幼年特发性关节炎：热那亚的 Gaslini 对托法替尼口服治疗的研究
幼年特发性关节炎：IRCCS Gaslini 研究人员证明了一种新的口服生物疗法的功效
该研究涉及来自 225 个国家的 64 家儿科医院的 20 名年轻患者，导致该药物获得 EMA 和 FDA 的批准，用于治疗幼年型多关节特发性关节炎和幼年型银屑病关节炎。
著名科学期刊《柳叶刀》发表了一项名为托法替尼的创新生物药物的治疗研究结果
该药物通过抑制刺激炎症的分子的释放来作用于免疫系统的细胞。
来自热那亚 IRCCS Istituto Giannina Gaslini 研究人员协调的国际研究数据表明，该药物可有效且安全地治疗幼年特发性关节炎。
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幼年特发性关节炎是一种慢性自身免疫性疾病
它起源不明，影响儿科人群，通常在很小的时候就开始了。
它代表了儿童获得性残疾的最重要原因之一。
据估计，欧洲约有 60,000 名儿童受到这种疾病的影响。
该研究由 IRCCS Istituto Giannina Gaslini 的儿科医生兼研究员 Nicola Ruperto 博士协调，涉及来自 225 个国家的 64 家儿科医院的 20 名年轻患者，这些患者在两个国际研究网络中组织：小儿风湿病学国际试验组织 (PRINTO) 和小儿风湿病学合作研究集团（PRCSG）。
“多关节幼年特发性关节炎是一种慢性致残性疾病，它限制儿童参与日常活动并对他们的生活质量产生重大影响，”Nicola Ruperto 博士强调。
“尽管已经有几种有效且安全的疗法可用，但约有三分之一的患者反应不佳。
此外，托法替尼代表了传统生物药物的有趣替代品，还因为它可以口服给药，从而避免了儿童及其家人注射或输注药物的不便，而这通常必须在医院环境中进行。
口服给药具有重要优势：它使治疗更容易被儿童，尤其是最小的孩子接受，并有助于父母的工作”。
多关节幼年特发性关节炎：Gaslini 在热那亚的卓越表现
“这篇文章证实了 Gaslini 研究所研究人员的国际卓越性，并鼓励我们努力将这种协调能力扩展到我们的 IRCCS 发挥领导作用的其他部门，”Gaslini 的总经理 Renato Botti 博士评论道。
我们的儿科医院是一所住院和护理科学研究所，”利古里亚大区主席兼卫生委员乔瓦尼·托蒂说，“是利古里亚、国家和国际层面的皇冠上的一颗明珠，不仅在照顾从意大利和世界各地来到热那亚的年轻患者，还从事旨在改善患有罕见和致残疾病的儿童及其家人生活的科学研究。
Gaslini 专业人员作为来自 64 个国家/地区的 20 家儿科医院的领导者领导了这项研究，这一事实让我们感到自豪。”
由于这项研究，托法替尼已获得欧洲药品管理局 (EMA) 和美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准，用于治疗多关节型幼年特发性关节炎和幼年型银屑病关节炎。
对先前抗风湿药物治疗反应不佳的两岁及以上儿童可以接受治疗。
“这篇文章被《柳叶刀》认为非常相关，值得发表社论评论，旨在强调首个口服生物疗法可用于治疗幼年特发性关节炎的革命性意义，”加斯利尼研究所的科学主任说， Angelo Ravelli 教授。