罕见疾病，EMA 建议延长美泊利单抗的适应症以对抗 EGPA，一种罕见的自身免疫性炎症性疾病
EMA 建议延长 Nucala（mepolizumab）的适应症，作为 6 岁及以上患有复发缓解或难治性嗜酸性肉芽肿伴多血管炎 (EGPA) 的患者的附加治疗，EGPA 是一种罕见的疾病，可导致血管炎（一种慢性炎症）中小动脉和静脉）
发炎的血管会影响各种器官，包括肺、心脏、皮肤、神经系统和胃肠道。 据估计，每年每 0.18 万人中有 4 至 1 例新病例被诊断出患有 EGPA（也称为 Churg-Strauss 综合征）。
该疾病的总体流行率估计为每 5.3 万人 38 至 1 人。
罕见疾病？ 要了解更多信息，请访问 UNIAMO – 意大利罕见病联合会在紧急情况博览会上的展位
EMA 支持延长 Nucala（美泊利单抗）：目前，大多数 EGPA 患者接受抗炎皮质类固醇治疗
然而，当患者长期使用皮质类固醇时，它们会导致副作用，例如眼部问题、体重增加、高血糖、骨骼变薄以及细菌、真菌和病毒感染的风险增加。
用于控制疾病及其症状的其他治疗选择包括免疫抑制药物（即降低免疫系统活性的药物）。
它们还会引起严重的副作用。 对该疾病的新疗法存在未满足的医疗需求。
Nucala 已在欧盟 (EU) 获得批准，用于治疗 6 岁及以上患有特定类型哮喘的患者，称为嗜酸性粒细胞哮喘。
美泊利单抗是 Nucala 的活性物质
它是一种人类单克隆抗体，可附着在体内一种称为白细胞介素 5 (IL-5) 的特定蛋白质上。 IL-5 促进嗜酸性粒细胞的产生和生长（类型 白血细胞 与引起 EGPA 相关）。
通过附着在 IL-5 上，美泊利单抗会阻断其作用，从而减少嗜酸性粒细胞的数量。
这有助于减少炎症，从而改善 EGPA 症状。
EMA 人类药物委员会 (CHMP) 的意见基于一项随机、双盲、安慰剂对照研究的数据，该研究调查了美泊利单抗在 136 名接受稳定皮质类固醇治疗的成年患者中治疗复发性或难治性 EGPA 的安全性和有效性治疗 52 周。
患者每 300 周接受 XNUMX 毫克美泊利单抗或安慰剂皮下注射，同时继续稳定的每日口服皮质类固醇治疗。
从第 4 周起，皮质类固醇的剂量在 52 周的治疗期间逐渐减少。
与接受安慰剂的患者相比，接受美泊利珠单抗治疗的成年患者在第 36 周和第 48 周获得了显着更长的缓解累积时间（即治疗后没有疾病体征或症状的时期）。
此外，与安慰剂相比，使用美泊利单抗治疗的患者在第 36 周和第 48 周获得缓解的比例显着更高。
儿童的安全性和有效性数据是从成人患者的临床试验中推断出来的。
作为其建议的一部分，CHMP 要求该公司进行批准后安全性研究 (PASS)，以收集有关在 6-17 岁患有 EGPA 的儿童中使用 Nucala 的额外数据。
Nucala（美泊利单抗）在临床试验中最常见的副作用包括超敏反应和给药相关反应、感染、颈部疼痛、头痛和呼吸系统疾病
CHMP 在 2021 年 XNUMX 月的会议上通过的意见是 Nucala 在这一新适应症中实现患者可及性的中间步骤。
CHMP 的意见现在将发送给欧盟委员会，以通过欧盟范围内的营销授权决定。
一旦获得上市许可，将在每个会员国层面做出有关价格和报销的决定，同时考虑到该药物在该国国家卫生系统背景下的潜在作用/用途。
另请参阅：
吉兰-巴雷综合征，神经科医生：“与 Covid 或疫苗无关”