幼年特發性關節炎：熱那亞的 Gaslini 對託法替尼口服治療的研究
幼年特發性關節炎：IRCCS Gaslini 研究人員證明了一種新的口服生物療法的功效
這項研究涉及來自 225 個國家 64 家兒科醫院的 20 名年輕患者，該藥物獲得 EMA 和 FDA 批准用於治療幼年多關節特發性關節炎和幼年銀屑病關節炎。
著名科學雜誌《柳葉刀》發表了創新生物藥物託法替尼的治療研究結果
該藥物通過抑制刺激炎症的分子的釋放來作用於免疫系統細胞。
由熱那亞 IRCCS Istituto Giannina Gaslini 的研究人員協調進行的這項國際研究的數據表明，該藥物對於治療幼年特發性關節炎是有效且安全的。
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幼年特發性關節炎是一種慢性自身免疫性疾病
它的起源不明，影響兒科人群，並且通常在很小的時候就開始出現。
它是兒童獲得性殘疾的最重要原因之一。
據估計，歐洲約有 60,000 名兒童受到這種疾病的影響。
這項研究由 IRCCS Istituto Giannina Gaslini 的兒科醫生兼研究員 Nicola Ruperto 博士協調，涉及來自 225 個國家 64 家兒科醫院的 20 名年輕患者，這些患者由兩個國際研究網絡組織：小兒風濕病國際試驗組織 (PRINTO) 和小兒風濕病協作研究組 (PRCSG)。
“多關節幼年特發性關節炎是一種慢性致殘疾病，限制兒童參與日常活動，並對他們的生活質量產生重大影響，”尼古拉·魯珀托博士強調。
“儘管已經有幾種有效且安全的療法，但約三分之一的患者反應不令人滿意。
此外，託法替布是傳統生物藥物的一種有趣的替代品，還因為它可以口服給藥，從而避免了藥物注射或輸注給兒童及其家人帶來的不便，而注射或輸注通常必須在醫院環境中進行。
口服給藥具有重要的優勢：它使治療更容易被兒童，尤其是最小的兒童接受，並方便父母的任務”。
多關節型幼年特發性關節炎：熱那亞 Gaslini 的卓越表現
“這篇文章證實了 Gaslini 研究所研究人員在國際上的卓越表現，並鼓勵我們努力將這種協調能力擴展到我們 IRCCS 發揮領導作用的其他領域”Gaslini 研究所總經理 Renato Botti 博士評論道。
我們的兒科醫院是一家住院和護理科學研究所，”利古里亞大區主席兼衛生委員喬瓦尼·托蒂說，“對於利古里亞、國家和國際層面而言，它是利古里亞皇冠上的一顆寶石，不僅為來自意大利和世界各地來到熱那亞的年輕患者提供護理，而且還開展旨在改善患有罕見和致殘疾病的兒童及其家人的生活的科學研究。
Gaslini 專業人士作為來自 64 個國家的 20 家兒科醫院的領導者領導了這項研究，這一事實讓我們感到自豪”。
得益於這項研究，託法替布已獲得歐洲藥品管理局（EMA）和美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，用於治療多關節型幼年特發性關節炎和幼年銀屑病關節炎。
對先前的抗風濕藥物治療反應不佳的兩歲及以上兒童可以接受治療。
Gaslini 研究所的科學主任 Angelo Ravelli 教授表示：“《柳葉刀》認為這篇文章非常重要，值得發表社論評論，旨在強調第一種口服生物療法對於治療幼年特發性關節炎的革命性意義。”