Włochy: noworodek otrzymuje Zolgesma, innowacyjny lek przeciwko SM (rdzeniowemu zanikowi mięśni)
Sma (rdzeniowy zanik mięśni): mały pacjent cierpiący na Sma (rdzeniowy zanik mięśni), któremu podano innowacyjny lek Zolgesma po raz pierwszy w Apulii 12 stycznia w szpitalu pediatrycznym Giovanni XXIII szpitala-uniwersytetu w Bari Policlinico, radzi sobie dobrze, ale nadal jest pod ścisłym monitorowaniem klinicznym.
Sma (rdzeniowy zanik mięśni), Zolgesma w infuzji dziecka z Apulii
To pierwsze dziecko z Apulii, trzecie we Włoszech i najmłodsze w historii, które przeszło leczenie, które odbyło się w wieku 3 miesięcy, które miało dostęp do terapii genowej.
To innowacyjny lek, przykład wyrafinowanej inżynierii genetycznej stosowanej w medycynie do leczenia choroby, która przed pojawieniem się nowych strategii terapeutycznych miała konsekwentnie śmiertelny skutek w ciągu dwóch lat życia ”- wyjaśniają neurolodzy ze szpitala dziecięcego. , Delio Gagliardi i Pasquale Conti.
Terapia genowa stanowi możliwość leczenia, która działa na naprawę defektu genu za pomocą jednego podania przez całe życie, jako dodatek do innych obecnie stosowanych opcji terapeutycznych, i znajduje się na liście leków, za które mogą płacić krajowe służba zdrowia dotycząca leczenia w ciągu pierwszych sześciu miesięcy życia pacjentów z diagnozą genetyczną lub kliniczną rdzeniowy zanik mięśni typu 1″.
Aby poddać się leczeniu, noworodek przeszedł wstępne badania w laboratorium w Rotterdamie, które pobiera próbki krwi z całej Europy.
W międzyczasie pracownicy służby zdrowia uczestniczyli w szkoleniu firmy farmaceutycznej.
Lek, dostosowany do wagi małego pacjenta, został zamówiony w aptece szpitalnej iw ciągu kilku dni wysłany z europejskiego centrum dystrybucji w Irlandii i przechowywany w aptece w temperaturze -70 stopni.
Następnie dziecko otrzymało infuzję leku i jest obecnie pod ścisłą obserwacją kliniczną.
Czytaj także:
Opieka zdrowotna dla dzieci: odkrycie szpitala Bambino Gesù na rehabilitacji motorycznej dzieci
10 kroków do prawidłowego unieruchomienia kręgosłupa pacjenta po urazie
Koronawirus i eugenika? Immunitet zbiorowy a prawa osób niepełnosprawnych