Pitkäaikainen burosumabihoito vähentää sairaustaakkaa aikuisilla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia
Harvinainen geneettistä alkuperää oleva metabolinen luusairaus: X-kytketty hypofosfatemia: Kyowa Kirin Co ilmoitti julkaisevansa uusia tietoja, jotka korostavat burosumabihoidon pitkäaikaisia etuja aikuisilla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia (XLH), harvinainen metabolinen luusairaus
Tiedot osoittavat, että aikuiset, joilla on XLH, kokevat merkittävää kipua, jäykkyyttä, väsymystä ja heikentynyttä fyysistä ja liikkuvaa toimintaa.
Burosumabihoitoon liittyi merkittävä parannus lähtötasoon verrattuna 96 viikon jälkeen.
X-kytketty hypofosfatemia: tutkimus
Tiedot ovat peräisin avoimesta, satunnaistetusta, kaksoissokkoutetusta, lumekontrolloidusta vaiheen 3 tutkimuksesta, jossa arvioitiin lääkkeen tehoa ja turvallisuutta aikuisilla, joilla on XLH.
Tutkimus saavutti ensisijaisen päätetapahtumansa, ja se osoitti tilastollisesti merkitsevän vaikutuksen seerumin fosfaattipitoisuuksien nousuun 24 viikon kohdalla lumelääkkeeseen verrattuna.
24 viikon kuluttua lumelääkeryhmä siirtyi uuteen hoitoon ja tietoja kerättiin metabolisista ja biokemiallisista markkereista, potilaiden raportoiduista tuloksista (PRO:t) ja liikkuvuusmittauksista 96 viikkoon asti.
Tämä uusi julkaisu keskittyy PRO:iden ja liikkuvuuspisteiden analyysin tuloksiin.
Viikolla 96 tutkimus osoitti tilastollisesti merkitseviä parannuksia PRO:issa lähtötasoon verrattuna, mukaan lukien Western Ontario ja McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC), lyhyt kipukartoitus-lyhytlomake (BPI-SF) ja Brief Fatigue Inventory (BFI). . Tilastollisesti merkitseviä parannuksia kävelytoiminnassa, mitattuna 6 minuutin kävelytestillä (6MWT), havaittiin myös viikolla 96 verrattuna lähtötasoon.
Aiemmin julkaistut tiedot 48 viikon kohdalla osoittivat myös parannuksia joissakin PRO:issa, mukaan lukien jäykkyys ja kipu, sekä murtumien tai pseduktuurien paraneminen.
Tohtori Maria Luisa Brandi, tutkimuksen toinen kirjoittaja ja FIRMO:n puheenjohtaja Firenzestä, Italiasta, sanoi: "Tutkimus korostaa monia fyysisiä haasteita, joita XLH-potilailla kohtaavat, mukaan lukien kipu, jäykkyys, väsymys ja kävelyvaikeudet.
Hoidon on aiemmin osoitettu parantavan fosfaattihomeostaasia aikuisilla XLH-potilailla lumelääkkeeseen verrattuna.
Uusi analyysi viittaa siihen, että huolimatta pitkäaikaisista komplikaatioista ja fyysisistä vammoista, jotka liittyvät XLH:hen aikuisilla, tämä hoito voi myös parantaa XLH-potilaiden fyysistä toimintaa ja elämänlaatua pitkällä aikavälillä.
Tomohiro Sudo, Kyowa Kirinin globaalin tuotestrategian osaston johtaja, sanoi: "Kyowa Kirin on sitoutunut parantamaan XLH-potilaiden ja heidän perheidensä elämää.
Työskentelemme ahkerasti ymmärtääksemme, hallitaksemme ja hoitaaksemme XLH:ta paremmin.
Tämä tärkeä uusi tieto korostaa monia fyysisiä haasteita, joita XLH-potilaat kohtaavat päivittäin, mitkä ovat heidän tyydyttämättömät tarpeensa ja kuinka Kyowa Kirin pyrkii tavoitteeseensa saada ihmiset hymyilemään.
Tiedot julkaistiin BMJ-lehdessä RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases. Burosumabi on hyväksytty Euroopassa XLH:n hoitoon 1–17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on röntgenkuvaus luusairaudesta, sekä aikuisilla.
Tämä lääkevalmiste on lisävalvonnan alainen.
TIETOA X-LINKITEtystä HYPOFOSFATEMIASTA
X-kytketty hypofosfatemia (XLH) on harvinainen geneettinen sairaus, joka aiheuttaa poikkeavuuksia luissa, lihaksissa ja nivelissä.
Vaikka XLH:lla ei ole mahdollisesti kohtalokkaita seurauksia, se on kroonisen ja progressiivisen luonteensa vuoksi elinikäinen taakka potilaalle ja voi vakavasti heikentää ihmisen elämänlaatua.
