Evropská komise (EK) schválila teriflunomid jako léčbu pediatrických pacientů ve věku 10-17 let s relaps-remitující roztroušenou sklerózou (RRMS)

ES schválení teriflunomidu je založeno na údajích ze studie TERIKIDY fáze 3

Schválení potvrzuje teriflunomid jako první perorální terapii roztroušené sklerózy, která má být povolena jako léčba první linie u dětí a dospívajících s RS v Evropské unii.

Odhaduje se, že roztroušená skleróza postihuje 2.8 milionu lidí na celém světě a je postiženo nejméně 30,000 XNUMX dětí a dospívajících.

Dětská roztroušená skleróza je vzácný stav a její nástup sleduje průběh relabující-remitující choroby v 98% případů.

Ve srovnání s dospělými s MS mají dětští pacienti často vyšší míru relapsů a vyšší zátěž lézí.

Vzhledem k časnému nástupu onemocnění dochází často k nevratnému postižení a progresi do sekundární formy v mladším věku než u dospělých.

Příznaky RS mohou ovlivnit všechny aspekty života mladého člověka, od fyzického zdraví až po duševní zdraví.

Je třeba udělat ještě mnoho pro zajištění širší dostupnosti možností volby drog, jejichž užívání je podporováno studiemi navrženými speciálně pro pediatrickou populaci.

Práce na splnění této potřeby se proto zaměřuje na osobu s onemocněním v celé jeho komplexnosti a globálnosti, “uvedla Maria Trojano, profesorka neurologie na univerzitě v Bari a ředitelka neurologické kliniky v Policlinico di Bari.

"Dětská roztroušená skleróza je stále oblastí značně nesplněných lékařských potřeb"

„Dostupnost orální léčby pro její mírnou formu představuje nepochybnou výhodu pro přijetí léčby pacientem a následně další příležitost, pokud jde o dodržování léčby,“ dodal profesor Claudio Gasperini, ředitel UOC Neurology and Neurophysiopathology AO San Camillo Forlanini Hospital v Římě a vedoucí studijní skupiny pro roztroušenou sklerózu SIN (Italská neurologická společnost).

Teriflunomid je v EU schválen od roku 2013 jako léčba dospělých pacientů s relaps-remitující roztroušenou sklerózou (RRMS).

Toto nové evropské schválení pro pediatrickou řadu mu dává další rok patentové ochrany v Evropské unii.

Studie TERIKIDY fáze 3 je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami, která zahrnovala 166 pediatrických pacientů s relaps-remitující roztroušenou sklerózou ve 22 zemích po celém světě.

Studie zahrnovala screeningové období (až čtyři týdny), po kterém následovalo dvojitě zaslepené období léčby (až 96 týdnů po randomizaci).

Otevřená prodloužená fáze studie TERIKIDY fáze 3 v současné době probíhá.

Primárním cílovým parametrem byl čas do prvního potvrzeného klinického relapsu s předem specifikovanou analýzou citlivosti zahrnující čas do aktivity vysoké magnetické rezonance (MRI) jako ekvivalent relapsu.

Navíc pacienti, kteří dokončili dvojitě zaslepené období nebo měli vysokou aktivitu MRI, byli způsobilí pokračovat v otevřené prodloužení.

Primární výsledky účinnosti a údaje o bezpečnosti a snášenlivosti z období dvojitě zaslepené základní studie (až 96 týdnů po randomizaci) byly původně prezentovány na virtuálním kongresu EAN 2020.

Ve studii bylo 109 a 57 pacientů randomizováno k teriflunomidu a placebu

Primární cílový parametr nebyl statisticky významný s numericky nižším rizikem klinického relapsu teriflunomidu oproti placebu.

Přechod z dvojitě zaslepené na otevřenou značku pro vysokou aktivitu MRI byl vyšší, než se očekávalo. Výměny byly častější a dříve ve skupině s placebem vs. teriflunomidem.

Tím se snížila síla studie pro primární koncový bod.

V předem specifikované analýze citlivosti složeného cílového parametru času do prvního klinického relapsu nebo vysoké aktivity MRI splňující kritéria studie pro přechod na otevřenou léčbu teriflunomid významně zkrátil čas do klinického relapsu nebo přechodu z důvodu vysoké aktivity MRI ve srovnání s placebem.

Primární sekundární cílové ukazatele ukázaly, že teriflunomid významně snížil počet lézí T1 s vylepšeným gadoliniem (Gd) na MRI a počet nových a zvětšených T2 lézí na MRI.

Ve studii byl teriflunomid dobře tolerován a měl zvládnutelný bezpečnostní profil u pediatrické populace.

Celkový výskyt nežádoucích účinků (AEs) a závažných nežádoucích účinků (SAEs) byl podobný ve skupině teriflunomidu a ve skupině s placebem. Ve studii nedošlo k žádným úmrtím

Nežádoucí účinky hlášené častěji ve skupině s teriflunomidem než ve skupině s placebem zahrnovaly nazofaryngitidu, infekci horních cest dýchacích, alopecii, parestézii, bolesti břicha a zvýšenou hladinu kreatinfosfokinázy v krvi (= 3násobek horní hranice normálu).

Případy pankreatitidy byly hlášeny u velmi malého počtu pacientů léčených teriflunomidem ve srovnání s žádným ve skupině s placebem ve dvojitě zaslepené fázi.

U pediatrických pacientů léčených teriflunomidem v otevřené fázi studie byly hlášeny dva další případy pankreatitidy a jeden případ závažné akutní pankreatitidy (s pseudopapilomatem).

Další informace:

První případ meningitidy spojené s SARS-CoV-2. Případová zpráva z Japonska

Intelektuální postižení, Konference národní autistické observatoře: Itálii chybí školení a služby

Fonte dell'articolo:

Agentura Dire