Načelo dijeljenja podataka potječe od zore znanstvenog otkrića - to je način na koji istraživači iz različitih disciplina i zemalja čine suradnju, uče od drugih, identificiraju nove znanstvene prilike i rade na preusmjeravanju novo otkrivenih informacija u zajedničko znanje i praktične napretke. Kada se istraživanje uključuje ljudske volontere koji se slažu da sudjeluju u kliničkim ispitivanjima za testiranje novih lijekova, uređaja ili drugih intervencija, ovo načelo razmjene podataka pravilno preuzima ulogu etičkog mandata. Ti su sudionici često obaviješteni da takva istraživanja možda neće imati koristi od njih izravno, ali mogu utjecati na živote drugih. Ako klinička istraživačka zajednica ne uspije podijeliti ono što je naučeno, dopuštajući da podaci ostanu neobjavljeni ili neprijavljeni, istraživači se odriču obećanja sudionicima kliničkog ispitivanja, gube vrijeme i resurse te ugrožavaju povjerenje javnosti.

U cijelom javnom i privatnom sektoru SAD se sve više usredotočio na razmjenu podataka, uključujući i direktive Bijele kuće kako bi se osiguralo da su vrijedni znanstveni podaci generirani s federalnim sredstvima javno dostupni i upotrebljivi. 1 Kao najveći javni financijer biomedicinskog istraživanja u nacionalni instituti zdravlja (NIH) posjeduje posebnu odgovornost za razmjenu podataka, istovremeno čuvajući interese istraživača i sudionika istraživanja.

Danas je američka služba za zdravstvo i ljudske usluge (HHS) predložila pravilo 2 da provede zahtjeve Zakona o izmjenama i dopunama Uprave za hranu i lijekove 2007 (FDAAA), kako bi zahtijevale javnu podjelu sažetih podataka iz određenih kliničkih ispitivanja lijekova koji su regulirali FDA i uređaja. NNUMX Takvi sumarni podaci trebali bi uključivati ​​demografske i druge osnovne karakteristike sudionika, podatke o primarnim i sekundarnim ishodaima te informacije o neželjenim događajima. Iako je FDAAA, s takvim zahtjevom, već nekoliko godina na snazi, predložena će regulativa, kada bude dovršena, razjasniti zahtjeve i proširiti ih na način dopušten zakonom. HHS traži javni komentar3 kako bi obavijestio konačni sadržaj propisa.

Znanstvena zajednica ima razočaravajuće rezultate za širenje rezultata kliničkih ispitivanja. Brojni čimbenici mogu pridonijeti tim slabim stopama objavljivanja, uključujući i one koji su izvan kontrole istraživača. Unatoč najboljim naporima istražitelja, rezultati nekih pokušaja nikada ne bi mogli doseći prag koji se smatra neophodnim zaslužiti pažnju urednika časopisa i čitatelja. Čak i objavljeni rezultati mogu se usredotočiti samo na najvažnije rezultate istražitelja. Drugi načini za podjelu takvih podataka nužni su jer se stvarna i potencijalna šteta može prouzročiti neuspjehom potpunog otkrivanja rezultata kliničkih ispitivanja. Međutim, teškoće u postizanju objavljivanja u znanstvenim časopisima za negativne rezultate ne mogu se kriviti u cijelosti. Nedavna analiza 400 kliničkih studija pokazala je da 30% nije podijelio rezultate putem objavljivanja ili izvješćivanjem rezultata u ClinicalTrials.gov unutar 4 godina završetka. 4 Ovo je ozbiljan problem, a predloženo pravilo naglašava namjeru NIH-a da poduzme snažnu akciju za promicanje pravovremene širenja rezultata kliničkih ispitivanja.

Bez pristupa potpunim informacijama o određenom znanstvenom pitanju, uključujući negativne ili neuvjerljive podatke, mogu se pokrenuti duplicirane studije koje nepotrebno stavljaju pacijente na rizik ili ih izlažu intervencijama za koje se zna da su neučinkovite za specifične namjene. Ako se provode višestruke povezane studije, ali se bilježe samo pozitivni rezultati, pristranost publikacije može narušiti dokaznu bazu. Nepotpuna znanja mogu se zatim uključiti u kliničke smjernice i pacijentovu skrb. Međutim, jedan od najvećih šteta od neobjavljivanja rezultata može biti erozija povjerenja koje istražitelji daju sudionici suđenja i, kada se koriste javna sredstva, porezni obveznici.

Nastojanja da se informacije dobivene iz kliničkih ispitivanja javljaju u tijeku gotovo 2 desetljeća. U 2000-u, nakon prijelaza na Zakon o modernizaciji FDA 1997-a, NIH je uspostavio ClinicalTrials.gov, javnu bazu podataka kojom upravlja NIH-ova Nacionalna knjižnica medicine. U 2007-u je FDAAA proširio podskup kliničkih ispitivanja potrebnih za registraciju u roku od 21 dana od upisa prvog sudionika. Registracija podrazumijeva podnošenje važnih informacija o stanju u ispitivanju, testiranim intervencijama, kriterijima regrutiranja i položaju pokusnih mjesta u KliničkaTriala. gov. Ovi podaci omogućuju pacijentima i kliničarima da pronađu trenutno upisana ispitivanja usredotočena na uvjete od posebnog interesa; više od 3 57 jedinstvenih posjetitelja pristupaju mjestu svaki dan. FDAAA također određuje, uz neke iznimke, da se osnovni sažetak rezultata iz registriranih pokusa odobrenih proizvoda dostavljaju u bazu podataka u pravilu u roku od 000 godine od završetka suđenja prikupljanja podataka o primarnom rezultatu. Više od 1 14 zapisa o rezultatima već je objavljeno, no izvješćivanje o rezultatima još nije postalo rutinsko u kliničkom istraživanju.