Ihmisillä, joilla on XLH, on geneettinen vika X-kromosomissa, joka aiheuttaa liiallista fosfaatin menetystä virtsan kautta ja riittämätöntä fosfaatin imeytymistä suolistossa fibroblastien kasvutekijä-23:na (FGF23) tunnetun hormonin ylimäärän vuoksi, mikä johtaa kroonisesti alhaisiin tasoihin. fosfaattia veressä.
Fosfaatti on mineraali, jolla on olennainen rooli riittävän energiatason ylläpitämisessä kehossa, lihasten toiminnassa sekä luiden ja hampaiden muodostumisessa.
Vaikka XLH:lle ei ole parannuskeinoa, hoidot, joilla pyritään palauttamaan normaalit fosfaattitasot kehossa, voivat auttaa parantamaan taudin oireita.
XLH on perinnöllisen riisitautien yleisin muoto.
Se voi joskus ilmaantua henkilöillä, joilla ei ole suvussa sairautta, mutta sen välittää yleensä mutatoitunutta geeniä kantava vanhempi.
TIETOJA BUROSUMABISTA
Tämän innovatiivisen hoidon loi ja kehitti Kyowa Kirin, ja se on rekombinantti ihmisen IgG1-monoklonaalinen vasta-aine, joka on suunnattu fosfaturoivaa hormonia FGF23 (fibroblastikasvutekijä 23) vastaan.
FGF23 on hormoni, joka alentaa seerumin fosfaattitasoja säätelemällä fosfaatin erittymistä ja aktiivista D-vitamiinin tuotantoa munuaisissa.
Fosfaatin liiallinen erittyminen munuaisten kautta ja sitä seuraava hypofosfatemia, jota esiintyy X-kytketyssä hypofosfatemiassa (XLH), johtuu FGF23:n liiallisista tasoista ja aktiivisuudesta.
Lääke on suunniteltu sitoutumaan FGF23:een ja siten estämään sen biologista aktiivisuutta. Estämällä ylimääräisen FGF23:n potilailla, tämä monoklonaalinen vasta-aine pyrkii lisäämään fosfaatin uudelleenabsorptiota munuaisissa ja lisäämään D-vitamiinin tuotantoa, millä on positiivinen vaikutus fosfaatin ja kalsiumin imeytymiseen suolistosta.
Burosumabi on ollut saatavilla kliiniseen käyttöön vuodesta 2018 lähtien.
Ensimmäinen hyväksyntä tuli Euroopan komissiolta, joka myönsi ehdollisen hyväksynnän tälle uudelle XLH-hoidolle, jossa on röntgenkuvaus luusairaudesta lapsilla yli vuoden ikäisillä ja nuorilla, joilla on kasvava luusto.
Vuonna 2020 tämä lupa laajennettiin aikuisille ja nuorille, joilla on luuston kasvu. Italiassa se on ollut saatavilla vuodesta 2019 (EUVL 208, 05).
Syyskuusta 2020 alkaen se on tarkoitettu X-kytketyn hypofosfatemian (XLH) hoitoon 1-17-vuotiailla lapsilla ja nuorilla, joilla on röntgenkuvaus luusairaudesta, sekä aikuisille
Italiassa korvaus rajoittuu sellaisten 1–12-vuotiaiden lasten hoitoon, joilla on röntgenkuvaus luusairaudesta ja kunnes luusto on kypsä.
Toukokuusta 2021 alkaen se on saatavilla itsehallinnolliseen käyttöön.
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt sen XLH-potilaille 6 kuukauden iästä alkaen ja Health Canadan XLH-potilaille 1 vuoden iästä alkaen.
Vuonna 2019 Japanin kansallinen sairausvakuutus (NHI) korvasi burosumabin itseinjektiomuodossa FGF23:een liittyvän hypofosfateemisen riisitautien ja hypofosfateemisen osteomalasian hoitoon.
Tammikuussa 2020 Swissmedic hyväksyi sen käytön aikuisten, nuorten ja lasten (yli vuoden) XLH:n hoitoon.
Kesäkuussa 2020 Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi sen vähintään kaksivuotiaille potilaille, joilla on kasvaimen aiheuttama osteomalasia (TIO), harvinainen sairaus, jolle on ominaista heikkoja ja pehmeitä luita aiheuttavien kasvainten kehittyminen.
Kyowa Kirin teki yhteistyötä sen kehittämisessä ja globaalissa kaupallistamisessa Kyowa Kirinin ja Ultragenyxin välisen yhteistyö- ja lisenssisopimuksen pohjalta.
Lue myös:
Harvinaiset sairaudet, kelluvan sataman oireyhtymä: italialainen tutkimus BMC-biologiasta
Harvinaiset sairaudet, Ebsteinin anomalia: harvinainen synnynnäinen sydänsairaus
Reumaattiset sairaudet: niveltulehdus ja niveltulehdus, mitkä ovat erot?
Harvinaiset sairaudet: nenän polypoosi, patologia, joka on tiedettävä ja tunnistettava