Ossea di Origine Genetics: l'ipofosfatemia X-linked: Kyowa Kirin Co. delle ossa

XLH deneyleri için en önemli bilgileri, en önemli, en önemli, en iyi ve en önemli verilerdir.

Il trattamento con burosumab è stato associato a un miglioramento significativo rispetto al bazale dopo 96 settimane.

MALATTIE NADİR? ONAYLI VISITA LO STAND DI UNIAMO – FEDERAZIONE ITALIANA MALATTIE ACİL DURUM EXPO'DA NADİR

Ipofosfatemia X'e bağlı: la riderca

Aperto, randomizzato, doppio cieco ve kontrol ile plasebo ile plasebo ile birlikte, yetişkinlere yönelik olarak XLH'de kanıtlanmış bir stüdyo di fase 3'ü kanıtladım.

Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, Mostrando un effetto statisticamente Significativo nell'aumento delle concentrazioni di fosfato sierico a 24 settimane, rispetto al placebo.

Dopo 24 settimane, il gruppo di pazienti trattati con plasebo è passato al nuovo trattamentoe sono istatistiki veriler sui marcatori metabolik ve biochimici, sugli esiti riportati dai pazienti (Hasta Bildirilen Sonuçlar – PRO'lar) ve mobil ayarlarla ilgili.

Mobilitelerin en büyük ve en çok tercih edilenleri arasında yer almaktadır.

Alla settimana 96, lo studio istaistamente i mglioramente istatisticamente e l e e l e n e n e n e n e l i n e l i n e l i n e l i n e i n e l i n e n e l i n e n e n e n e n e n e n e n e n e n e n e n e n e ğ i l i l i l i l i l i l m e l i l e l e l l'indice WOMAC (Batı Ontario ve McMaster Üniversiteleri Osteoartrit İndeksi), il Kısa Ağrı Envanteri-Kısa Formu (BPI-SF) ve il Kısa Yorgunluk Envanter (BFI). Sono stati osservati miglioramenti statisticamente, nella funzione deambulatoria, misurata dal test del cammino di 6 minuti (6MWT), anche a 96 settimane rispetto al basale.

Alcuni PRO, tra cui sertità e dolore, così la guarigione delle fratture veya psedufratture'da 48 ayar hanno anche çoğurato miglioramenti yayınladım.

La dottoressa Maria Luisa Brandi, ortak yapımcı dello stüdyosu, Presidente dell'associazione FIRMO, Firenze, İtalya, affermato: “Lo studio evidenzia le molte sfide fisiche icon XLH, tra cui il dolore, la yorgunluk e la difficoltà bir camminare.

l'omeostasi del fosfato nei pazienti adulti con XLH, rispetto al plasebo.

En yeni analizler, karmaşık olmayan durumlarla karşı karşıyadır. Tomohiro Sudo, Kyowa Kirin tarafından Global Ürün Stratejisi tarafından yönetilmektedir: 'Kyowa Kirin è impegnata ve XLH ve delle loro familyasıyla ilgili olarak.

Lavoriamo assiduamente per comprendere, gestire ve trattare al meglio la XLH.

Önemli ve önemli veriler kanıtlanmamıştır, en büyük ve en önemli kişisel affetme, XLH'nin ilk ve sono, en son ve en önemli özellikleridir.

BMJ RMD Açık, Romatizmal ve Kas-İskelet Hastalıkları hakkında bilgi verdim. Avrupa'da Burosumab è autorizzato per il trattamento del XLH nei bambini ve negli adolesan ve 1 a 17 anni con evidenza radyografica di malattia ossea, ve negli erişkine göre.

Tıbbi Questo è soggetto a monitoraggio aggiuntivo

INFORMAZIONI SULL'IPOFOSFATEMIA X-BAĞLANTILI

L'ipofosfatemia legata all'X (XLH) è una rara malattia genetika che causa anomalie delle ossa, della muscolatura ve delle articolazioni. L'XLH, potansiyel olarak ölümcül, bir nedensellik ve ilerlemenin doğal bir sonucu olarak, özel bir yaşam için tek başına, her şeyin en iyi şekilde değerlendirilmesi.

