意大利：新生婴儿接受Zolgesma（一种对抗Sma（脊髓性肌萎缩症）的创新药物）
Sma（脊髓性肌萎缩症）：这名患有Sma（脊髓性肌萎缩症）的小病人，于12月XNUMX日在巴里Policlinico医院的Giovanni XXIII儿科医院首次接受了创新药物Zolgesma的治疗，状况良好，但仍处于密切的临床监测之下。
Sma（脊髓性肌萎缩症），Zolgesma注入阿普利亚婴儿
这是来自普利亚大区的第一个孩子，是意大利的第三个孩子，也是有史以来最小的孩子，该孩子于3个月大时开始接受基因治疗。
这是一种创新药物，是在医学领域应用的先进基因工程技术的一个实例，该疾病在最近出现新的治疗策略之前，在两年内一直具有致命的致死作用。”儿科医院神经病学家解释说。 ，Delio Gagliardi和Pasquale Conti。
除了当今使用的其他治疗选择外，基因治疗代表了一种治疗机会，可以在一生中通过一次给药来纠正基因缺陷，并且被列入国家可以支付的药物清单为基因诊断或临床诊断为 脊 1型肌肉萎缩症。
为了接受治疗，这名新生婴儿在鹿特丹实验室进行了初步测试，该实验室收集了来自欧洲各地的血液样本。
同时，卫生工作者参加了制药公司的培训。
该药物是根据小患者的体重定制的，是从医院药房订购的，几天之内从爱尔兰的欧洲分销中心发货，并在-70度的温度下存放在药房中。
然后给婴儿注入药物，目前正在密切的临床监督下。