イタリア：生まれたばかりの赤ちゃんは、Sma（脊髄性筋萎縮症）に対する革新的な薬であるZolgesmaを受け取ります
Sma（脊髄性筋萎縮症）：12月XNUMX日にプーリアのポリクリニコ病院のジョバンニXXIII小児病院で革新的な薬ゾルゲスマを初めて与えられたSma（脊髄性筋萎縮症）に苦しむ小さな患者-バーリ大学、順調ですが、まだ綿密な臨床モニタリングの下にあります。
Sma（脊髄性筋萎縮症）、プーリアの赤ちゃんに注入されたゾルゲスマ
これはプーリアからの最初の子供であり、イタリアで3番目であり、遺伝子治療を受けたXNUMXか月の年齢で行われた治療を受けた史上最年少です。
これは革新的な薬であり、病気の治療のために医療分野で適用された高度な遺伝子工学の例であり、最近の新しい治療戦略の出現前は、生後XNUMX年以内に一貫して致命的な結果をもたらしました」と小児病院の神経科医は説明します。 、DelioGagliardiとPasqualeConti。
遺伝子治療は、今日使用されている他の治療オプションに加えて、生涯にわたる単回投与での遺伝子欠損の矯正に作用する治療の機会を表しており、国民が支払うことができる薬のリストに含まれています遺伝的診断または臨床診断を受けた患者の生後XNUMXか月以内の治療のための医療サービス 脊髄 筋萎縮タイプ1インチ。
治療を受けるために、新生児はヨーロッパ中から血液サンプルを収集するロッテルダム研究所で予備検査を受けました。
その間、医療従事者は製薬会社によるトレーニングに参加しました。
小さな患者の体重に合わせてカスタマイズされた薬は、病院の薬局に注文され、数日以内にアイルランドのヨーロッパの配送センターから出荷され、-70度の温度で薬局に保管されました。
その後、赤ちゃんは薬を注入され、現在、綿密な臨床モニタリングを受けています。
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