Pediatría / Tumores cerebrales: nueva esperanza de tratamiento para el meduloblastoma gracias a Tor Vergata, Sapienza y Trento

Meduloblastoma: investigadores hospitalarios de las universidades de Tor Vergata, Sapienza y Trento han descubierto el mecanismo de la forma más agresiva de la enfermedad e identificado fármacos para bloquear su crecimiento.

Nueva esperanza para el tratamiento del meduloblastoma, el tumor cerebral maligno más común en los niños

Investigadores del Hospital Infantil Bambino Gesù, en colaboración con las Universidades de Tor Vergata, Sapienza y Trento, han descubierto el mecanismo que desencadena la forma más agresiva de la enfermedad y han identificado dos fármacos con el potencial de bloquear el crecimiento del cáncer y metástasis.

El estudio, apoyado íntegramente por AIRC, acaba de ser publicado en la revista científica internacional Acta Neuropathologica.

El meduloblastoma es un tumor cerebral maligno con una incidencia en Italia de aproximadamente 7 niños afectados por millón

La tasa de supervivencia global es actualmente del 80% para los pacientes de riesgo "estándar"; lamentablemente, la cifra desciende al 30-60% para los pacientes de alto riesgo.

Este tumor se forma en el cerebelo, el área del sistema nervioso ubicada en la base del cerebro y responsable de controlar el equilibrio y la coordinación del movimiento.

El tratamiento del meduloblastoma implica la extirpación quirúrgica del tumor, seguida de radioterapia y quimioterapia.

Sin embargo, el principal obstáculo para el tratamiento es la presencia de células madre cancerosas que son resistentes a la radio y la quimioterapia y tienen la capacidad de infiltrarse y diseminarse en la médula espinal de pacientes jóvenes.

Una nueva vía terapéutica para este tumor pediátrico, en particular para el “Grupo 3”, la forma con mayor riesgo de muerte (que ocurre en más del 40% de los casos dentro de los 5 años posteriores al diagnóstico), proviene de los resultados de la investigación realizada en el Laboratorios del Área de Oncohematología del Bambino Gesù.

El estudio, coordinado por el director de Medicina Experimental y de Precisión y del Área de Oncohematología del Hospital Pediátrico de la Santa Sede, Prof. Franco Locatelli, y por el Prof. Francesco Cecconi, se llevó a cabo en colaboración con las Universidades de Roma “Tor Vergata ”y“ Sapienza ”y la Universidad de Trento. La primera autora es Francesca Nazio, investigadora de Bambino Gesù.

El equipo de científicos ha identificado un nuevo mecanismo molecular, cuya alteración es responsable de la agresividad del meduloblastoma.

En particular, se descubrió que en los tumores del Grupo 3, la proteína AMBRA1 se produce en niveles excesivos y, como resultado, todos los procesos regulados por ella (autofagia e identidad del tallo) funcionan de manera anormal.

Como resultado de un exceso de AMBRA 1, se potencia el mecanismo utilizado por las células para deshacerse de los componentes dañados (autofagia), y las células cancerosas aprovechan esto para sobrevivir y proliferar.

Además, el exceso de AMBRA 1 mantiene a las células en estado tallo, lo que por un lado les ayuda a replicarse más rápido, acumulándose en los tejidos de origen y formando grandes masas tumorales, y por otro lado les ayuda en su capacidad para migrar y formar metástasis.

Sobre la base de estos resultados de laboratorio, los investigadores también demostraron que la combinación de dos fármacos (un inhibidor de la autofagia y un inhibidor del factor de madre STAT3) puede bloquear no solo el crecimiento del tumor, sino también su capacidad para producir metástasis.

La proteína AMBRA1 ya había sido identificada por el mismo equipo de investigadores de Bambino Gesù como un potente oncosupresor en otros cánceres pediátricos y adultos, debido a su papel directo en la regulación del ciclo celular.

Este nuevo paso adelante en la investigación también lo propone como un objetivo de gran relevancia.

Meduloblastoma, explicación del Prof. Francesco Cecconi

“Muchos niños ya tienen metástasis en el momento del diagnóstico, por lo que es fundamental desarrollar terapias más eficaces”, explica Francesco Cecconi, investigador de Bambino Gesù y profesor titular de la Universidad de Roma “Tor Vergata”.

“Para los pacientes con meduloblastoma del Grupo 3, que a menudo tienen un mal pronóstico, existe una necesidad urgente de integrar nuevas opciones de tratamiento y, por supuesto, si se confirman en la aplicación clínica, nuestros resultados podrían conducir a una terapia personalizada para esta forma agresiva de cerebro. tumor".

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Fuente:

Bambino Gesù - web oficial

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