Podskup kliničkih ispitivanja podložnih propisu FDAAA predloženog propisa uključuje određene kontrolirane intervencijske studije lijekova, bioloških proizvoda i uređaja koji su regulirani od strane FDA; isključeni su faze 1 studija lijekova i bioloških proizvoda i male studije izvedivosti uređaja. Podatci iz pokrivenih kliničkih ispitivanja moraju se dostaviti bez obzira na to tko financira ili provodi postupak. Iako FDAAA trenutačno traži rezultate samo ispitivanja odobrenih proizvoda, omogućuje HHS da proširuje opseg na neodobrene proizvode. S obzirom na važnost podataka iz pokusa lijekova ili uređaja koji nikada ne rezultiraju odobravanjem ili odobrenjem FDA, HHS predlaže korištenje ove opcije i proširenje opsega dostavljanja rezultata na suđenja neodobrenih proizvoda.

Prema FDAAA-i, nepoštivanje njegovih odredbi može rezultirati civilnim kaznama od $ 10 000 dnevno (procijenjeno od strane FDA-e) i moglo bi utjecati na financiranje federalnih financiranih suđenja koja nisu u skladu.3 Neposredni cilj je NIH se obvezao da će surađivati ​​s istražiteljima koje financira NIH kako bi se osiguralo da razumiju svoje odgovornosti glede podnošenja rezultata istraživanja. Razumijemo da izvješćivanje o rezultatima kliničkih ispitivanja traži puno vremena i truda. Podaci za sve predodređene ishode moraju se analizirati i tražene informacije moraju biti poslane u strukturiranom obliku u ClinicalTrials.gov sustav podnošenja podataka, koji se raščlanjuje kako bi proces bio što jednostavniji. NIH se zalaže za podršku kliničkoj zajednici; na primjer, ClinicalTrials.gov povećava dostupnost individualizirane, jednokratne pomoći osoblja tijekom postupka slanja rezultata. Stoga, uz implementaciju jasnijih zahtjeva, povećanih materijala za podršku i resursa, te olakšanim izvješćivanjem, NIH očekuje da će istražitelji i organizacije koje sponzori imati potrebne alate za pružanje točnih, potpunih i pravovremenih podnesaka rezultata ispitivanja. Međutim, za podnositelje odobrenja koji podliježu izmjenama i dopunama i ne poštuju se nakon dostatne obavijesti, zakon je jasan da NIH i drugi federalni financeri kliničkih ispitivanja moraju zatim zadržati dodatna sredstva za dodjelu bespovratnih sredstava i svaku buduću potporu dodijeljenom darovniku. Osim toga, pravodobno izvješćivanje o kliničkim ispitivanjima bit će uzeto u obzir tijekom pregleda naknadnih zahtjeva za financiranje.

Ovi zahtjevi FDAAA odnose se na javno objavljivanje sažetih podataka, umjesto na podatke iz pojedinih sudionika istraživanja. Vrijednost većeg pristupa takvim podacima na razini sudionika vjerojatno je znatna, a poduzimaju se i drugi koraci za razvoj pristupa koji će omogućiti taj pristup u budućnosti, istodobno štiteći privatnost pacijenta i poštujući vlasničke informacije. Institut za medicinu, uz potporu NIH-a, planira izdati izvješće na početku 2015-a s preporukama o podjeli podataka sudionika na kliničkim ispitivanjima. Neki NIH instituti već su počeli zahtijevati da se podaci o razini sudionika iz određenih financiranih studija budu javno dostupni.5 Europska agencija za lijekove također radi na širem pristupu podacima na razini sudionika.6 U siječnju 2014, članovi Farmaceutskog istraživanja i Proizvođači Amerike i Europske federacije farmaceutskih industrija i udruga započeli su pregledavanje zahtjeva za pristup istraživanju za podatke o kliničkim ispitivanjima na razini pacijenta.7 Broj farmaceutskih proizvođača ima ili razvija mehanizme koji omogućuju pristup anonimnim podacima na razini sudionika iz kliničkih ispitivanja. 8,9

NIH se zalaže za osiguravanje transparentnosti u svakom kliničkom ispitivanju koje podržava NIH. Stoga je danas NIH najavio predloženu politiku registracije i izvješćivanje o rezultatima za sve kliničke studije (interventne studije, a ne opservacijske) koje financira NIH, uključujući faze 1 studije lijekova koji reguliraju FDA, male studije izvedivosti i klinička ispitivanja intervencije koje ne podliježu regulaciji FDA-e kao što su intervencije u ponašanju.10 Pravovremeno izvješćivanje o kliničkim ispitivanjima bit će uzeto u obzir prilikom pregleda naknadnih zahtjeva za financiranje.

Vrijeme je da prihvatimo razdoblje u kojem je transparentnost i odgovorno dijeljenje podataka zajedničke vrijednosti. Sudionici istraživanja vjeruju da će podaci koje pružaju koristiti za unapređivanje zdravlja mnogih. Odgovornost je istražitelja i financijera da jamče ispunjenje te obveze.

čitaj više