Le persone con XLH hanno un difetto genetikos sul cromosoma X che causa un'eccessiva perdita di fosfato attraverso le idrar e un yetersiz assorbimento di fosfato a livello intestinale, a causa dell'eccesso di un ormone noto come fattore di crescita de FGF23), conseguenti livelli cronicamente bassi di fosfato nel sangue.

İlacın özü, temel besin öğelerindendir.

Her l'XLH için en uygunsuz tedavi, terapiye che mirano a riportare nella normalità i livelli di fosfato nell'organismo possono contribuire a migliorare i sintomi della malattia.

L'XLH è la forma comune di rachitismo ereditario.

Bireysel che olmayan hanno una storia aşina della malattia, ma di solito viene transmessa da un genitore che porta il gen mutasyonunda bir volte può kıyafeti.

BİLGİ SU BÜROSUMAB

Innovativo è stato creato e sviluppato da Kyowa Kirin ed è un anticorpo monoclonale umano ricombinante IgG1 diretto contro l'ormone fosfaturico FGF23 (il fattore di crescita dei fibroblasti 23).

L'FGF23 è un ormone che riduce i livelli di fosfato sierico regolando l'escrezione del fosfato e la produzione di vitamina D attiva da parte del rene.

L'eccessiva escrezione renale di fosfato e la conseguente ipofosfatemia che si verificano nell'ipofosfatemia X-linked (XLH) sono causati da livelli eccessiva e da un'attività eccessiva dell'FGF23.

Il farmaco è progettato per legarsi all'FGF23 ve inibirne così l'attività biologica. Bloccando l'eccesso di FGF23 nei pazienti, questo anticorpo monoclonale mira ad aumentare il riassorbimento del fosfato de parte del rene ve D vitamini, con effetto positivo sull'assorbimento a fosfate di.

Burosumab è disponibile başına l'uso Clinicalo dal 2018.

Avrupa Komisyonu'nun ilk onayı ve onayı, her bir XLH'ye göre bağımsız ve bağımsız koşullar için onaylanmıştır.

Nel 2020, tam kapsamlı bir inceleme. İtalya'da è disponibile dal 2019 (GU. 208 del 05/09/2019).

Da settembre 2020 è indicato per il trattamento dell'ipofosfatemia X-linked (XLH) nei bambini e negli adolesan di età compresa tra 1 e 17 anni con evidenza radiografica di malattia ossea, e negli adulti

İtalya'da, sınırlamalara uygun olarak, 1 ve 12 yıl arasında karşılaştırmalı olarak.

Da maggio 2021 è otosomministrazione başına dağıtılabilir.

È onay dalla ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) per i pazienti con XLH a partre dai 6 mesi di età e da Health Canada per i pazienti con XLH bir partire da 1 anno di età.

Nel 2019, burosumab, nella sua forma per autoiniezione per il trattamento del rachitismo ipofosfatemico e dell'osteomalacia ipofosfatemica legati all'FGF23, è stato rimborsato dall'Assicurazione sanitaria nazionale (NHI.) giappone

Nel gennaio 2020, Swissmedic ne ha approvato l'uso per il trattamento di adulti, adolesan ve bambini (suda un anno in su) con XLH.

Nel giugno 2020, Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) negli Stati Uniti lo ha onay, her gün için onaylandı ve osteomalazi tümörü indotta (TIO), herhangi bir değişiklik göstermedi.

Kyowa Kirin, tüm dünyada ticarileşme için ortak çalışma yürütür.

Daha çok bilgi:

Malattie nadir, Sindrome Yüzen-Liman: uno studio italiano su BMC Biology

Malattie nadir, EMA raccomanda estensione dell'indicazione per mepolizumab kontrol l' EGPA, raro rahatsız edici infiammatorio oto-immün

Malattie nadir, l'anomalia di Ebstein: una rara kardiyopatia konjenita

Patologie reumatiche: Artrosi, kalite farkı?

Malattie nadir: poliposi nasale, una patologia da conoscere e da riconoscere

Fonte dell'articolo:

Dire Ajansı