Principiul schimbului de date datează în zorii descoperirii științifice - cercetătorii din diferite discipline și țări formează colaborări, învață de la alții, identifică noi oportunități științifice și depun eforturi pentru a transforma informațiile nou descoperite în cunoștințe comune și în avansuri practice. Atunci când cercetarea implică voluntari umani care sunt de acord să participe la teste clinice pentru a testa noi medicamente, dispozitive sau alte intervenții, acest principiu al schimbului de date presupune în mod corespunzător rolul unui mandat etic. Acești participanți sunt adesea informați că o astfel de cercetare ar putea să nu le aducă beneficii direct, dar poate afecta viața altora. Dacă comunitatea de cercetare clinică nu reușește să împărtășească ceea ce este învățat, permițând datele să rămână nepublicate sau nedeclarate, cercetătorii renunță la promisiunea participanților la studiile clinice, pierd timpul și resursele și periclitează încrederea publică.

În sectoarele public și privat, Statele Unite se concentrează din ce în ce mai mult pe schimbul de date, inclusiv prin directive din partea Casei Albe, pentru a se asigura că datele științifice valoroase generate de finanțarea federală sunt disponibile și utile publicului.1 Ca cel mai mare finanțator public al cercetării biomedicale lume, Institutul National de Sanatate (NIH) are o responsabilitate speciala de a impartasi datele in timp ce protejeaza interesele cercetatorilor si participantilor la cercetare.

Astazi, Departamentul american de Sanatate si Servicii Umane (HHS) a propus o regula 2 pentru a pune in aplicare cerintele Food and Drug Administration Amendamente Act al 2007 (FDAAA), sa necesite partajarea publica a datelor de sinteza din anumite studii clinice de droguri reglementate de FDA și dispozitive. 3 Aceste date sumare ar trebui să includă caracteristicile demografice și alte caracteristici de bază ale participanților, date privind rezultatele primare și secundare și informații despre evenimentele adverse. Cu toate că FDAAA, cu o astfel de cerință, a fost pusă în practică de mai mulți ani, regulamentul propus va clarifica cerințele și le va extinde în moduri permise de lege. HHS caută comentariu public2 pentru a informa conținutul final al reglementărilor.

Comunitatea științifică are un rezultat dezamăgitor pentru diseminarea rezultatelor studiilor clinice. Numeroși factori pot contribui la aceste rate slabe de publicare, inclusiv la unele care nu țin de controlul cercetătorilor. În ciuda eforturilor cele mai bune ale anchetatorilor, rezultatele unor încercări nu pot atinge niciodată pragul considerat necesar pentru a merita atenția editorilor și cititorilor de jurnal. Chiar și rezultatele publicate se pot concentra doar pe constatările de interes major pentru anchetatori. Alte metode de împărtășire a acestor date sunt necesare, deoarece atât rău real cât și potențial pot rezulta din nerealizarea pe deplin a rezultatelor studiilor clinice. Cu toate acestea, dificultatea de a obține publicarea în reviste științifice pentru rezultate negative nu poate fi învinovățită în întregime. O analiză recentă a studiilor clinice 400 a arătat că 30% nu a împărtășit rezultatele prin publicare sau prin raportarea rezultatelor în ClinicalTrials.gov în termen de 4 ani de finalizare.4 Aceasta este o problemă serioasă și regula propusă subliniază intenția NIH de a lua măsuri puternice pentru a promova difuzarea în timp util a rezultatelor studiilor clinice.

Fără a avea acces la informații complete despre o anumită problemă științifică, inclusiv date negative sau neconcludente, pot fi inițiate studii duplicative care să pună în mod inutil pacienții în pericol sau să le expună la intervenții care sunt cunoscute ca fiind ineficiente pentru utilizări specifice. În cazul în care se efectuează mai multe studii conexe, dar se înregistrează doar rezultate pozitive, prejudecățile legate de publicare pot distorsiona baza de date. Cunoștințele incomplete pot fi apoi incluse în ghidurile clinice și în îngrijirea pacientului. Cu toate acestea, una dintre cele mai mari daune cauzate de nedivulgarea rezultatelor poate fi erodarea încrederii acordate cercetătorilor de către participanții la proces și, atunci când fondurile publice sunt utilizate, de către contribuabili.

Eforturile de a face publice informațiile provenite din studiile clinice publice au fost în curs de desfășurare pentru aproape zece ani 2. În 2000, în urma trecerii la Actul FDA de Modernizare al 1997, NIH a înființat ClinicalTrials.gov, o bază de date publică operată de Biblioteca Națională de Medicină a NIH. În 2007, FDAAA a extins subsetul studiilor clinice necesare pentru a se înregistra în zilele 21 de înscriere la primul participant. Înregistrarea 3 implică transmiterea unor informații importante despre starea studiului, intervențiile testate, criteriile de recrutare și localizarea siturilor de studiu în ClinicalTrials. gov. Această informație permite pacienților și clinicienilor să găsească în prezent studii de înscriere concentrate asupra condițiilor de interes specific; mai mult decât vizitatorii unici 57 000 accesează site-ul în fiecare zi. FDAAA mandateaza, de asemenea, cu cateva exceptii, ca rezumatele de baza rezultate din studiile inregistrate ale produselor aprobate sa fie transmise la baza de date, in general in intervalul 1 de la finalizarea procesului de colectare a datelor rezultatelor primare. Mai mult decât înregistrările 14 000 au fost deja înregistrate, dar raportarea rezultatelor nu a devenit încă rutină în întreaga întreprindere de cercetare clinică.

