„La Commissione Europea“ (CE) ha patvirtintas teriflunomidas yra „trattamento di pazienti pediatrici dai 10 ai 17 anni con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR)

„CE del teriflunomide“ patvirtinimas „basa sui data“ 3 „TERIKIDS“ studija

„Patvirtinimo konferencijos teriflunomido atėjimas į pirminę terapijos orą už sklerozės daugialypę ad eserinę autorizaciją bus įtrauktas į bambukų ir paauglių prima linea SM nell'Unione Europea.

Si stima che la sclerosi multipla colpisca 2,8 milijonai asmeniu in tutto il mondo e che i bambini and gli paaugliai che ne sono affetti siano almeno 30.000.

Daugialypė sklerozė vaikams yra vienintelė sąlyga ir racionalaus elgesio su malatija recidivante-remittente dekorso ir 98% dei casi.

Rispetto agli adulti con SM, i pazienti pediatrici presentano spesso and tasso di ricaduta più elevato and carico di lesioni maggiore.

A causa dell'esordio precoce della malattia, la disabilità irreversibile e la progressione alla forma secondaria si verificano spesso in età più precoce rispetto all'esordio in età adulta.

Aš sintomi della SM possono avere un impatto su tutti gli aspetti della vita di un giovane, dalla salute fisica allo „Fare ricerca clinica su soggetti con esordio della SM in età pediatrica è importante, quanto delicato.

Molto resta da fare for garantire una più ampia disponibilità di scelte farmacologiche il cui impiego sia sostenuto da studi disegnati specificamente sulla popolazione pediatrica.

Prodigarsi per colmare questo bisogno mette al centro quindi la persona con malattia in tutta la sua complessità e globalità “, ha dichiarato Maria Trojano, Ordinario di Neurologia Università degli Studi Bari ir Clinical Neurologica del Policlinico di Bari.

„La sclerosi multipla in età pediatrica è tutt'oggi un'area in cui si registerra un importante bisogno medico non soddisfatto“

„La disponibilità di un trattamento orale per la sua forma moderata rappresenta and indubbio vantaggio per l'accettazione del trattamento da parte del paziente e, di conseguenza, un'ulteriore opportunità in termini di aderenza alla terapia“, ha aggiunto il professor Claudio Gasperini, Diretore UOC Neurologia e Neurofisiopatologia AO Ospedale San Camillo Forlanini di Roma ir reaguojanti „Sclerosi Studio Sclerosi Multipla della SIN“ grupė („Società Italiana di Neurologia“).

„Teriflunomide è approvato nell'UE“ 2013 m. Ateis į trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR)

„Questa nuova europea per europaea la fascia pediatrica le fornisce and ulteriore anno di protezione brevettuale“ Europos Sąjungoje.

Lo studio di fase 3 TERIKIDS è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controlato con placebo, a group paralleli, che ha arruolato 166 pazienti in età pediatrica con forme di sclerosi multipla recidivante-remittente in 22 Paesi al mondo.

„Lo studio ha previsto and periodo di screening“ (fino a quattro settimane), mišinio da ir periodo trattamento in doppio cieco (fino 96 settimane dopo la randomizzazione).

Įvertinimas 3-ių „TERIKIDS“ studijų programų studijoje „TERIKIDS“ yra „corso“.

L'endpoint primario era il tempo alla prima ricaduta clinica confermata, con un'analisi di sensibilità prespecificata che includeva il tempo all'alta attività di risonanza magnetica (MRI) come equivalente di ricaduta.

Inoltre, i pazienti che hanno completeato il periodo in doppio cieco, o hanno avuto un'elevata attività alla risonanza magnetica, erano idonei a continuare nell'estensione in aperto.

I risultati primari di effectacia no data di sicurezza e tollerabilità del periodo dello studio di base in doppio cieco (fino a 96 settimane dopo la randomizzazione) sono status inizialmente presentati al Congresso virtualale EAN del 2020.

„Nello studio“, 109 ir 57 pazienti sono stati randomizzati rispettivamente a teriflunomide ea placebo

L'endpoint primario non era statisticamente significo con un rischio numericamente inferiore di ricaduta clinica per teriflunomide vs placebo.

Lo switch dalla fase in doppio cieco a quella in aperto per elevata attività alla MRI è risultata maggiore a quanto atteso. „Gli“ jungiklis yra „stacionariausias“, „dažnesnis“ ir „ankstesnis“, palyginti su „placebo“ grupe ir teriflunomidu.

„Quest of ha diminuito la potenza dello“ studija kiekvienam pradiniam scenarijui.

Nell'analisi di sensibilità pre-specificata dell'endpoint composito del tempo alla prima ricaduta clinica o all'elevata attività di risonanza magnetica che soddisfa i criteri dello studio per passare all'open label, teriflunomide ha ridotto significante il tempo alla ricaduta clinica o al passaggio a causa dell'elevata attività di risonanza magnetica rispetto al placebo.

Gli endpoint secondari principali hanno mostrato che teriflunomide ha ridotto significantiv il il di di lesioni T1 con gadolinio (Gd) per scansione MRI and iliums di lesioni T2 nuove and allargate for scansione MRI.

„Nello“ studija, teriflunomidas, eterinis beneritas ir ha avutonas ir profilio di sicurezza gestibile nella popolazione pediatrica.

L'incidenza complessiva degli eventi avversi (AE) ir degli eventi avversi gravi (SAE) è stata simile nel gruppo teriflunomide e nel gruppo placebo rispettivamente. „Non ci sono stati decessi nello“ studija.

Gli AE riportati più frequencyemente nel gruppo teriflunomide rispetto al grouppo placebo hanno incluso rinofaringite, infezione del tratto respiratorio superiore, alopecia, parestesia, dolore addominale e aumento della creatin fosfochore nel limite superi.

„Casi di pankreatite sono stati riportati in un number estremamente ridotto di pazienti trattati con teriflunomide rispetto a nessuno nel group placebo“, nella fase in doppio cieco.

Nei pazienti pediatrici trattati con teriflunomide nella fase in aperto dello studio, sono stati riportati due casi aggiuntivi di pankreatite e un caso di pankreatite acuta kapas (con pseudo-papilloma).

Gilinti:

„Sapienza“, „Sclerosi Laterale Amiotrofica“ (SLA) molekulinės apimties įmonė

„Covid-19“ ir „sclerosi systemica“: studija „Pisa e Modena su„ The Lancet Rheumatology “

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Agencija Dire