A gyermekeknél a relapszáló-remitáló sclerosis multiplex (RRMS) az EU jóváhagyja a teriflunomidot
Az Európai Bizottság (EK) jóváhagyta a teriflunomidot 10–17 év közötti, relapszáló-remitáló sclerosis multiplexben (RRMS) szenvedő gyermekek kezelésére.
A teriflunomid EK jóváhagyása a 3. fázisú TERIKIDS vizsgálat adatain alapul
A jóváhagyás megerősíti, hogy a teriflunomid az első szklerózis multiplex orális terápiája, amelyet az SM-ben szenvedő gyermekek és serdülők első vonalbeli kezelésének engedélyeztek az Európai Unióban.
A sclerosis multiplex becslések szerint világszerte 2.8 millió embert érint, és legalább 30,000 XNUMX gyermeket és serdülőt érint.
A gyermekkori sclerosis multiplex ritka betegség, amelynek kialakulása az esetek 98% -ában relapszáló-remitáló betegség lefolyását követi.
Az SM-ben szenvedő felnőttekkel összehasonlítva a gyermekgyógyászati betegeknél gyakran magasabb a relapszus és nagyobb az elváltozások terhe.
A betegség korai kialakulása miatt a visszafordíthatatlan fogyatékosság és a másodlagos formává válás gyakran korábbi életkorban jelentkezik, mint a felnőtteknél.
Az SM tünetei a fiatalok életének minden területére hatással lehetnek, a testi egészségtől egészen a mentális egészség.
Sok tennivaló van még annak biztosítása érdekében, hogy szélesebb körben elérhetők legyenek a gyógyszerek, amelyek használatát kifejezetten a gyermekpopuláció számára tervezett tanulmányok támogatják.
Ennek az igénynek a kielégítése ezért a betegségben szenvedő személyre összpontosít, annak teljes komplexitásában és globális jellegében. ”- mondta Maria Trojano, a Bari Egyetem neurológiai professzora és a Policlinico di Bari Neurológiai Klinikájának igazgatója.
"A gyermekkori sclerosis multiplex továbbra is jelentős kielégítetlen orvosi szükséglet"
"A szájon át történő kezelés mérsékelt formája számára kétségtelen előnyt jelent a kezelés elfogadhatóságában, és ennek következtében további lehetőséget jelent a terápia betartása szempontjából" - tette hozzá Claudio Gasperini professzor, az UOC neurológiai és neurofiziopatológiai igazgatója, a San Camillo Forlanini Kórház Rómában és a SIN (Olasz Neurológiai Társaság) Multiplex Sclerosis Study Groupjának vezetője.
A teriflunomidot 2013 óta engedélyezik az EU-ban a relapszáló-remitáló sclerosis multiplexben (RRMS) szenvedő felnőtt betegek kezelésére.
A gyermekgyógyászati termékcsoport új európai jóváhagyása további egy év szabadalmi oltalmat biztosít az Európai Unióban.
A 3. fázisú TERIKIDS vizsgálat egy több központú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat, amelybe 166, relapszus-remitáló sclerosis multiplexben szenvedő gyermekbetegséget vontak be világszerte 22 országban.
A vizsgálat egy szűrési periódust (legfeljebb négy hét) tartalmazott, amelyet kettős-vak kezelési periódus követett (akár 96 hétig a randomizálás után).
A 3. fázisú TERIKIDS vizsgálat nyílt kiterjesztésű fázisa jelenleg folyamatban van.
Az elsődleges végpont a klinikai relapszus első megerősítésének ideje volt, egy előre meghatározott érzékenységi elemzéssel, amely a relapszus ekvivalenseként a magas mágneses rezonancia képalkotó (MRI) aktivitásig terjedt.
Ezenkívül azok a betegek, akik befejezték a kettős-vak periódust, vagy magas MRI-aktivitással rendelkeztek, jogosultak voltak a nyílt kiterjesztésű folytatásra.
A kettős-vak alapvizsgálati periódus (a randomizálás után 96 héttel) elsődleges hatékonysági eredményeit, valamint biztonságossági és tolerálhatósági adatait eredetileg a 2020-as EAN virtuális kongresszuson mutatták be.
A vizsgálat során 109, illetve 57 beteget randomizáltak teriflunomidra, illetve placebót
Az elsődleges végpont statisztikailag nem volt szignifikáns, a teriflunomid és a placebo esetében a klinikai relapszus kockázata számszerűen alacsonyabb volt.
A kettős vakról nyílt címkére történő átállás a magas MRI aktivitás miatt a vártnál magasabb volt. A váltás gyakoribb és korábbi volt a placebo vs. teriflunomid csoportban.
Ez csökkentette a vizsgálat erejét az elsődleges végpont szempontjából.
Az első klinikai relapszusig vagy a magas MRI-aktivitásig terjedő idő összetett végpontjának előre meghatározott érzékenységi elemzésében, amely megfelel a nyílt címkére való áttérés vizsgálati kritériumainak, a teriflunomid jelentősen csökkentette a klinikai relapszusig vagy a váltásig eltelt időt a magas MRI aktivitás miatt a placebóhoz képest.
Az elsődleges másodlagos végpontok azt mutatták, hogy a teriflunomid szignifikánsan csökkentette a gadoliniummal fokozott (Gd) T1 elváltozások számát az MRI vizsgálat során, valamint az új és a megnagyobbodott T2 elváltozások számát MRI vizsgálat során.
A vizsgálatban a teriflunomid jól tolerálható volt, és kezelhető biztonsági profilja volt a gyermekpopulációban.
A nemkívánatos események (AE) és a súlyos nemkívánatos események (SAE) általános előfordulása hasonló volt a teriflunomid és a placebo csoportban. A vizsgálatban nem történt haláleset
A teriflunomid csoportban gyakrabban jelentett AE-k, mint a placebo csoportban: nasopharyngitis, felső légúti fertőzés, alopecia, paresthesia, hasi fájdalom és megnövekedett vér kreatin-foszfokinázszint (= a normálérték felső határának háromszorosa).
A hasnyálmirigy-gyulladás eseteiről a teriflunomiddal kezelt betegek nagyon kis számában számoltak be, a kettős-vak fázisban a placebo csoportban senki sem.
A vizsgálat nyílt szakaszában teriflunomiddal kezelt gyermekgyógyászati betegeknél két további pancreatitis és egy súlyos akut pancreatitis (pszeudopapillómával járó) esetet jelentettek.
További információ:
A meningitis első esete a SARS-CoV-2-vel társul. Esettanulmány Japánból