Maladies rares, l'EMA recommande une extension d'indication du mépolizumab contre l'EGPA, une maladie inflammatoire auto-immune rare
L'EMA a recommandé d'accorder une extension d'indication à Nucala (mépolizumab) en tant que traitement d'appoint pour les patients âgés de 6 ans et plus atteints d'une granulomatose éosinophile récurrente-rémittente ou réfractaire avec polyangéite (EGPA), une maladie rare qui provoque une vascularite (une inflammation chronique des artères et des veines de petite à moyenne taille)
Les vaisseaux enflammés peuvent affecter divers organes, notamment les poumons, le cœur, la peau, le système nerveux et le tractus gastro-intestinal. On estime qu'entre 0.18 à 4 nouveaux cas pour 1 million de personnes sont diagnostiqués chaque année avec EGPA (également connu sous le nom de syndrome de Churg-Strauss).
La prévalence globale de la maladie est estimée entre 5.3 et 38 pour 1 million de personnes.
L'EMA soutient l'extension de Nucala (mepolizumab) : actuellement, la plupart des patients atteints d'EGPA sont traités avec des corticostéroïdes anti-inflammatoires
Cependant, lorsque les patients utilisent des corticostéroïdes à long terme, ils peuvent entraîner des effets secondaires tels que des problèmes oculaires, une prise de poids, une glycémie élevée, un amincissement des os et un risque accru d'infections bactériennes, fongiques et virales.
D'autres options de traitement utilisées pour contrôler la maladie et ses symptômes comprennent les médicaments immunosuppresseurs (c'est-à-dire les médicaments qui réduisent l'activité du système immunitaire).
Ils peuvent également provoquer des effets secondaires graves. Il existe un besoin médical non satisfait de nouveaux traitements pour la maladie.
Nucala est déjà approuvé dans l'Union européenne (UE) pour traiter les patients âgés de 6 ans et plus atteints d'un type particulier d'asthme appelé asthme éosinophile.
Le mépolizumab est le principe actif de Nucala
Il s'agit d'un anticorps monoclonal humain qui se lie à une protéine spécifique présente dans l'organisme appelée interleukine-5 (IL-5). L'IL-5 favorise la production et la croissance des éosinophiles (type de globules blancs qui sont impliqués dans la cause de l'EGPA).
En se fixant à l'IL-5, le mépolizumab bloque son action et réduit ainsi le nombre d'éosinophiles.
Cela aide à réduire l'inflammation, entraînant une amélioration des symptômes de l'EGPA.
L'avis du comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA est basé sur les données d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo qui a examiné la sécurité et l'efficacité du mépolizumab dans le traitement de l'EGPA en rechute ou réfractaire chez 136 patients adultes sous corticostéroïde stable. traitement sur une période de 52 semaines.
Les patients ont reçu 300 mg de mépolizumab ou un placebo administrés par voie sous-cutanée toutes les quatre semaines, tout en poursuivant leur corticothérapie orale quotidienne stable.
A partir de la semaine 4, la dose de corticostéroïdes a été réduite au cours de la période de traitement de 52 semaines.
Les patients adultes traités par mépolizumab ont obtenu une durée de rémission significativement plus longue (c'est-à-dire une période sans signes ou symptômes de la maladie après le traitement) à la semaine 36 et à la semaine 48 par rapport aux patients ayant reçu le placebo.
De plus, une proportion significativement plus élevée de patients traités par mépolizumab a obtenu une rémission à la semaine 36 et à la semaine 48 par rapport au placebo.
Les données d'innocuité et d'efficacité chez les enfants ont été extrapolées à partir d'essais cliniques menés chez des patients adultes.
Dans le cadre de sa recommandation, le CHMP a demandé à la société de réaliser une étude de sécurité post-approbation (PASS) pour collecter des données supplémentaires sur l'utilisation de Nucala chez les enfants âgés de 6 à 17 ans atteints d'EGPA.
Les effets secondaires les plus courants avec Nucala (mépolizumab) dans les essais cliniques comprenaient l'hypersensibilité et les réactions liées à l'administration, les infections, les douleurs cervicales, les maux de tête et les troubles respiratoires.
L'avis adopté par le CHMP lors de sa réunion de septembre 2021 est une étape intermédiaire sur la voie de Nucala vers l'accès des patients dans cette nouvelle indication.
L'avis du CHMP va maintenant être envoyé à la Commission européenne pour l'adoption d'une décision sur une autorisation de mise sur le marché à l'échelle de l'UE.
Une fois qu'une autorisation de mise sur le marché a été accordée, les décisions concernant le prix et le remboursement seront prises au niveau de chaque État membre, en tenant compte du rôle/de l'utilisation potentiels de ce médicament dans le contexte du système de santé national de ce pays.
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