白血病：类型、症状和最具创新性的治疗方法
当我们谈论白血病时，我们不是在谈论一种单一的疾病，而是一组由造血干细胞不受控制的增殖引起的血癌，称为白血病或原始细胞，即那些仍然未成熟的细胞生长产生的成分我们的血液：白细胞、红细胞和血小板
造血干细胞起源于骨髓，在成人中主要存在于扁平骨（如骨盆、胸骨、颅骨、肋骨、椎骨、肩胛骨）中，可遵循 2 条发育线
- 髓系细胞产生 白血细胞 （特别是中性粒细胞单核细胞）、血小板和红细胞；
- 淋巴系的细胞产生白细胞，也称为淋巴细胞。
由于尚未完全阐明的基因突变和复杂机制，干细胞可能会过早停止其发育，或者它们可以获得无限复制的能力并对程序性细胞死亡（细胞凋亡）机制产生抵抗力。
当这种情况发生时，未成熟细胞会侵入骨髓、血液，有时还会侵入淋巴结、脾脏和肝脏，从而导致白血病。
不同类型的白血病
对疾病进行分类的因素之一是它的进展速度：急性形式的病程很短或非常短，并且还会阻碍细胞成熟，而慢性形式的进化较慢，其中骨髓前体的成熟能力尽管如此，尽管它可能是异常的，但仍保持不变。
根据意大利国家癌症登记处，最常见的形式是：
- 慢性淋巴（所有白血病的 33.5%）；
- 急性髓系（26.4%）；
- 慢性髓系（14.1%）；
- 急性淋巴（9.5%）。
白血病数据
影响血细胞的癌症在儿童期比在成年期更常见。
特别是，急性淋巴细胞白血病占 75 岁以下儿童诊断出的所有白血病的 14%，而急性髓性白血病占 15-20%。
另一方面，在成人中，大多数急性白血病是髓样形式，而淋巴细胞白血病的发生率较低，约为 25-30%。
另一方面，慢性白血病是成人的典型症状，而在儿童时期则很少见。
尽管白血病的发病率正在增加，意大利诊断出近 8,000 例新病例，但由于治疗的持续和稳定改善，死亡率正在下降。
急性白血病的症状
在早期阶段，慢性白血病可能没有任何症状，因为白血病细胞以有限的方式干扰其他细胞的功能。
与急性白血病相比，症状出现较早，并且会迅速恶化。
发烧、盗汗、疲倦和疲劳、头痛、骨骼和关节疼痛、体重减轻、苍白，通常与红细胞缺乏有关，因此与严重贫血有关。
在血小板缺乏的情况下，口腔或胃肠道的轻微出血或皮肤上的斑点也可能出现。
在稍后但总是非常迅速的步骤中，大脑或胃肠道也可能出现更深的出血。
而在白细胞增殖的情况下，可能会出现类似于严重流感综合征的症状，例如持续但耐受良好的发烧。
有时，白血病原始细胞还可以浸润器官，如胃、肠、肾、肺或神经系统，给出表明相关器官功能障碍的特定症状。
最具创新性的白血病疗法和疗法
在过去的几年里，疾病的预后有了稳定和渐进的改善，原因有两个：我们对这些疾病的潜在因素有了更多的了解，特别是与更具侵袭性的形式相关的基因突变，因此可以继续进行在早期进行移植，当患者受到的损害较小，接受的治疗较少，可以获得更好的结果； 以及基于个体患者疾病特征的组合疗法的稳步改进。
抗击白血病：造血干细胞移植
造血干细胞移植是一种治疗选择，用于用来自相容供体的健康细胞替换被高剂量化学或放射疗法破坏的患病细胞。
供体通常是兄弟姐妹或家庭成员，但也可能是拥有与患者细胞相容的细胞的陌生人。
在某些情况下，这种方法可以彻底治愈白血病，尤其是在年轻患者中，并且可以用于不再对化疗产生反应的形式。
这就是为什么注册骨髓捐赠者登记册很重要，这是一个简单的手势，通过采集少量血液或唾液进行基因分型，在未来挽救生命成为可能。
CAR-T细胞的化学疗法和免疫疗法
除了移植之外，目前可用的其他疗法是化学疗法与旨在刺激免疫系统识别和破坏白血病细胞的其他方法相结合，例如用于减缓肿瘤细胞生长的干扰素α，或能够抑制肿瘤细胞生长的单克隆抗体。靶向白血病细胞，促进免疫系统破坏它们。
近年来一种创新的治疗方法是使用 CAR-T 细胞进行免疫治疗，这是一种可用于某些对常规治疗无反应的白血病的选择。
CAR-T 细胞是患者自身的 T 淋巴细胞，经过基因改造后配备了 CAR 分子（嵌合抗原受体）。
多亏了这种分子，一旦将它们重新引入患者体内，CAR-T 细胞就能够特异性地识别肿瘤细胞并有效地攻击和破坏它们。
白血病正是第一个使用这种治疗工具治疗的癌症，该工具自 2019 年以来已在意大利上市。
白血病研究不会停止
研究仍然是改善这些疾病预后的支柱：减少与造血干细胞移植相关的毒性和改善来自外部或半相合供体（儿童的父母，反之亦然）的移植是近年来实现的两个目标。
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