Malattie raro, EMA raccomanda estensione dell'indicazione per mepolizumab contro l 'EGPA, raro disturbo infiammatorio auto-imune
L'EMA tem raccomandato de conceder un'estensione del'indicazione a Nucala (mepolizumabe) como tratamento aggiuntivo para i pazienti di età pari ou superiore a 6 anni con granulomatosi eosinofila recidivante-remittente ou refrattaria con poliangioite (EGPA), causa vasculita (un'infiammazione cronica di arterie e vene di piccole e medie dimensioni)
Vasi infiammati podeno colpire vari organi, incluindo polmoni, cuore, pele, sistema nervoso e tratto gastrointestinale.
Si stima che ogni anno vengano diagnosticati tra 0,18 e 4 novos casos por 1 milhão de pessoas com EGPA (nota também como sindrome de Churg-Strauss).
La prevalenza complessiva della malattia é stimata entre 5,3 e 38 por 1 milhão de pessoas.
EMA caldeggia estensione di Nucala (mepolizumab): atualmente, a maior parte dos pazes com EGPA é tratada com corticosteróides antinfiamáticos
Tuttavia, quando i pazienti usano i corticosteroidi a lungo termine, possono portare a effetti collaterali come problemi agli occhi, aumento de peso, glicemia alta, assottigliamento delle ossa e aumento del rischio di infezioni batteriche, fungine and virali.
Altre opzioni terapeutiche utiliza para controlar la malattia ei suoi sintomi includono farmaci immunosoppressori (ossia farmaci che riducono l'attività del sistema immunitario). Possono anche causare gravi effetti collaterali.
C'è un bisogno medico insoddisfatto di nuovi trattamenti per la malattia.
Nucala foi aprovado pela nell'Unione Europea (UE) para o tratamento de pazienti di età pari ou superiore a 6 anni con un particolare type di Asma chiamato asma eosinofila.
Mepolizumab é o principio attivo di Nucala
E 'um anticorpo monoclonale umano che si lega a una specifica proteina presente nell'organismo chiamata interleuchina-5 (IL-5).
IL-5 promove a produção e a crescida de eosinofili (tipo di Glóbulos brancos che sono coinvolti nel causare EGPA).
Legandosi all'IL-5, mepolizumab ne blocca l'azione e quindi riduce il numero di eosinofili.
Questo aiuta a ridurre l'infiammazione, con conseguente miglioramento dei sintomi dell'EGPA.
O parere del comitato per i medicinali per use umano (CHMP) dell'EMA si basa sui dati di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controlate con placebo che ha valutato la sicurezza el 'eficaciadi mepolizumab nel trattamento dell'EGPA recidivante ou refrattaria em 136 pazienti adulti em terapia estável com corticosteroides por um período de 52 habitantes.
I pazienti hanno ricevuto 300 mg di mepolizumabe ou placebo som administrati por via sottocutanea ogni quattro setimane, continuando la loro terapia stabile giornaliera con corticosteroidi orali.
Dalla settimana 4 in poi, the dose di corticosteroidi é stata ridotta durante o periodo de tratamento de 52 setimane.
I pazienti adulti trattati con mepolizumab hanno raggiunto un tempo di remissione anggiore (esteé un periodo senza segni or sintomi di malattia dopo del tratamento) sia alla settimana 36 che alla settimana 48 rispetto ai pazienti che hanno ricevuto il placebo.
Além disso, um percentual completo de tratamento adicional com mepolizumabe apresentou a remissão sia alla setimana 36 che alla setimana 48 rispetto al placebo.
Sicurezza ed eficacia dati nei bambini foram stati estrapolati of studi clinici con pazienti adulti.
Como parte da sua raccomandação, o CHMP é rico para que a azienda esegua um studio di sicurezza post-approvazione (PASS) para raccogliere dati aggiuntivi sull'uso di Nucala ne bambini di età compresa tra 6 e 17 anni con EGPA.
Gli effetti indesiderati mais comuni di Nucala negli studi clinici includevano ipersensibilità e reazioni correlate alla somministrazione, infezioni, dolore al collo, cefalea e disturbi respiratori.
O parere adottato dal CHMP na riunione del setembre 2021 é um passo intermedio nel percorso di Nucala (mepolizumab) para l'accesso dei pazienti in questa nuova indicazione
Il parere del CHMP sarà ora inviato alla Commissione europea per l'adozione di una decisione su un'autorizzazione all'immissione in commercio in tutta l'UE.
Una volta concessa l 'autorizzazione all'immissione in commercio, le decisioni sul prezzo e sul rimborso verranno prese a livello di ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo / uso di questo medicinale nel contesto del system sanitario nacionale di quel paese.
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