बच्चों में रिलैप्सिंग-रिमिटिंग मल्टीपल स्केलेरोसिस (आरआरएमएस), यूरोपीय संघ ने टेरिफ्लुनोमाइड को मंजूरी दी
यूरोपीय आयोग (ईसी) ने 10-17 वर्ष की आयु के बाल रोगियों के उपचार के रूप में टेरिफ्लुनोमाइड को रिलैप्सिंग-रिमिटिंग मल्टीपल स्केलेरोसिस (आरआरएमएस) के साथ मंजूरी दे दी है।
टेरिफ्लुनोमाइड का ईसी अनुमोदन चरण 3 टेरीकिड्स अध्ययन के डेटा पर आधारित है
यूरोपीय संघ में एमएस के साथ बच्चों और किशोरों के प्रथम-पंक्ति उपचार के रूप में अधिकृत होने के लिए अनुमोदन मल्टीपल स्केलेरोसिस के लिए पहली मौखिक चिकित्सा के रूप में टेरिफ्लुनोमाइड की पुष्टि करता है।
मल्टीपल स्केलेरोसिस के दुनिया भर में 2.8 मिलियन लोगों को प्रभावित करने का अनुमान है और कम से कम 30,000 बच्चे और किशोर प्रभावित हैं।
बाल चिकित्सा मल्टीपल स्केलेरोसिस एक दुर्लभ स्थिति है और इसकी शुरुआत 98% मामलों में एक पुनरावर्ती-प्रेषण रोग पाठ्यक्रम के बाद होती है।
एमएस के साथ वयस्कों की तुलना में, बाल रोगियों में अक्सर उच्च विश्राम दर और उच्च घाव का बोझ होता है।
रोग की प्रारंभिक शुरुआत के कारण, अपरिवर्तनीय विकलांगता और माध्यमिक रूप में प्रगति अक्सर वयस्कों की तुलना में पहले की उम्र में होती है।
एमएस के लक्षण शारीरिक स्वास्थ्य से लेकर युवा व्यक्ति के जीवन के सभी पहलुओं पर प्रभाव डाल सकते हैं मानसिक स्वास्थ्य.
दवा के विकल्पों की व्यापक उपलब्धता सुनिश्चित करने के लिए बहुत कुछ किया जाना बाकी है, जिसका उपयोग विशेष रूप से बाल चिकित्सा आबादी के लिए डिज़ाइन किए गए अध्ययनों द्वारा समर्थित है।
इस आवश्यकता को पूरा करने के लिए काम करना इसलिए बीमारी वाले व्यक्ति पर इसकी सभी जटिलताओं और वैश्विकता पर ध्यान केंद्रित करता है, " मारिया ट्रोजानो ने कहा, बारी विश्वविद्यालय में न्यूरोलॉजी के प्रोफेसर और पोलिक्लिनिको डी बारी में न्यूरोलॉजिकल क्लिनिक के निदेशक।
"बाल चिकित्सा मल्टीपल स्केलेरोसिस अभी भी महत्वपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता का एक क्षेत्र है"
यूओसी न्यूरोलॉजी और न्यूरोफिज़ियोपैथोलॉजी एओ सैन कैमिलो फोरलानिनी अस्पताल के निदेशक प्रोफेसर क्लाउडियो गैस्परिनी ने कहा, "इसके मध्यम रूप के लिए मौखिक उपचार की उपलब्धता उपचार की स्वीकृति के लिए एक निस्संदेह लाभ का प्रतिनिधित्व करती है और इसके परिणामस्वरूप, चिकित्सा के पालन के मामले में एक और अवसर है।" रोम में और SIN (इटैलियन सोसाइटी ऑफ न्यूरोलॉजी) के मल्टीपल स्केलेरोसिस स्टडी ग्रुप के प्रमुख।
2013 से यूरोपीय संघ में टेरिफ्लुनोमाइड को वयस्क रोगियों के इलाज के रूप में एकाधिक स्क्लेरोसिस (आरआरएमएस) से छुटकारा पाने के लिए अनुमोदित किया गया है।
बाल चिकित्सा श्रेणी के लिए यह नई यूरोपीय स्वीकृति इसे यूरोपीय संघ में पेटेंट संरक्षण का एक अतिरिक्त वर्ष देती है।
चरण 3 TERIKIDS अध्ययन एक बहुकेंद्र, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, समानांतर-समूह अध्ययन है जिसने दुनिया भर के 166 देशों में मल्टीपल स्केलेरोसिस को दूर करने वाले 22 बाल रोगियों को नामांकित किया है।