Subgrupul studiilor clinice care fac obiectul regulamentului propus de FDAAA include anumite studii de intervenție controlate privind medicamentele, produsele biologice și dispozitivele care sunt reglementate de FDA; excluse sunt studiile de fază 1 privind medicamentele și produsele biologice și studiile de fezabilitate reduse ale dispozitivelor. Datele din studiile clinice acoperite trebuie să fie prezentate indiferent de cine finanțează sau desfășoară procesul. Desi FDAAA necesita in prezent doar rezultate ale studiilor de produse aprobate, permite HHS sa extinda domeniul de aplicare la produsele neaprobate. Având în vedere importanța datelor provenite din studiile de medicamente sau dispozitive care nu duc niciodată la eliberarea, licențierea sau aprobarea FDA, HHS propune să exercite această opțiune și să extindă domeniul de aplicare al transmiterii rezultatelor la studiile de produse neaprobate.

Potrivit FDAAA, nerespectarea prevederilor sale poate duce la sancțiuni civile de până la $ 10 000 pe zi (evaluate de FDA) și ar putea afecta finanțarea pentru studiile federale finanțate care sunt în afara de conformitate. 3 Scopul imediat este pentru ca studiile cu finanțare de la NIH să fie conforme cu 100%, iar NIH se angajează să colaboreze cu anchetatorii finanțați de NIH pentru a se asigura că își înțeleg responsabilitățile privind transmiterea rezultatelor cercetării. Înțelegem că raportarea rezultatelor studiilor clinice necesită timp și efort. Datele pentru toate rezultatele prespecificate trebuie analizate și informația solicitată trebuie prezentată într-un format structurat sistemului de prezentare a datelor ClinicalTrials.gov, care este rafinat pentru a face procesul cât mai simplu posibil. NIH se angajează să sprijine comunitatea de studii clinice; de exemplu, ClinicalTrials.gov sporește disponibilitatea asistenței individuale personalizate, unu-la-unu în timpul procesului de depunere a rezultatelor. Astfel, prin punerea în aplicare a unor cerințe mai clare, a materialelor și a resurselor sporite de sprijin și a rapoartelor facilitează, NIH se așteaptă ca anchetatorii și organizațiile sponsorizate să dispună de instrumentele necesare pentru a furniza rezultate corecte, complete și la timp. Cu toate acestea, pentru beneficiarii care fac obiectul amendamentului act și nu se conformează după o notificare suficientă, legea este clar că NIH și alți finanțatori federale de studii clinice trebuie apoi să rețină finanțarea suplimentară pentru subvenție și orice subvenție viitoare acordat.3 In în plus, raportarea la timp a studiilor clinice va fi luată în considerare în timpul examinării cererilor de finanțare ulterioare.

Aceste cerințe ale FDAAA se referă la dezvăluirea publică a datelor de sinteză, mai degrabă decât la datele participanților la cercetare individuală. Valoarea accesului mai mare la astfel de date la nivel de participant este probabil considerabilă și se iau și alți pași pentru a dezvolta abordări care să permită acest acces în viitor, protejând în același timp viața privată a pacienților și respectând informațiile proprietare. Institutul de Medicina, cu sprijinul NIH, planuri de a emite un raport la inceputul 2015 cu recomandari cu privire la schimbul de date la nivel de participant din studiile clinice. Unele institute NIH au început deja să solicite ca datele la nivel de participant din anumite studii finanțate să fie făcute publice. 5 Agenția Europeană pentru Medicamente a lucrat, de asemenea, spre un acces mai larg la datele la nivel de participant. 6 În ianuarie 2014, membrii Farmaceutic Research și producătorii din America și Federația Europeană a Industriilor și asociațiilor farmaceutice au început să revizuiască cererile de acces la cercetare pentru pacienți la nivel de date clinice.7 Un număr de producători farmaceutici au sau dezvoltă mecanisme pentru a oferi acces la date anonime la nivel de participant din studiile clinice. 8,9

NIH se angajează să asigure transparența în jurul fiecărui studiu clinic bazat pe NIH. Prin urmare, astazi, NIH a anuntat, de asemenea, o politica propusa de inregistrare si raportarea rezultatelor pentru toate studiile clinice (studii de interventie, nu observatie) finantate de NIH, inclusiv studii de faza 1 de droguri reglementate de FDA, studii de fezabilitate mici de dispozitive, intervenții care nu fac obiectul reglementării FDA, cum ar fi intervențiile comportamentale.10 Raportarea în timp util a studiilor clinice va fi luată în considerare în timpul examinării cererilor de finanțare ulterioare.

Este timpul să îmbrățișăm o epocă în care transparența și schimbul de date responsabil sunt valori comune. Participanții la cercetare cred că datele pe care le furnizează vor fi utilizate pentru a avansa sănătatea multora. Este responsabilitatea anchetatorilor și a finanțatorilor să garanteze că această obligație este îndeplinită.

Citește mai mult