Zeldzame ziekten, EMA beveelt uitbreiding van indicatie voor mepolizumab aan tegen EGPA, een zeldzame auto-immuun inflammatoire aandoening
Het EMA heeft aanbevolen de indicatie uit te breiden met Nucala (mepolizumab) als aanvullende behandeling voor patiënten van 6 jaar en ouder met relapsing-remitting of refractaire eosinofiele granulomatose met polyangiitis (EGPA), een zeldzame aandoening die vasculitis (een chronische ontsteking van kleine tot middelgrote slagaders en aders)
De ontstoken bloedvaten kunnen verschillende organen aantasten, waaronder de longen, het hart, de huid, het zenuwstelsel en het maagdarmkanaal. Geschat wordt dat er elk jaar tussen 0.18 en 4 nieuwe gevallen per 1 miljoen mensen worden gediagnosticeerd met EGPA (ook bekend als het Churg-Strauss-syndroom).
De totale prevalentie van de ziekte wordt geschat op 5.3 tot 38 per 1 miljoen mensen.
EMA ondersteunt verlenging van Nucala (mepolizumab): momenteel worden de meeste patiënten met EGPA behandeld met ontstekingsremmende corticosteroïden
Wanneer patiënten echter langdurig corticosteroïden gebruiken, kunnen ze leiden tot bijwerkingen zoals oogproblemen, gewichtstoename, hoge bloedsuikerspiegel, dunner worden van botten en een verhoogd risico op bacteriële, schimmel- en virale infecties.
Andere behandelingsopties die worden gebruikt om de ziekte en de symptomen ervan onder controle te houden, zijn onder meer immunosuppressieve geneesmiddelen (dwz geneesmiddelen die de activiteit van het immuunsysteem verminderen).
Ze kunnen ook ernstige bijwerkingen veroorzaken. Er is een onvervulde medische behoefte aan nieuwe behandelingen voor de ziekte.
Nucala is al goedgekeurd in de Europese Unie (EU) voor de behandeling van patiënten van 6 jaar en ouder met een bepaald type astma dat eosinofiel astma wordt genoemd.
Mepolizumab is de werkzame stof in Nucala
Het is een menselijk monoklonaal antilichaam dat zich hecht aan een specifiek eiwit dat in het lichaam wordt aangetroffen en dat interleukine-5 (IL-5) wordt genoemd. IL-5 bevordert de productie en groei van eosinofielen (type witte bloedcellen die betrokken zijn bij het veroorzaken van EGPA).
Door zich aan IL-5 te hechten, blokkeert mepolizumab de werking ervan en vermindert daardoor het aantal eosinofielen.
Dit helpt ontstekingen te verminderen, wat resulteert in verbetering van EGPA-symptomen.
Het advies van het Comité voor menselijke geneesmiddelen (CHMP) van het EMA is gebaseerd op gegevens uit een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid van mepolizumab werden onderzocht bij de behandeling van relapsing of refractaire EGPA bij 136 volwassen patiënten die een stabiel corticosteroïde kregen. therapie gedurende een periode van 52 weken.
Patiënten kregen om de vier weken 300 mg mepolizumab of placebo subcutaan toegediend, terwijl ze hun stabiele dagelijkse behandeling met orale corticosteroïden voortzetten.
Vanaf week 4 werd de dosis corticosteroïden afgebouwd gedurende de 52 weken durende behandelingsperiode.
Volwassen patiënten die werden behandeld met mepolizumab bereikten een significant langere opgebouwde tijd in remissie (dwz een periode zonder ziekteverschijnselen of symptomen na behandeling) in zowel week 36 als week 48 in vergelijking met patiënten die de placebo kregen.
Bovendien bereikte een significant groter deel van de met mepolizumab behandelde patiënten remissie in zowel week 36 als week 48 in vergelijking met de placebo.
Gegevens over veiligheid en werkzaamheid bij kinderen zijn geëxtrapoleerd uit klinische onderzoeken met volwassen patiënten.
Als onderdeel van zijn aanbeveling heeft het CHMP de firma verzocht een veiligheidsonderzoek na goedkeuring (PASS) uit te voeren om aanvullende gegevens te verzamelen over het gebruik van Nucala bij kinderen van 6-17 jaar met EGPA.
De meest voorkomende bijwerkingen van Nucala (mepolizumab) in klinische onderzoeken waren onder meer overgevoeligheid en toedieningsgerelateerde reacties, infecties, nekpijn, hoofdpijn en ademhalingsstoornissen.
Het advies dat het CHMP tijdens zijn vergadering van september 2021 heeft aangenomen, is een tussenstap op Nucala's pad naar toegang tot patiënten in deze nieuwe indicatie.
Het CHMP-advies wordt nu naar de Europese Commissie gestuurd voor de goedkeuring van een besluit over een EU-brede vergunning voor het in de handel brengen.
Zodra een handelsvergunning is verleend, zullen beslissingen over prijs en vergoeding op het niveau van elke lidstaat plaatsvinden, rekening houdend met de mogelijke rol/het gebruik van dit geneesmiddel in de context van het nationale gezondheidssysteem van dat land.
Lees ook:
Guillain-Barré-syndroom, neuroloog: 'Geen link naar covid of vaccin'
Zeldzame aangeboren thoracoschisis: eerste pediatrische operatie in het Duitse ziekenhuis van Jeddah
Zeldzame ziekten: nieuwe hoop voor de ziekte van Erdheim-Chester
Zeldzame ziekten, Floating-Harbor-syndroom: een Italiaanse studie over BMC-biologie