儿科/脑肿瘤：多亏了 Tor Vergata、Sapienza 和 Trento，髓母细胞瘤的治疗新希望
髓母细胞瘤：Tor Vergata、Sapienza 和 Trento 大学的医院研究人员发现了该疾病最具侵袭性形式的机制，并确定了阻止其生长的药物
治疗儿童最常见的恶性脑肿瘤髓母细胞瘤的新希望
Bambino Gesù 儿童医院的研究人员与 Tor Vergata、Sapienza 和 Trento 大学合作，发现了引发该疾病最具侵袭性形式的机制，并确定了两种具有阻断癌症生长潜力的药物和转移。
这项由 AIRC 完全支持的研究刚刚发表在国际科学期刊 Acta Neuropathologica 上。
髓母细胞瘤是一种恶性脑肿瘤，在意大利的发病率约为每百万儿童 7 人
“标准”风险患者的总生存率目前为 80%； 不幸的是，对于高危患者，这一数字下降到 30-60%。
这种肿瘤形成于小脑，小脑是位于大脑底部的神经系统区域，负责控制运动的平衡和协调。
髓母细胞瘤的治疗包括手术切除肿瘤，然后进行放疗和化疗。
然而，治疗的主要障碍是癌症干细胞的存在，这些干细胞对放射和化学疗法具有抗性，并具有浸润和扩散的能力。 脊 年轻患者的脐带。
这种儿科肿瘤的新治疗途径，特别是“第 3 组”，即死亡风险最高的形式（在诊断后 40 年内发生的病例超过 5%），来自于Bambino Gesù肿瘤血液学领域的实验室。
该研究由罗马教廷儿科医院实验和精准医学和肿瘤血液学领域主任 Franco Locatelli 教授和 Francesco Cecconi 教授协调，与罗马大学合作进行。 Vergata”和“Sapienza”以及特伦托大学。 第一作者是 Bambino Gesù 的研究员 Francesca Nazio。
科学家团队确定了一种新的分子机制，其改变是导致髓母细胞瘤侵袭性的原因
特别是，发现在第 3 组肿瘤中，AMBRA1 蛋白的产生水平过高，因此受其调节的所有过程（自噬和茎身份）功能异常。
由于 AMBRA 1 过量，细胞清除受损成分（自噬）的机制得到增强，癌细胞利用这一点生存和增殖。
此外，过量的 AMBRA 1 使细胞保持干细胞状态，这一方面有助于它们更快地复制，在起源组织中积累并形成大的肿瘤块，另一方面有助于它们的能力迁移和形成转移。
在这些实验室结果的基础上，研究人员还表明，两种药物（一种自噬抑制剂和一种 STAT3 干细胞因子抑制剂）的组合不仅可以阻止肿瘤生长，还可以阻止其产生转移的能力。
由于 AMBRA1 蛋白在细胞周期调节中的直接作用，Bambino Gesù 研究人员的同一个团队已经将 AMBRAXNUMX 蛋白鉴定为其他儿童和成人癌症中的有效肿瘤抑制剂。
研究的进一步进展也将其作为一个高度相关的目标。
成神经管细胞瘤，Francesco Cecconi 教授的解释
Bambino Gesù 的研究员、罗马大学“Tor Vergata”的正教授 Francesco Cecconi 解释说：“许多儿童在诊断时已经发生转移，因此开发更有效的治疗方法至关重要。”
“对于通常预后不佳的第 3 组髓母细胞瘤患者，迫切需要整合新的治疗方案，当然，如果在临床应用中得到证实，我们的结果可能会导致针对这种侵袭性大脑形式的个性化治疗瘤”。
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