अध्ययन में एक स्क्रीनिंग अवधि (चार सप्ताह तक) शामिल थी, इसके बाद एक डबल-ब्लाइंड उपचार अवधि (यादृच्छिकरण के बाद 96 सप्ताह तक) शामिल थी।
चरण 3 TERIKIDS अध्ययन का ओपन-लेबल विस्तार चरण वर्तमान में चल रहा है।
प्राथमिक समापन बिंदु पहली बार नैदानिक रिलेप्स की पुष्टि करने का समय था, जिसमें एक पूर्वनिर्धारित संवेदनशीलता विश्लेषण के साथ उच्च चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग (एमआरआई) गतिविधि के लिए समय शामिल था, जो कि रिलेप्स के बराबर था।
इसके अलावा, जिन रोगियों ने डबल-ब्लाइंड अवधि पूरी की, या जिनकी एमआरआई गतिविधि अधिक थी, वे ओपन-लेबल एक्सटेंशन में जारी रखने के पात्र थे।
डबल-ब्लाइंड बेसलाइन अध्ययन अवधि (रैंडमाइजेशन के 96 सप्ताह बाद तक) से प्राथमिक प्रभावकारिता परिणाम और सुरक्षा और सहनशीलता डेटा शुरू में 2020 ईएएन वर्चुअल कांग्रेस में प्रस्तुत किया गया था।
अध्ययन में, 109 और 57 रोगियों को क्रमशः टेरिफ्लुनोमाइड और प्लेसीबो के लिए यादृच्छिक किया गया था
प्राथमिक समापन बिंदु सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण नहीं था, जिसमें टेरिफ्लुनोमाइड बनाम प्लेसीबो के लिए नैदानिक रिलैप्स के संख्यात्मक रूप से कम जोखिम था।
उच्च एमआरआई गतिविधि के लिए डबल-ब्लाइंड से ओपन लेबल पर स्विच अपेक्षा से अधिक था। प्लेसीबो बनाम टेरिफ्लुनोमाइड समूह में स्विच अधिक बार और पहले थे।
इससे प्राथमिक समापन बिंदु के लिए अध्ययन की शक्ति कम हो गई।
ओपन लेबल पर स्विच करने के लिए अध्ययन मानदंडों को पूरा करने वाले पहले क्लिनिकल रिलैप्स या उच्च एमआरआई गतिविधि के समग्र समापन बिंदु के पूर्व-निर्दिष्ट संवेदनशीलता विश्लेषण में, टेरिफ्लुनोमाइड ने प्लेसीबो की तुलना में उच्च एमआरआई गतिविधि के कारण क्लिनिकल रिलैप्स या स्विच के समय को काफी कम कर दिया।
प्राथमिक माध्यमिक समापन बिंदुओं ने दिखाया कि टेरिफ्लुनोमाइड ने प्रति एमआरआई स्कैन में गैडोलीनियम-एन्हांस्ड (जीडी) टी 1 घावों की संख्या और एमआरआई स्कैन प्रति नए और बढ़े हुए टी 2 घावों की संख्या को काफी कम कर दिया।
अध्ययन में, टेरिफ्लुनोमाइड को अच्छी तरह से सहन किया गया था और बाल चिकित्सा आबादी में एक प्रबंधनीय सुरक्षा प्रोफ़ाइल थी।
प्रतिकूल घटनाओं (एई) और गंभीर प्रतिकूल घटनाओं (एसएई) की समग्र घटनाएं क्रमशः टेरिफ्लुनोमाइड समूह और प्लेसीबो समूह में समान थीं। अध्ययन में कोई मौत नहीं हुई
एई ने प्लेसीबो समूह की तुलना में टेरिफ्लुनोमाइड समूह में अधिक बार रिपोर्ट किया, जिसमें नासॉफिरिन्जाइटिस, ऊपरी श्वसन पथ के संक्रमण, खालित्य, पेरेस्टेसिया, पेट में दर्द और बढ़े हुए रक्त क्रिएटिन फॉस्फोकाइनेज (= सामान्य की ऊपरी सीमा का 3 गुना) शामिल थे।
डबल-ब्लाइंड चरण में प्लेसीबो समूह में किसी की तुलना में टेरिफ्लुनोमाइड के साथ इलाज किए गए रोगियों की बहुत कम संख्या में अग्नाशयशोथ के मामले सामने आए।
अध्ययन के ओपन-लेबल चरण में टेरिफ्लुनोमाइड के साथ इलाज किए गए बाल रोगियों में, अग्नाशयशोथ के दो अतिरिक्त मामले और गंभीर तीव्र अग्नाशयशोथ (छद्म-पैपिलोमा के साथ) के एक मामले की सूचना मिली थी।
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