Принцип обмена данными датируется началом научного открытия, так как исследователи из разных дисциплин и стран формируют сотрудничество, учатся у других, определяют новые научные возможности и работают над тем, чтобы превратить вновь открытую информацию в общие знания и практические достижения. Когда в исследование вовлечены добровольцы из числа людей, которые соглашаются участвовать в клинических испытаниях для тестирования новых лекарств, устройств или других вмешательств, этот принцип обмена данными должным образом принимает на себя роль этического мандата. Этим участникам часто сообщают, что такие исследования могут не принести им пользу напрямую, но могут повлиять на жизнь других людей. Если сообщество клинических исследований не может поделиться тем, что изучено, позволяя данным оставаться неопубликованными или незарегистрированными, исследователи отказываются от обещания участникам клинических испытаний, тратят время и ресурсы и ставят под угрозу общественное доверие.

В государственном и частном секторах Соединенные Штаты все чаще ориентируются на обмен данными, в том числе с помощью директив из Белого дома, чтобы обеспечить доступность ценных научных данных, полученных с помощью федерального финансирования. 1 Как крупнейший общественный спонсор биомедицинских исследований в мир, Национальные институты здравоохранения (НИЗ) несут особую ответственность за обмен данными, одновременно защищая интересы исследователей и участников исследований.

Сегодня Министерство здравоохранения и социальных служб США (HHS) предложило rule2 для выполнения требований Закона о внесении изменений в Закон о пищевых продуктах и ​​медикаментах 2007 (FDAAA), чтобы потребовать публичного обмена сводными данными из определенных клинических испытаний препаратов, регулируемых FDA и devices.3. Такие сводные данные должны включать демографические и другие базовые характеристики участников, данные о первичных и вторичных результатах и ​​информацию о неблагоприятных событиях. Хотя FDAAA, с таким требованием, существует уже несколько лет, предлагаемое правило будет, когда оно будет доработано, уточнить требования и распространить их способами, разрешенными законом. HHS ищет публичный комментарий2, чтобы сообщить окончательное содержание правил.

У научного сообщества есть неутешительный послужной список для распространения результатов клинических испытаний. Многочисленные факторы могут способствовать этим низким уровням публикации, в том числе тем, которые не поддаются контролю со стороны исследователей. Несмотря на все усилия исследователей, результаты некоторых испытаний, возможно, никогда не достигнут порога, который считается необходимым заслуживать внимания редакторов и читателей журнала. Даже опубликованные результаты могут быть сосредоточены только на результатах, представляющих наибольший интерес для исследователей. Другие средства для обмена такими данными необходимы, поскольку как реальный, так и потенциальный вред могут быть результатом неспособности полностью раскрывать результаты клинических испытаний. Однако трудности с получением публикации в научных журналах за отрицательные результаты не могут быть полностью обвинены. Недавний анализ клинических исследований 400 показал, что 30% не передал результаты через публикацию или через отчет о результатах в ClinicalTrials.gov в течение 4 лет завершения. 4 Это серьезная проблема, и предлагаемое правило подчеркивает намерение NIH предпринять решительные действия для содействия своевременному распространению результатов клинических испытаний.

Без доступа к полной информации о конкретном научном вопросе, включая отрицательные или неубедительные данные, могут быть инициированы дублирующие исследования, которые неоправданно ставят пациентов под угрозу или подвергают их вмешательствам, которые, как известно, неэффективны для конкретных целей. Если будет проведено несколько взаимосвязанных исследований, но сообщаются только положительные результаты, смещение публикации может исказить базу фактических данных. Неполные знания затем могут быть включены в клинические руководства и уход за пациентами. Тем не менее, одним из наибольших вредов от неразглашения результатов может быть эрозия доверия, предоставляемого исследователям участниками судебных процессов и, когда государственные средства используются налогоплательщиками.

Усилия, направленные на то, чтобы информация, полученная в результате клинических испытаний, проводилась в течение почти 2 десятилетий. В 2000, после принятия Закона о модернизации FDA 1997, NIH создала клиническую базу данных ClinicalTrials.gov, основанную Национальной библиотекой медицины NIH. В 2007 FDAAA расширил подмножество клинических испытаний, необходимых для регистрации в течение 21 дней регистрации первого участника. 3 Регистрация включает в себя предоставление важной информации об изучаемом состоянии, тестируемых вмешательствах, критериях набора и местонахождении пробных сайтов в ClinicalTrials. гов. Эта информация позволяет пациентам и клиницистам находить в настоящее время заявки, ориентированные на условия, представляющие особый интерес; более 57 000 уникальных посетителей каждый день посещают сайт. FDAAA также, за некоторыми исключениями, также поручает, чтобы основные итоговые результаты зарегистрированных испытаний одобренных продуктов представлялись в базу данных, как правило, в течение 1 года, когда завершался процесс сбора первичных данных о результатах. Записи о результатах 14 000 уже опубликованы, но отчетность о результатах еще не стала обычной для клинического исследовательского предприятия.

