EMA on suositellut käyttöaiheen laajentamista Nucalaan (mepolitsumabi) lisähoitona 6-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla on uusiutuva-remitoiva tai tulenkestävä eosinofiilinen granulomatoosi ja polyangiitti (EGPA), harvinainen sairaus, joka aiheuttaa verisuonitulehduksen (krooninen tulehdus) pienistä ja keskisuurista valtimoista ja suonista)

Tulehtuneet suonet voivat vaikuttaa eri elimiin, mukaan lukien keuhkot, sydän, iho, hermosto ja ruoansulatuskanava. On arvioitu, että EGPA (joka tunnetaan myös nimellä Churg-Straussin oireyhtymä) diagnosoidaan vuosittain 0.18–4 uutta tapausta miljoonaa ihmistä kohden.

Taudin yleisen esiintyvyyden arvioidaan olevan 5.3–38 miljoonaa ihmistä kohden.

Harvinaisia ​​sairauksia? LISÄTIETOJA LUE LISÄÄ käymällä UNIAMOssa - ITALIAN harvinaisten sairauksien keskus, joka käynnistyy hätänäyttelyssä

EMA tukee Nucalan (mepolitsumabi) laajentamista: tällä hetkellä useimmat EGPA-potilaat hoidetaan tulehduskipulääkkeillä

Kuitenkin, kun potilaat käyttävät kortikosteroideja pitkään, ne voivat aiheuttaa haittavaikutuksia, kuten silmäongelmia, painonnousua, korkeaa verensokeria, luiden ohenemista ja lisääntyneen bakteeri-, sieni- ja virusinfektioiden riskin.

Muita hoitovaihtoehtoja, joita käytetään taudin ja sen oireiden hillitsemiseen, ovat immunosuppressiiviset lääkkeet (eli immuunijärjestelmän toimintaa vähentävät lääkkeet).

Ne voivat myös aiheuttaa vakavia sivuvaikutuksia. Taudin uusia hoitoja varten on täyttämätön lääketieteellinen tarve.

Nucala on jo hyväksytty Euroopan unionissa (EU) 6 -vuotiaiden ja sitä vanhempien potilaiden hoitoon tietyntyyppisellä astmalla, jota kutsutaan eosinofiiliseksi astmaksi.

Mepolitsumabi on Nucalan vaikuttava aine

Se on ihmisen monoklonaalinen vasta-aine, joka kiinnittyy tiettyyn kehossa olevaan proteiiniin nimeltä interleukiini-5 (IL-5). IL-5 edistää eosinofiilien tuotantoa ja kasvua (tyyppi valkosolut jotka ovat mukana EGPA:n aiheuttamisessa).

Liittymällä IL-5: een mepolitsumabi estää sen vaikutuksen ja vähentää siten eosinofiilien määrää.

Tämä auttaa vähentämään tulehdusta, mikä parantaa EGPA -oireita.

EMA: n ihmislääkekomitean (CHMP) lausunto perustuu satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun tutkimuksen tietoihin, joissa tutkittiin mepolitsumabin turvallisuutta ja tehoa uusiutuvan tai tulenkestävän EGPA: n hoidossa 136 aikuispotilaalla, joilla oli stabiili kortikosteroidi hoitoa 52 viikon ajan.

Potilaat saivat 300 mg mepolitsumabia tai lumelääkettä ihon alle neljän viikon välein samalla, kun he jatkoivat vakaata päivittäistä suun kautta otettavaa kortikosteroidihoitoa.

Viikosta 4 lähtien kortikosteroidiannosta pienennettiin 52 viikon hoitojakson aikana.

Mepolitsumabilla hoidetuilla aikuispotilailla saavutettiin merkittävästi pidempi remissioaika (eli jakso ilman sairauden oireita tai oireita hoidon jälkeen) sekä viikolla 36 että viikolla 48 verrattuna lumelääkettä saaneisiin potilaisiin.

Lisäksi merkittävästi suurempi osa mepolitsumabilla hoidetuista potilaista saavutti remission sekä viikolla 36 että viikolla 48 verrattuna lumelääkkeeseen.

Turvallisuutta ja tehoa koskevat tiedot lapsista on ekstrapoloitu kliinisistä tutkimuksista aikuisilla potilailla.

Osana suositustaan ​​lääkevalmistekomitea pyysi yritystä suorittamaan hyväksynnän jälkeisen turvallisuustutkimuksen (PASS), jotta voidaan kerätä lisätietoja Nucalan käytöstä 6–17-vuotiailla lapsilla, joilla on EGPA.

Yleisimmät Nucalan (mepolitsumabi) sivuvaikutukset kliinisissä tutkimuksissa olivat yliherkkyys ja antamiseen liittyvät reaktiot, infektiot, niskakipu, päänsärky ja hengitysvaikeudet

Lääkevalmistekomitean syyskuussa 2021 pitämässään kokouksessa hyväksymä lausunto on välivaihe Nucalan tiellä potilaiden pääsyyn tässä uudessa käyttöaiheessa.

Lääkevalmistekomitean lausunto lähetetään nyt Euroopan komissiolle päätöksen tekemiseksi EU: n laajuisesta myyntiluvasta.

Kun myyntilupa on myönnetty, hintaa ja korvausta koskevat päätökset tehdään kunkin jäsenvaltion tasolla ottaen huomioon tämän lääkkeen mahdollinen rooli/käyttö kyseisen maan kansallisen terveydenhuoltojärjestelmän yhteydessä.

Lue myös:

Guillain-Barrén oireyhtymä, neurologi: "Ei yhteyttä Covidiin tai rokotteeseen"

Harvinainen synnynnäinen thoracoschisis: ensimmäinen lasten leikkaus Jeddahin saksalaisessa sairaalassa

Harvinaiset sairaudet: uusi toivo Erdheim-Chesterin taudille

Harvinaiset sairaudet, kelluvan sataman oireyhtymä: italialainen tutkimus BMC-biologiasta

Lähde:

EMA - virallinen verkkosivusto