Sjældne sygdomme, EMA anbefaler forlængelse af indikation for mepolizumab mod EGPA, en sjælden autoimmun inflammatorisk lidelse
EMA har anbefalet at forlænge indikationen til Nucala (mepolizumab) som en tillægsbehandling til patienter i alderen 6 år og ældre med tilbagefaldende eller refraktær eosinofil granulomatose med polyangiitis (EGPA), en sjælden lidelse, der forårsager vaskulitis (en kronisk betændelse af små til mellemstore arterier og vener)
De betændte kar kan påvirke forskellige organer, herunder lunger, hjerte, hud, nervesystem og mave -tarmkanalen. Det anslås, at mellem 0.18 til 4 nye tilfælde pr. 1 million mennesker hvert år diagnosticeres med EGPA (også kendt som Churg-Strauss syndrom).
Den samlede prævalens af sygdommen anslås at være mellem 5.3 til 38 pr. 1 million mennesker.
EMA understøtter forlængelse af Nucala (mepolizumab): i øjeblikket behandles de fleste patienter med EGPA med antiinflammatoriske kortikosteroider
Men når patienter bruger kortikosteroider på lang sigt, kan de føre til bivirkninger såsom øjenproblemer, vægtøgning, højt blodsukker, udtynding af knogler og øget risiko for bakterielle, svampe- og virusinfektioner.
Andre behandlingsmuligheder, der bruges til at kontrollere sygdommen og dens symptomer, omfatter immunsuppressive lægemidler (dvs. medicin, der reducerer immunsystemets aktivitet).
De kan også forårsage alvorlige bivirkninger. Der er et uopfyldt medicinsk behov for nye behandlinger af sygdommen.
Nucala er allerede godkendt i EU (EU) til behandling af patienter i alderen 6 år og ældre med en bestemt type astma kaldet eosinofil astma.
Mepolizumab er det aktive stof i Nucala
Det er et humant monoklonalt antistof, der binder sig til et specifikt protein, der findes i kroppen, kaldet interleukin-5 (IL-5). IL-5 fremmer produktionen og væksten af eosinofiler (type af hvide blodceller der er involveret i at forårsage EGPA).
Ved at tilslutte sig IL-5 blokerer mepolizumab dets virkning og reducerer derved antallet af eosinofiler.
Dette hjælper med at reducere betændelse, hvilket resulterer i forbedring af EGPA -symptomer.
Udtalelsen fra EMA's udvalg for humanmedicin (CHMP) er baseret på data fra en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse, der undersøgte sikkerheden og effekten af mepolizumab ved behandling af recidiverende eller ildfast EGPA hos 136 voksne patienter på et stabilt kortikosteroid behandling over en periode på 52 uger.
Patienterne modtog 300 mg mepolizumab eller placebo administreret subkutant hver fjerde uge, mens de fortsatte deres stabile daglige orale kortikosteroider.
Fra uge 4 og fremefter blev dosis af kortikosteroider nedtrappet i løbet af den 52-ugers behandlingsperiode.
Voksne patienter behandlet med mepolizumab opnåede en signifikant større akkumuleret tid i remission (dvs. en periode uden sygdomstegn eller symptomer efter behandling) i både uge 36 og uge 48 sammenlignet med patienter, der fik placebo.
Derudover opnåede en signifikant højere andel af patienterne behandlet med mepolizumab remission både i uge 36 og uge 48 sammenlignet med placebo.
Sikkerheds- og effektdata hos børn er blevet ekstrapoleret fra kliniske forsøg med voksne patienter.
Som en del af sin anbefaling anmodede CHMP om, at virksomheden udførte en sikkerhedsundersøgelse efter godkendelse (PASS) for at indsamle yderligere data om brugen af Nucala hos børn i alderen 6-17 år med EGPA.
De mest almindelige bivirkninger med Nucala (mepolizumab) i kliniske forsøg omfattede overfølsomhed og administrationsrelaterede reaktioner, infektioner, nakkesmerter, hovedpine og luftvejssygdomme
Den udtalelse, CHMP vedtog på sit møde i september 2021, er et mellemled på Nucalas vej til patientadgang i denne nye indikation.
CHMP's udtalelse vil nu blive sendt til Europa-Kommissionen med henblik på vedtagelse af en afgørelse om en EU-dækkende markedsføringstilladelse.
Når der er udstedt en markedsføringstilladelse, vil beslutninger om pris og godtgørelse finde sted på niveau for hver medlemsstat under hensyntagen til den potentielle rolle/anvendelse af dette lægemiddel i forbindelse med det nationale sundhedssystem i dette land.
Læs også:
Guillain-Barré syndrom, neurolog: 'Ingen forbindelse til Covid eller vaccine'
Sjælden medfødt thoracoschisis: Første børnekirurgi på det tyske hospital i Jeddah
Sjældne sygdomme: nyt håb for Erdheim-Chester sygdom
Sjældne sygdomme, Floating-Harbour Syndrome: En italiensk undersøgelse af BMC-biologi