Подмножество клинических испытаний, подпадающих под действие предложенного FDAAA правила, включает определенные контролируемые интервенционные исследования лекарственных средств, биологических продуктов и устройств, которые регулируются FDA; исключены фазы 1 исследований лекарственных средств и биологических продуктов и небольших технико-экономических обоснований устройств. Данные из закрытых клинических испытаний должны быть представлены независимо от того, кто финансирует или проводит судебное разбирательство. Хотя FDAAA в настоящее время требует результатов только испытаний одобренных продуктов, это позволяет HHS расширять сферу применения несанкционированных продуктов. Учитывая важность данных, полученных в результате испытаний лекарственных средств или устройств, которые никогда не приводят к разрешению, лицензированию или одобрению FDA, HHS предлагает использовать этот вариант и расширить сферу применения результатов к испытаниям несанкционированных продуктов.

Согласно FDAAA, несоблюдение его положений может привести к гражданским штрафам в размере до $ 10 000 в день (оценивается FDA) и может повлиять на финансирование финансируемых из федерального бюджета судебных процессов, которые не соответствуют требованиям. 3 Непосредственная цель - чтобы NIH-финансируемые испытания соответствовали требованиям 100% в соответствии с этим актом, и NIH стремится работать с исследователями, финансируемыми NIH, чтобы они понимали свои обязанности по представлению результатов исследований. Мы понимаем, что представление результатов клинических испытаний требует времени и усилий. Данные для всех заданных результатов должны быть проанализированы, и требуемая информация должна быть представлена ​​в структурированном формате в систему подачи данных ClinicalTrials.gov, которая уточняется, чтобы сделать процесс максимально простым. NIH стремится поддерживать сообщество клинических испытаний; например, ClinicalTrials.gov увеличивает доступность индивидуальной, индивидуальной помощи персонала в процессе подачи результатов. Таким образом, при реализации более четких требований, дополненных материалов и ресурсов поддержки и облегчения отчетности НИЗ ожидает, что следователи и спонсорские организации будут иметь необходимые инструменты для предоставления точных, полных и своевременных представлений результатов испытаний. Тем не менее, для получателей грантов, которые подпадают под действие поправок и не соблюдаются после достаточного уведомления, закон ясен, что NIH и другие федеральные спонсоры клинических испытаний должны затем удерживать дополнительное финансирование гранта и любого будущего гранта получателю. 3 In Кроме того, своевременная отчетность о клинических испытаниях будет приниматься во внимание при рассмотрении последующих заявок на финансирование.

Эти требования FDAAA относятся к публичному раскрытию сводных данных, а не к данным от отдельных участников исследования. Значение более широкого доступа к таким данным на уровне участников, вероятно, является значительным, и предпринимаются другие шаги для разработки подходов к обеспечению такого доступа в будущем, одновременно защищая конфиденциальность пациентов и соблюдая конфиденциальную информацию. Институт медицины при поддержке NIH планирует выпустить отчет в начале 2015 с рекомендациями по обмену данными на уровне участников из клинических испытаний. Некоторые институты NIH уже начали требовать, чтобы данные на уровне участников из некоторых финансируемых исследований были доступны для общественности. 5 Европейское агентство по лекарственным средствам также работает над более широким доступом к данным на уровне участников. 6 В январе 2014, члены фармацевтического исследования и производители Америки и Европейской федерации фармацевтической промышленности и ассоциаций начали рассмотрение запросов на доступ к исследованиям для данных клинических испытаний на уровне пациентов. 7 Ряд фармацевтических производителей имеют или разрабатывают механизмы для обеспечения доступа к анонимным данным на уровне участников из клинических испытаний. 8,9

NIH стремится обеспечить прозрачность вокруг каждого клинического испытания, поддерживаемого NIH. Поэтому сегодня NIH также объявила о предлагаемой политике регистрации и представления результатов для всех клинических испытаний (интервенционных исследований, а не наблюдательных), финансируемых NIH, включая фазы 1 исследований лекарственных средств, регулируемых FDA, небольших технико-экономических исследований устройств и клинических испытаний вмешательства, не подлежащие регулированию FDA, такие как поведенческие вмешательства. 10 Своевременная отчетность о клинических испытаниях будет приниматься во внимание при рассмотрении последующих заявок на финансирование.

Настало время принять эпоху, когда прозрачность и ответственный обмен данными являются общими значениями. Участники исследования полагают, что данные, которые они предоставляют, будут использоваться для улучшения здоровья многих людей. Ответственность за выполнение обязательств несет следователи и финансирующие органы.

подробнее