni T1 con gadolinio (Gd) per scansione MRI e il number of lesioni T2 nuove e allargate per scansione MRI.

Nello studio, teriflunomide è stata ben tollerata e ha avuto un profil di securitate gestibile nella popolazione pediatrica.

L'incidenza complessiva degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE) è stata similară în grupul teriflunomide și în grupul placebo rispettivamente. Non ci sono stati decessi nello studio.

Gli AE riportati mai frecvent în grup teriflunomide rispetto al grup placebo hanno chiar rinofaringite, infecție a tratamentului respirator superior, alopecie, parestezie, dolore addominale și creștere a creatin fosfochinasi nel sangue (= 3 volte il limite superiore della norma).

Casi di pancreatite sono stati riportati într-un număr extrem de ridicat de pacienți tratați cu teriflunomide în comparație cu nessuno în grupul placebo, nella fase in doppio cieco.

Nei pacienților pediatrici tratați cu teriflunomide nella fase in aperto dello studio, sunt stati riportati due casi suplimentari di pancreatite și un caz de pancreatite acuta grave (con pseudo-papilloma).

Pentru a aprofunda:

Sapienza, scoperta la firma molecolare della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

Covid-19 e sclerosi sistemica: studio di Pisa and Modena su “The Lancet Rheumatology”

Fonte dell'articolo:

Dire Agency