Sjeldne sykdommer, EMA anbefaler utvidelse av indikasjon for mepolizumab mot EGPA, en sjelden autoimmun inflammatorisk lidelse
EMA har anbefalt å utvide indikasjonen til Nucala (mepolizumab) som en tilleggsbehandling for pasienter i alderen 6 år og eldre med tilbakefall eller refraktær eosinofil granulomatose med polyangiitt (EGPA), en sjelden lidelse som forårsaker vaskulitt (kronisk betennelse av små til mellomstore arterier og vener)
De betente karene kan påvirke forskjellige organer, inkludert lunger, hjerte, hud, nervesystem og mage -tarmkanalen. Det anslås at mellom 0.18 til 4 nye tilfeller per 1 million mennesker blir diagnostisert hvert år med EGPA (også kjent som Churg-Strauss syndrom).
Den totale prevalensen av sykdommen er estimert til å være mellom 5.3 til 38 per 1 million mennesker.
EMA støtter forlengelse av Nucala (mepolizumab): For tiden behandles de fleste pasienter med EGPA med antiinflammatoriske kortikosteroider
Imidlertid, når pasienter bruker kortikosteroider på lang sikt, kan de føre til bivirkninger som øyeproblemer, vektøkning, høyt blodsukker, tynning av bein og økt risiko for bakterielle, sopp- og virusinfeksjoner.
Andre behandlingsalternativer som brukes for å kontrollere sykdommen og dens symptomer inkluderer immunsuppressive medisiner (dvs. medisiner som reduserer immunsystemets aktivitet).
De kan også forårsake alvorlige bivirkninger. Det er et uoppfylt medisinsk behov for nye behandlinger for sykdommen.
Nucala er allerede godkjent i EU (EU) for å behandle pasienter i alderen 6 år og eldre med en bestemt type astma kalt eosinofil astma.
Mepolizumab er virkestoffet i Nucala
Det er et humant monoklonalt antistoff som fester seg til et spesifikt protein som finnes i kroppen kalt interleukin-5 (IL-5). IL-5 fremmer produksjon og vekst av eosinofiler (type hvite blodceller som er involvert i å forårsake EGPA).
Ved å feste seg til IL-5, blokkerer mepolizumab virkningen og reduserer derved antall eosinofiler.
Dette bidrar til å redusere betennelse, noe som resulterer i forbedring av EGPA -symptomer.
Meningen fra EMAs komité for human medisiner (CHMP) er basert på data fra en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som undersøkte sikkerhet og effekt av mepolizumab ved behandling av tilbakefall eller ildfast EGPA hos 136 voksne pasienter på et stabilt kortikosteroid behandling over en periode på 52 uker.
Pasientene fikk 300 mg mepolizumab eller placebo administrert subkutant hver fjerde uke, mens de fortsatte sin stabile daglige orale kortikosteroider.
Fra uke 4 og utover ble kortikosteroiddosen redusert i løpet av den 52 uker lange behandlingsperioden.
Voksne pasienter behandlet med mepolizumab oppnådde en signifikant større akkumulert tid i remisjon (dvs. en periode uten sykdomstegn eller symptomer etter behandling) både uke 36 og uke 48 sammenlignet med pasienter som fikk placebo.
I tillegg oppnådde en betydelig høyere andel pasienter behandlet med mepolizumab remisjon både uke 36 og uke 48 sammenlignet med placebo.
Sikkerhets- og effektdata hos barn er ekstrapolert fra kliniske studier med voksne pasienter.
Som en del av sin anbefaling ba CHMP om at selskapet utførte en sikkerhetsstudie etter godkjenning (PASS) for å samle ytterligere data om bruk av Nucala hos barn i alderen 6-17 år med EGPA.
De vanligste bivirkningene med Nucala (mepolizumab) i kliniske studier inkluderte overfølsomhet og administrasjonsrelaterte reaksjoner, infeksjoner, nakkesmerter, hodepine og luftveissykdommer
Uttalelsen vedtatt av CHMP på møtet i september 2021 er et mellomledd på Nucalas vei til pasienttilgang i denne nye indikasjonen.
CHMPs uttalelse vil nå bli sendt til EU-kommisjonen for vedtakelse av en avgjørelse om en EU-dekkende markedsføringstillatelse.
Når en markedsføringstillatelse er gitt, vil avgjørelser om pris og refusjon skje på nivået i hver medlemsstat, med tanke på den potensielle rollen/bruken av dette legemidlet i sammenheng med det nasjonale helsesystemet i det landet.
Les også:
Guillain-Barré syndrom, nevrolog: 'Ingen kobling til Covid eller vaksine'
Sjelden medfødt thoracoschisis: Første barnekirurgi på det tyske sykehuset i Jeddah
Sjeldne sykdommer: nytt håp for Erdheim-Chester sykdom
Sjeldne sykdommer, flytende havnesyndrom: En italiensk studie om BMC-biologi