Komisi Eropa (EC) telah menyetujui teriflunomide sebagai pengobatan untuk pasien anak berusia 10-17 tahun dengan relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS)

Persetujuan EC untuk teriflunomide didasarkan pada data dari studi TERIKID fase 3

Persetujuan tersebut menegaskan teriflunomide sebagai terapi oral pertama untuk multiple sclerosis yang disahkan sebagai pengobatan lini pertama anak-anak dan remaja dengan MS di Uni Eropa.

Multiple sclerosis diperkirakan mempengaruhi 2.8 juta orang di seluruh dunia dan setidaknya 30,000 anak-anak dan remaja terpengaruh.

Sklerosis multipel pediatrik adalah kondisi yang langka dan onsetnya mengikuti perjalanan penyakit yang relaps pada 98% kasus.

Dibandingkan dengan orang dewasa dengan MS, pasien anak sering memiliki tingkat kekambuhan yang lebih tinggi dan beban lesi yang lebih tinggi.

Karena onset awal penyakit, kecacatan ireversibel dan perkembangan ke bentuk sekunder sering terjadi pada usia lebih dini daripada pada orang dewasa.

Gejala MS dapat berdampak pada semua aspek kehidupan orang muda, mulai dari kesehatan fisik hingga kesehatan mental.

Masih banyak yang harus dilakukan untuk memastikan ketersediaan yang lebih luas dari pilihan obat yang penggunaannya didukung oleh penelitian yang dirancang khusus untuk populasi anak.

Oleh karena itu, bekerja untuk memenuhi kebutuhan ini berfokus pada penderita penyakit dalam segala kompleksitas dan globalitasnya,” kata Maria Trojano, Profesor Neurologi di Universitas Bari dan Direktur Klinik Neurologis di Policlinico di Bari.

“Pediatric multiple sclerosis masih merupakan area kebutuhan medis yang signifikan yang belum terpenuhi”

“Ketersediaan pengobatan oral untuk bentuknya yang moderat merupakan keuntungan yang tidak diragukan lagi untuk penerimaan pasien terhadap pengobatan dan, akibatnya, peluang lebih lanjut dalam hal kepatuhan terhadap terapi,” tambah Profesor Claudio Gasperini, Direktur Neurologi dan Neurofisiopatologi UOC AO Rumah Sakit San Camillo Forlanini di Roma dan kepala Multiple Sclerosis Study Group of the SIN (Italia Society of Neurology).

Teriflunomide telah disetujui di Uni Eropa sejak 2013 sebagai pengobatan untuk pasien dewasa dengan relaps-remitting multiple sclerosis (RRMS).

Persetujuan Eropa yang baru untuk rangkaian produk pediatrik ini memberikannya satu tahun tambahan perlindungan paten di Uni Eropa.

Studi TERIKIDS fase 3 adalah studi kelompok paralel multisenter, acak, double-blind, terkontrol plasebo, yang mendaftarkan 166 pasien anak dengan multiple sclerosis yang kambuh di 22 negara di seluruh dunia.

Penelitian ini mencakup periode skrining (hingga empat minggu), diikuti oleh periode pengobatan double-blind (hingga 96 minggu setelah pengacakan).

Fase ekstensi label terbuka dari studi TERIKID fase 3 saat ini sedang berlangsung.

Titik akhir utama adalah waktu untuk pertama kali mengkonfirmasi kekambuhan klinis, dengan analisis sensitivitas yang telah ditentukan sebelumnya termasuk waktu untuk aktivitas pencitraan resonansi magnetik tinggi (MRI) yang setara dengan relaps.

Selain itu, pasien yang menyelesaikan periode double-blind, atau memiliki aktivitas MRI yang tinggi, memenuhi syarat untuk melanjutkan ekstensi label terbuka.

Hasil efikasi primer dan data keamanan dan tolerabilitas dari periode studi baseline double-blind (hingga 96 minggu setelah pengacakan) awalnya dipresentasikan di EAN Virtual Congress 2020.

Dalam penelitian tersebut, 109 dan 57 pasien diacak masing-masing untuk teriflunomide dan plasebo

Titik akhir primer tidak signifikan secara statistik dengan risiko kekambuhan klinis yang lebih rendah secara numerik untuk teriflunomide vs plasebo.

Peralihan dari double-blind ke label terbuka untuk aktivitas MRI yang tinggi lebih tinggi dari yang diharapkan. Pergantian lebih sering dan lebih awal pada kelompok plasebo vs teriflunomide.

Ini menurunkan kekuatan penelitian untuk titik akhir primer.

Dalam analisis sensitivitas yang ditentukan sebelumnya dari titik akhir komposit waktu untuk kekambuhan klinis pertama atau aktivitas MRI tinggi yang memenuhi kriteria penelitian untuk beralih ke label terbuka, teriflunomide secara signifikan mengurangi waktu untuk kambuh klinis atau beralih karena aktivitas MRI yang tinggi dibandingkan dengan plasebo.

Titik akhir sekunder primer menunjukkan bahwa teriflunomide secara signifikan mengurangi jumlah lesi T1 yang ditingkatkan gadolinium (Gd) per pemindaian MRI dan jumlah lesi T2 baru dan yang membesar per pemindaian MRI.

Dalam studi tersebut, teriflunomide ditoleransi dengan baik dan memiliki profil keamanan yang dapat dikelola pada populasi anak.

Insiden keseluruhan efek samping (AE) dan efek samping serius (SAE) serupa pada kelompok teriflunomide dan kelompok plasebo, masing-masing. Tidak ada kematian dalam penelitian ini

AE dilaporkan lebih sering pada kelompok teriflunomide dibandingkan kelompok plasebo termasuk nasofaringitis, infeksi saluran pernapasan atas, alopecia, paresthesia, sakit perut dan peningkatan kreatin fosfokinase darah (= 3 kali batas atas normal).

Kasus pankreatitis dilaporkan dalam jumlah yang sangat kecil dari pasien yang diobati dengan teriflunomide dibandingkan dengan tidak ada pada kelompok plasebo pada fase double-blind.

Pada pasien anak yang diobati dengan teriflunomide pada fase penelitian label terbuka, dua kasus tambahan pankreatitis dan satu kasus pankreatitis akut berat (dengan pseudo-papiloma) dilaporkan.

Untuk mempelajari lebih lanjut:

Kasus Pertama Meningitis Terkait dengan SARS-CoV-2. Laporan Kasus Dari Jepang

Cacat Intelektual, Konferensi Observatorium Autisme Nasional: Italia Kurangnya Pelatihan dan Layanan

Fonte dell'articolo:

Agensi Mengerikan